Edition du 28-07-2021

Merck Serono lance l’étude SPARK chez des enfants de moins de 4 ans atteints de phénylcétonurie

Publié le jeudi 30 juin 2011

Merck Serono, a annoncé aujourd’hui l’inclusion du premier patient dans l’étude SPARK (1). Cette étude évaluera la tolérance, l’efficacité et la pharmacocinétique de Kuvan® (dichlorhydrate de saproptérine) chez des enfants âgés de moins de 4 ans souffrant de phénylcétonurie (PCU).

La PCU est une affection métabolique congénitale rare à l’origine d’une accumulation toxique dans le sang et le cerveau de phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans toutes les protéines alimentaires. Jusqu’à une période récente, l’unique façon de prévenir ou de limiter l’élévation des concentrations sanguines en Phe était de suivre tout au long de la vie un régime alimentaire strict et contraignant, visant à limiter les apports en Phe.

En décembre 2008, Kuvan® a obtenu une autorisation européenne de mise sur le marché pour le traitement de la phénylcétonurie chez les patients âgés de 4 ans et plus, et pour le traitement du déficit en tétrahydrobioptérine (BH4) chez les patients de tous âges. « Plus que la simple mise en oeuvre de l’étude SPARK à la demande de l’Agence Européenne du Médicament, notre volonté est de mettre Kuvan® à la disposition de tous les patients susceptibles d’en bénéficier, y compris des enfants âgés de moins de 4 ans souffrant de PCU », a déclaré le Dr Bernhard Kirschbaum, Vice-Président Exécutif, Recherche & Développement au niveau mondial de Merck Serono.

SPARK est une étude multicentrique contrôlée de Phase IIIb, ouverte, randomisée, qui sera menée en Europe et en Turquie. Cette étude prévoit l’inclusion de cinquante enfants de moins de 4 ans souffrant de PCU. Ces enfants recevront après randomisation, pendant une période de 26 semaines, soit le traitement par Kuvan® en association avec un régime alimentaire pauvre en Phe, soit uniquement le régime alimentaire restrictif.
Les patients qui termineront la période de traitement de 26 semaines seront éligibles à entrer dans une phase d’extension au cours de laquelle tous les sujets seront traités par Kuvan®, associé à un régime alimentaire pauvre en phénylalanine, pendant une période pouvant aller jusqu’à trois ans.

Merck Serono et BioMarin Pharmaceutical ont développé Kuvan® (dichlohydrate de saproptérine) administré par voie orale, le premier médicament en Europe indiqué pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA) liée à une phénylcétonurie (PCU) chez les patients âgés de plus de 4 ans ou à une déficience en tétrahydrobioptérine (BH4). Aux Etats-Unis, Kuvan® est indiqué pour le traitement de l’HPA liée à une PCU, sans restriction d’âge. Kuvan® doit être pris concomitamment à un régime alimentaire strict, limitant les apports en phénylalanine.

Kuvan® est la forme synthétique du cofacteur enzymatique 6R-BH4, naturellement présent dans l’organisme et qui agit en association avec l’enzyme, phénylalanine hydroxylase (PAH), pour métaboliser la phénylalanine (Phe). Les données cliniques suggèrent que Kuvan® diminue de manière significative les concentrations sanguines de Phe chez une sous-population de patients « répondeurs » à la BH4.
Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés avec Kuvan® ont été des céphalées, rhinorrhées (écoulement nasal), diarrhées, vomissements, maux de gorge, toux, douleurs abdominales, obstructions nasales et de faibles taux sanguins de phénylalanine.

Kuvan® est approuvé dans 32 pays, dont des pays membres de l’Union Européenne et les Etats-Unis. Selon les termes de l’accord passé avec BioMarin, Merck Serono possède les droits exclusifs de commercialisation de Kuvan® dans tous les pays à l’exception des Etats-Unis, du Canada et du Japon.

Source : Merck Serono








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