Edition du 13-08-2022

Poxel : publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

Publié le mardi 5 juillet 2022

Poxel : publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome XPoxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé aujourd’hui la publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD) liée au chromosome X.

Ces molécules exercent leurs effets par le biais de deux mécanismes d’action distincts : le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium qui exerce ses effets via de multiples voies non génomiques que partagent toutes les molécules de la famille des thiazolidinediones ; le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK). Une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) auprès de patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’ALD, sera lancée pour chaque composé dès que possible, sous réserve de financements additionnels.

L’article portant sur le PXL065 a été publié dans le Journal of Inherited Metabolic Disease (« JIMD ») et s’intitule « Therapeutic potential of deuterium-stabilized (R)-pioglitazone – PXL065 – for X-linked adrenoleukodystrophy ». Il est consultable au lien suivant : https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35510808/.

L’article portant sur le PXL770 a été publié dans le Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics (« JPET ») et s’intitule « Beneficial effects of the direct AMP-Kinase activator PXL770 in in vitro and in vivo models of X-Linked Adrenoleukodystrophy ». Cette publication est disponible au lien suivant : https://jpet.aspetjournals.org/content/early/2022/06/25/jpet.122.001208.

Ces publications décrivent les profils précliniques bénéfiques du PXL770 et du PXL065 dans différents modèles d’ALD. Un niveau élevé d’acides gras à très longue chaine (VLCFA) est une caractéristique de l’ALD et contribue à la physiopathologie de cette maladie. Les résultats in vitro publiés montrent une correction de cette élévation dans différentes cellules dérivées de patients atteints d’ALD. Il est également montré in vivo qu’un traitement chronique par les deux composés dans un modèle classique d’ALD chez le rongeur diminue fortement les niveaux élevés de VLCFA (dans le plasma, le cerveau et la moelle épinière). Les deux composés ont également amélioré la fonction mitochondriale et les signes d’inflammation dans les cellules dérivées de patients atteints d’ALD. Il est important de noter que les deux composés ont également permis de réduire les déficits neurologiques chez des souris atteintes d’ALD (morphologie du nerf sciatique et fonction locomotrice). Compte tenu de leurs mécanismes d’action différents, la poursuite des études cliniques de phase IIa (dont la structure est identique) pourrait donner des résultats qui aideront à déterminer la différenciation entre ces deux molécules dans cette pathologie.

Source : Poxel








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