Edition du 12-08-2022

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le vendredi 1 juillet 2022

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHEDLa Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED. 

La XLHED est une maladie congénitale très rare et invalidante qui touche environ 4 naissances de garçon sur 100 000 chaque année. Cette maladie génétique à incidence dermatologique peut perturber le développement de la peau, des glandes sudoripares et sébacées, des cheveux, de la cavité buccale et des glandes muqueuses des voies respiratoires et entraîner des complications graves telles qu’une hyperthermie, des malformations crânio-faciales et des affections respiratoires chroniques.

L’essai clinique EDELIFE est une étude de confirmation qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 administré par voie intra-amniotique pour le traitement prénatal des fœtus de sexe masculin présentant une XLHED confirmée. L’ER004 est un traitement in utero innovant conçu pour remplir la fonction de l’Ectodysplasine-A1 (EDA1) endogène, une protéine essentielle au développement normal des structures ectodermiques chez le fœtus. En cas de succès, l’ER004 pourrait devenir le premier traitement approuvé dans la XLHED, administré au cours des deuxième et troisième trimestres de grossesse.

« C’est un véritable tournant pour la communauté concernée par la dysplasie ectodermique hypohidrotique et pour la recherche médicale prénatale. Pour la première fois, nous pouvons espérer guérir les symptômes majeurs de la XLHED lorsque celle-ci est diagnostiquée avant la naissance », a déclaré Caroline Kant, co-fondatrice et directrice générale de la Fondation EspeRare. « Nous avons besoin du soutien de la communauté XLHED afin que les personnes susceptibles de bénéficier de ce traitement unique aient connaissance de l’essai EDELIFE. »

Dans le cadre de l’essai EDELIFE, un nombre cible de 15 à 20 bébés de sexe masculin présentant une XLHED sera traité dans 8 centres situés en Europe et aux États-Unis. Des centres cliniques spécialisés dans cette étude sont désormais ouverts en Allemagne, en France, en Italie, en Espagne et au Royaume-Uni, et d’autres ouvriront bientôt aux États-Unis. Un site Web dédié (www.EDELIFEclinicaltrial.com) est accessible aux familles intéressées qui souhaiteraient en savoir plus sur l’essai clinique et les conditions d’inscription. Outre la version anglaise, des traductions en allemand, en français, en italien et en espagnol seront proposées progressivement.

« Nous nous engageons à soutenir les femmes enceintes, pour lesquelles le diagnostic de XLHED a été confirmé, dans le parcours de soins de leur enfant à naître », a déclaré le Dr Deborah Szafir, directrice générale adjointe et directrice des Affaires médicales et des Relations Patients & Consommateurs chez Pierre Fabre. « 15 à 20 patients, cela peut sembler très peu pour un essai clinique, mais étant donné la rareté de cette affection, il est essentiel de simplifier autant que possible le processus d’inscription à l’étude. Il s’agit notamment de faciliter les déplacements des femmes enceintes vers un pays voisin si aucun site de recherche n’est ouvert dans leur propre pays. Chez Pierre Fabre, nous sommes très fiers de soutenir les personnes atteintes de maladies dermatologiques rares, comme nous l’avons déjà fait avec succès pour les hémangiomes infantiles. »

Lors de la phase principale de l’essai clinique EDELIFE, l’efficacité et l’innocuité du traitement seront évaluées sur une quinzaine d’enfants jusqu’à leurs 6 mois, et la sécurité pour les mères sera évaluée jusqu’à 1 mois après l’accouchement. La phase de suivi à long terme évaluera l’efficacité et l’innocuité du traitement jusqu’aux 5 ans des enfants traités. La phase principale de l’étude clinique devrait durer jusqu’en 2025.

L’ER004 du programme XLHED a obtenu un grand nombre de soutiens réglementaires, y compris le statut de « traitement innovant », délivré en 2020 par l’Agence américaine des médicaments (FDA). Il bénéficie également du statut PRIME (PRIority MEdicines – médicament prioritaire) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) destiné à accompagner le développement clinique du médicament.

Pour plus de détails, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov. Étude NCT04980638.

Source :  Fondation EspeRare / Pierre Fabre

 








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