Edition du 26-09-2022

Minoryx : l’EMA valide la demande d’AMM de la leriglitazone pour le traitement de l’Adrénoleucodystrophie liée à l’X

Publié le mardi 20 septembre 2022

Minoryx : l’EMA valide la demande d'AMM de la leriglitazone pour le traitement de l’Adrénoleucodystrophie liée à l'XMinoryx Therapeutics, société de biotechnologie en phase avancée dans le développement de traitements pour les troubles orphelins du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour son candidat principal, la leriglitazone, auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour le traitement des patients adultes de sexe masculin atteints d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (X-ALD). A l’heure actuelle, l’EMA a validé le dossier d’AMM. Ce dernier est en cours d’examen par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP).

Développée par Minoryx, la leriglitazone est un nouvel agoniste PPAR gamma, sélectif et capable de pénétrer dans le cerveau. La demande d’AMM est basée sur les données issues de l’étude pivot ADVANCE de Minoryx, une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, menée en Europe et aux Etats-Unis sur 116 patients. ADVANCE est la première étude de grande envergure concluante à cibler des patients adultes de sexe masculin atteints de X-ALD. Au sein de l’étude ADVANCE, la leriglitazone a entrainé une réduction de la progression des lésions cérébrales, de l’incidence de l’Adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD) et de la progression des symptômes de la myélopathie tels que la perte d’équilibre. Ces données sont étayées par l’extension ouverte de l’étude ADVANCE en cours, et par NEXUS, un essai d’enregistrement ouvert évaluant la leriglitazone chez les garçons atteints de cALD. Les résultats de l’étude ADVANCE ont été présentés à l’occasion de la réunion annuelle 2021 de l’American Neurological Association (AAN).

L’X-ALD est une maladie neurodégénérative orpheline et héréditaire. Les patients qui atteignent l’âge adulte finissent par développer une adrénomyéloneuropathie, une forme chronique hautement débilitante de la maladie. Qu’ils soient enfants ou adultes, le risque principal pour les patients reste le développement de la forme cérébrale aiguë de la maladie, la cALD, qui entraîne une inflammation cérébrale agressive conduisant à un handicap permanent puis à la mort dans les 2 à 4 ans.

« Le récent financement de 56 millions d’euros et cette demande d’autorisation constituent deux étapes clés des préparatifs de Minoryx en vue de l’approbation et de la commercialisation de la leriglitazone pour le traitement de l’X-ALD dans l’Union Européenne, ainsi que pour la poursuite du développement de la thérapie », commente Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Si elle est approuvée, la leriglitazone deviendrait la toute première option thérapeutique pour les patients adultes atteints de X-ALD, une maladie orpheline dévastatrice présentant un fort besoin médical encore non satisfait à ce jour. Minoryx poursuivra son étude des éventuels bénéfices de la leriglitazone dans d’autres populations de patients souffrant d’X-ALD tout au long de l’étude de la demande d’AMM par l’EMA. »

« Avec l’initiation du processus d’examen de la demande d’AMM par l’EMA, Minoryx fait un pas de plus vers la mise à disposition d’un traitement pour les patients et les familles vivant au quotidien avec cette maladie rare mais dévastatrice », poursuit Maria Pascual, Directrice des Affaires réglementaires chez Minoryx. « Nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec l’EMA tout au long du processus d’évaluation afin de maximiser les chances que cette thérapie atteigne enfin les patients qui en ont le plus besoin. »

Minoryx est actuellement en discussion avec la Food and Drug Administration américaine (FDA) pour définir les prochaines nécessaires à l’approbation de la leriglitazone aux Etats-Unis. La FDA et l’EMA ont attribué le statut de médicament orphelin à la leriglitazone. La FDA lui a également attribué la désignation « fast track » et « maladie pédiatrique rare » pour le traitement de la X-ALD.

Source et visuel : Minoryx








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