Onxeo présente platON™, sa plateforme de chimie brevetée d’oligonucléotides « leurres »

Onxeo, société française de biotechnologie spécialisée dans le développement de médicaments innovants pour le traitement des maladies orphelines, en particulier en oncologie, a présenté platON™, sa plateforme de chimie brevetée d’oligonucléotides « leurres », qui devrait générer de nouveaux candidats « best-in-class » dès 2018.

PlatON™ est une plateforme brevetée de chimie d’oligonucléotides leurres, basée sur trois composants : une séquence d’oligonucléotides doubles brins, une molécule liante et une molécule favorisant la pénétration intracellulaire. Cette plateforme et ses applications potentielles sont entièrement protégées par une famille de brevets, notamment le brevet n° 9 687 557 obtenu en juin 2017 aux Etats-Unis.

Chacun de ces trois composants est modifiable pour générer divers composés exprimant différentes propriétés et / ou activités, avec la caractéristique commune de cibler des voies de réparation de l’ADN tumoral à travers un mécanisme de leurre.

AsiDNA™, l’inhibiteur de réparation d’ADN tumoral first-in-class d’Onxeo, est le premier candidat médicament issu de la plateforme platON™. Il a déjà fait l’objet d’une première étude clinique de phase I probante par voie intratumorale et a démontré un profil d’efficacité très prometteur in vivo par voie systémique.

La société a l’intention de capitaliser sur cette plateforme pour enrichir son portefeuille avec des candidats médicaments innovants ciblant l’ADN et devrait initier l’évaluation préclinique d’une nouvelle molécule dès le premier semestre 2018.

« Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de platON™, une plateforme unique d’oligonucléotides leurres, » commente Françoise Bono, Directrice scientifique d’Onxeo. « En parallèle du développement clinique de nos deux candidats phares, AsiDNA™ et belinostat oral, platON™ va nous permettre de générer de nouvelles molécules au profil unique qui alimenteront notre portefeuille dans le domaine très convoité du ciblage de l’ADN. Grâce à notre expertise en recherche translationnelle, notamment dans le domaine des oligonucléotides, nous allons pouvoir mener le développement de ces nouveaux composés de manière optimale pour démontrer leur intérêt potentiel dans le traitement du cancer. »

La stratégie de la Société consiste à mener le développement de ses candidats médicaments au stade clinique de la preuve de concept d’efficacité chez l’homme (phase I/ phase II), les points d’inflexion les plus pertinents en termes de création de valeur pour Onxeo, avant de les licencier.

Le portefeuille d’Onxeo comprend notamment deux produits phares, AsiDNA™ et belinostat, un puissant inhibiteur d’histone-déacétylases (HDACi). Leurs mécanismes d’action respectifs, le ciblage de l’ADN et l’épigénétique, comptent parmi les plus attractifs pour les grands laboratoires pharmaceutiques, comme le montrent les montants significatifs des transactions réalisées ces trois dernières années dans ces domaines1.

« Nos deux programmes en développement sont axés sur le ciblage de l’ADN et l’épigénétique, deux approches comptant parmi les plus prometteuses dans le domaine de la recherche en oncologie, tant pour les laboratoires pharmaceutiques que pour les institutions académiques, » conclut Judith Greciet, Directeur Général d’Onxeo. « Ces programmes stratégiques devraient permettre à Onxeo de créer une valeur significative pour nos actionnaires à court comme à plus long terme. Au cours des prochains trimestres, nous allons nous concentrer sur nos programmes cliniques afin de générer des données robustes, notamment avec des preuves de concept chez l’homme d’AsiDNA™ et de belinostat, en monothérapie ou en association avec d’autres agents anticancéreux, afin de créer différentes opportunités de partenariats. Nous disposons d’une solide visibilité financière jusqu’au début de 2020, nous permettant de couvrir les opérations cliniques bien au-delà des premières étapes cliniques prévues. »

Source : Onxeo