Edition du 24-02-2020

Merck Serono lance l’étude SPARK chez des enfants de moins de 4 ans atteints de phénylcétonurie

Publié le jeudi 30 juin 2011

Merck Serono, a annoncé aujourd’hui l’inclusion du premier patient dans l’étude SPARK (1). Cette étude évaluera la tolérance, l’efficacité et la pharmacocinétique de Kuvan® (dichlorhydrate de saproptérine) chez des enfants âgés de moins de 4 ans souffrant de phénylcétonurie (PCU).

La PCU est une affection métabolique congénitale rare à l’origine d’une accumulation toxique dans le sang et le cerveau de phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans toutes les protéines alimentaires. Jusqu’à une période récente, l’unique façon de prévenir ou de limiter l’élévation des concentrations sanguines en Phe était de suivre tout au long de la vie un régime alimentaire strict et contraignant, visant à limiter les apports en Phe.

En décembre 2008, Kuvan® a obtenu une autorisation européenne de mise sur le marché pour le traitement de la phénylcétonurie chez les patients âgés de 4 ans et plus, et pour le traitement du déficit en tétrahydrobioptérine (BH4) chez les patients de tous âges. « Plus que la simple mise en oeuvre de l’étude SPARK à la demande de l’Agence Européenne du Médicament, notre volonté est de mettre Kuvan® à la disposition de tous les patients susceptibles d’en bénéficier, y compris des enfants âgés de moins de 4 ans souffrant de PCU », a déclaré le Dr Bernhard Kirschbaum, Vice-Président Exécutif, Recherche & Développement au niveau mondial de Merck Serono.

SPARK est une étude multicentrique contrôlée de Phase IIIb, ouverte, randomisée, qui sera menée en Europe et en Turquie. Cette étude prévoit l’inclusion de cinquante enfants de moins de 4 ans souffrant de PCU. Ces enfants recevront après randomisation, pendant une période de 26 semaines, soit le traitement par Kuvan® en association avec un régime alimentaire pauvre en Phe, soit uniquement le régime alimentaire restrictif.
Les patients qui termineront la période de traitement de 26 semaines seront éligibles à entrer dans une phase d’extension au cours de laquelle tous les sujets seront traités par Kuvan®, associé à un régime alimentaire pauvre en phénylalanine, pendant une période pouvant aller jusqu’à trois ans.

Merck Serono et BioMarin Pharmaceutical ont développé Kuvan® (dichlohydrate de saproptérine) administré par voie orale, le premier médicament en Europe indiqué pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA) liée à une phénylcétonurie (PCU) chez les patients âgés de plus de 4 ans ou à une déficience en tétrahydrobioptérine (BH4). Aux Etats-Unis, Kuvan® est indiqué pour le traitement de l’HPA liée à une PCU, sans restriction d’âge. Kuvan® doit être pris concomitamment à un régime alimentaire strict, limitant les apports en phénylalanine.

Kuvan® est la forme synthétique du cofacteur enzymatique 6R-BH4, naturellement présent dans l’organisme et qui agit en association avec l’enzyme, phénylalanine hydroxylase (PAH), pour métaboliser la phénylalanine (Phe). Les données cliniques suggèrent que Kuvan® diminue de manière significative les concentrations sanguines de Phe chez une sous-population de patients « répondeurs » à la BH4.
Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés avec Kuvan® ont été des céphalées, rhinorrhées (écoulement nasal), diarrhées, vomissements, maux de gorge, toux, douleurs abdominales, obstructions nasales et de faibles taux sanguins de phénylalanine.

Kuvan® est approuvé dans 32 pays, dont des pays membres de l’Union Européenne et les Etats-Unis. Selon les termes de l’accord passé avec BioMarin, Merck Serono possède les droits exclusifs de commercialisation de Kuvan® dans tous les pays à l’exception des Etats-Unis, du Canada et du Japon.

Source : Merck Serono








MyPharma Editions

Didier Véron assure la Présidence par intérim du G5 Santé

Publié le 21 février 2020
Didier Véron assure la Présidence par intérim du G5 Santé

Les dirigeants des entreprises du G5 santé, le cercle de réflexion des industries de santé françaises, ont décidé, à l’unanimité, de nommer Didier Véron, Délégué Général de l’Association et Directeur des Affaires Corporate du LFB, Président par intérim du G5 Santé.

Patrice Carayon nommé à la présidence de l’association Tulipe

Publié le 21 février 2020
Patrice Carayon nommé à la présidence de l’association Tulipe

Patrice Carayon, Président de Chiesi France et administrateur du Leem, vient de prendre la présidence de Tulipe, l’association d’urgence et de solidarité internationale des entreprises de santé. Il succède ainsi à Michel Ginestet.

Transgene : 1er patient traité dans un nouvel essai de TG6002, un virus oncolytique qui produit un agent de chimiothérapie dans la tumeur

Publié le 21 février 2020
Transgene : 1er patient traité dans un nouvel essai de TG6002, un virus oncolytique qui produit un agent de chimiothérapie dans la tumeur

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, a annoncé qu’un premier patient a reçu TG6002 par voie intra-artérielle hépatique (IAH), comme traitement locorégional des métastases hépatiques non opérables d’un cancer colorectal (CCR).

Erytech signe un partenariat stratégique d’approvisionnement avec le service de don du sang de la Croix-Rouge allemande

Publié le 21 février 2020
Erytech signe un partenariat stratégique d'approvisionnement avec le service de don du sang de la Croix-Rouge allemande

Erytech Pharma a annoncé la signature d’un partenariat stratégique avec le service de don du sang de la Croix-Rouge allemande de Baden-Württemberg-Hessen (GRCBDS), afin d’utiliser les globules rouges, provenant de dons de sang collectés par l’établissement, pour la production de ses candidats-médicaments, dont eryaspase, sur les futures sites de fabrication en Europe.

Coronavirus : Sanofi s’associe au ministère américain de la Santé et des Services sociaux pour développer un vaccin

Publié le 20 février 2020
Coronavirus : Sanofi s’associe au ministère américain de la Santé et des Services sociaux pour développer un vaccin

Sanofi Pasteur, l’entité mondiale Vaccins de Sanofi, va mettre à profit ses recherches antérieures sur le syndrome respiratoire aigu sévère (SRAS) pour tenter d’accélérer le développement d’un vaccin contre le COVID-19. Pour ce faire, Sanofi collaborera avec la BARDA (Biomedical Advanced Research and Development Authority), qui relève de l’Office chargé des préparatifs et réponses aux situations d’urgence en santé publique (ASPR) du ministère américain de la Santé, étoffant ainsi le partenariat de longue date qui lie Sanofi à cette autorité.

Cellectis et Servier étendent leur collaboration sur les produits UCART19

Publié le 19 février 2020
Cellectis et Servier étendent leur collaboration sur les produits UCART19

Cellectis, société biopharmaceutique qui développe des immunothérapies fondées sur les cellules CAR-T allogéniques génétiquement modifiées (UCART), et le laboratoire pharmaceutique Servier ont annoncé la signature d’une lettre d’intention engageant les parties à signer un avenant à l’accord initialement signé par les deux entités en 2014.

Sensorion : le Dr Géraldine Honnet nommée Directrice Médicale

Publié le 19 février 2020
Sensorion : le Dr Géraldine Honnet nommée Directrice Médicale

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé la nomination du Dr Géraldine Honnet, experte en thérapie génique, au poste de Directrice Médicale.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents