Poxel : des résultats histologiques positifs dans la NASH lors de l’étude de phase II du PXL065
Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les troubles métaboliques rares, vient d’annoncer des résultats histologiques positifs de l’étude DESTINY-1 (étude d’efficacité et de sécurité de l’énantiomère R de la pioglitazone (PXL065) stabilisé par substitution au deutérium) dans la NASH. Cette étude de phase II a évalué différentes doses de PXL065 pour le traitement de la NASH. Le PXL065 est une molécule innovante et brevetée, qui présente une activation réduite des récepteurs PPARγ tout en conservant les actions non génomiques des thiazolidinediones (TZDs).
« Le rationnel de l’étude DESTINY-1 était basée sur les effets positifs de la pioglitazone chez des patients atteints de NASH confirmée par biopsie hépatique observés dans 6 essais cliniques indépendants. Le PXL065 se différencie de la pioglitazone en raison de sa pharmacologie distincte et de son faible potentiel d’effets secondaires liés à l’activation des récepteurs PPARγ », a déclaré Stephen Harrison, MD, Président du Summit Clinical Research et investigateur principal de cette étude. « Les résultats observés concernant le critère principal de réduction du taux de masse grasse dans le foie ainsi que les résultats positifs d’analyses secondaires sur les principales caractéristiques histologiques de la NASH et de la fibrose sont prometteurs. Associés aux bénéfices observés sur le contrôle glycémique et à un profil de sécurité et de tolérance très favorable, ces résultats démontrent l’opportunité de poursuivre le développement du PXL065 dans la NASH avec des études plus larges ».
« Ces résultats histologiques viennent enrichir les premières données collectées en faveur d’une amélioration cliniquement significative de la teneur en masse grasse du foie et de biomarqueurs circulants liés à la NASH ainsi qu’au statut métabolique. Ces résultats répondent à un important besoin médical non satisfait pour le traitement de la fibrose, qui est, selon nous, un paramètre essentiel du traitement de la NASH, en particulier pour des produits par voie orale », a déclaré Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel. « Compte tenu de l’efficacité prouvée de la pioglitazone dans la NASH, le PXL065 pourrait devenir un traitement clé de cette pathologie, seul ou en association avec d’autres méthodes de traitement. Nous allons initier des discussions pour la poursuite d’un programme pivotal éventuel dans la NASH, sur la base de la voie règlementaire 505(b)(2) proposée par la FDA et des nombreuses données de sécurité existantes pour la pioglitazone en tant que médicament approuvé pour le traitement du diabète de type 2. Cela pourrait permettre un développement accéléré et moins risqué, avec une forte probabilité de succès ».
Les résultats complets de la phase II seront soumis pour présentation lors d’une prochaine réunion scientifique.
Source et visuel : Poxel