Edition du 21-09-2020

Minoryx Therapeutics enrôle le premier patient de l’essai clinique pivot NEXUS du leriglitazone dans la cALD

Publié le jeudi 14 mai 2020

Minoryx Therapeutics enrôle le premier patient de l’essai clinique pivot NEXUS du leriglitazone dans la cALDMinoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé le lancement de l’essai pivot de phase 2 NEXUS pour évaluer la sécurité et l’efficacité du leriglitazone chez les enfants atteints d’ALD cérébrale pédiatrique (cALD), la forme aiguë de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD).

En outre, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a validé le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) du leriglitazone dans le traitement de l’ALD, permettant à la société de déposer une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en Europe sur la base de l’essai de phase 2 NEXUS, sous réserve de résultats positifs. Minoryx a obtenu un délai pour finaliser son plan pédiatrique jusqu’après l’autorisation de l’EMA pour l’adrénomyéloneuropathie (AMN).

Le leriglitazone (MIN-102), un nouvel agoniste sélectif du PPARγ biodisponible par voie orale et pénétrant dans le cerveau, est actuellement en phase finale de développement pour le traitement des maladies orphelines graves du système nerveux central, y compris les deux formes de l’ALD (cALD et AMN) et l’ataxie de Friedreich. Le leriglitazone a obtenu la désignation de médicament orphelin dans l’ALD de la Commission Européenne et de la FDA, et a bénéficié de la procédure accélérée de la FDA dans l’ALD.

« Grâce au dépistage des nouveau-nés actuellement mis en place, il est désormais possible de diagnostiquer à un stade précoce les patients atteints de cALD, une maladie neurodégénérative orpheline caractérisée par une démyélinisation cérébrale rapide et une inflammation du cerveau, qui entraîne la mort quelques années après le diagnostic. Il existe un besoin urgent de traitements alternatifs moins invasifs que le standard actuel, qui repose sur la transplantation de cellules souches hématopoïétiques », déclare le Dr. Patricia Musolino, investigateur principal de l’essai clinique et professeur adjoint de neurologie à la Harvard Medical School. « Le premier patient, un garçon de dix ans, a été recruté dans l’essai NEXUS à l’hôpital Sant Joan de Déu de Barcelone. Nous continuerons à soutenir l’entreprise en vue de proposer cette innovation indispensable aux patients pédiatriques souffrant de cette maladie dévastatrice. »

María Pascual, directrice des affaires règlementaires chez Minoryx, ajoute : « Cette autorisation du PIP par l’EMA, basée sur l’essai NEXUS, marque une étape importante pour la société. Elle souligne l’importance de mettre à disposition des enfants atteints d’ALD précoce des traitements alternatifs sûrs et efficaces. Elle ouvre la voie non seulement à un enregistrement plus rapide du leriglitazone dans l’ALD cérébrale de l’enfant, mais aussi à une demande d’AMM en Europe pour le leriglitazone dans l’adrénomyéloneuropathie, une fois que l’essai de phase 2/3 ADVANCE aura été finalisé. »

« Nous sommes heureux que le premier patient ait été recruté dans l’essai NEXUS et nous prévoyons de communiquer les résultats en 2021, avec des résultats préliminaires potentiellement dès cette année », souligne Marc Martinell, directeur général de Minoryx. « Malgré la pandémie actuelle de COVID-19, le calendrier des autres essais en cours avec le leriglitazone, dans l’adrénomyéloneuropathie et dans l’ataxie de Friedrich, n’a pas été modifié. La sécurité et les besoins de nos patients étant toujours prioritaires, nous continuons de travailler en étroite collaboration avec les sites d’étude et avec notre CRO pour mener à bien ces essais. Nous prévoyons toujours de communiquer les résultats de ces deux essais d’ici fin 2020. »

Source : Minoryx Therapeutics








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