Edition du 28-07-2021

Promethera Biosciences : démarrage en France de son essai clinique en thérapie cellulaire

Publié le jeudi 28 février 2013

Promethera Biosciences : démarrage en France de son essai clinique en thérapie cellulairePromethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera HepaStem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée, annonce aujourd’hui qu’elle a traité, avec succès, un patient avec des cellules progénitrices dérivées de foie, dans son essai clinique de phase I/II. L’intervention s’est déroulée en janvier 2013 à l’Hôpital Universitaire des Enfants Jeanne de Flandre, à Lille.

Promethera Biosciences conduit actuellement une étude clinique de phase I/II chez des patients souffrant du syndrome de Crigler-Najjar et de désordres du cycle de l’urée. L’essai a été approuvé par l’AFMPS (Agence belge), le MHRA (Agence britannique), l’ANSM (Agence française) et l’ISS (Agence italienne). Il s’agit du premier patient français, et du premier patient hors Belgique, pays où a démarré cet essai clinique.

Cette étude prospective, ouverte et multicentrique, à doses croissantes, vise à évaluer la sécurité du produit Promethera (R) HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques atteints d’un désordre du cycle de l’urée ou du syndrome de Crigler-Najjar. Ces maladies sont extrêmement rares et la plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce.

Le 25 janvier 2013, un garçon de 14 ans souffrant d’un déficit en ornithine transcarbamylase (OTCD, un des désordres du cycle de l’urée) a été traité, pour la première fois en France, avec des cellules progénitrices dérivées du foie. L’administration des cellules s’est déroulée au CHRU Jeanne de Flandre à Lille (France). L’essai est coordonné par le Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de l’adulte à l’enfant du Dr. Dries Dobbelaere, et par le Centre d’Investigation Clinique de Pédiatrie du Prof. Frédéric Gottrand, deux départements du CHRU de Lille.

Le traitement a été administré avec succès pendant trois jours. La formulation des cellules s’est déroulée à la fois sur site clinique, dans l’unité de formulation mobile de Promethera Biosciences, et dans les salles blanches de la société, à Mont-Saint-Guibert (Belgique). Le patient est sorti de l’hôpital en bonne condition. Il est suivi de manière très rapprochée par l’équipe médicale du Dr. Dobbelaere.

L’administration du produit Promethera (R) HepaStem a déjà été réalisée avec succès sur 4 patients au sein des Cliniques Universitaires de Saint-Luc à Bruxelles (Belgique). Les données portant sur la sécurité collectées à ce jour supportent une bonne tolérance du produit Promethera (R) HepaStem dans l’étude de phase I/II, et encouragent à l’enrôlement de nouveaux patients.

« Nous espérons que ce traitement innovant permettra une amélioration de la qualité de vie des patients et facilitera la gestion au quotidien de ces maladies métaboliques, pour lesquelles les besoins médicaux restent très importants et malheureusement non satisfaits », souligne le Dr. Dobbelaere.

« Nous sommes très satisfaits de la progression de cette étude de phase I/II. En traitant un patient à l’étranger, avec l’unité de formulation mobile, nous démontrons la faisabilité de l’application d’un tel traitement n’importe où en Europe », ajoute Eric Halioua, co-fondateur et PDG de Promethera Biosciences.

« Avec ce premier patient traité en dehors du site clinique fondateur, Promethera Biosciences a montré que la thérapie de cellules progénitrices dérivées du foie pouvait devenir une thérapie largement accessible, applicable à tous les patients dans leurs propres centres de traitement métabolique », souligne le Pr. Etienne Sokal, co-fondateur et Directeur scientifique de Promethera Biosciences, pédiatre hépatologue aux Cliniques Universitaires de St-Luc (Belgique) et directeur du laboratoire de recherche en thérapie cellulaire de l’Université Catholique de Louvain (Belgique).

« Une collaboration étroite et intensive entre les équipes de Bruxelles, de Lille et de Promethera est la pierre angulaire dans cette réussite. Nous sommes très motivés de partager cette expérience avec d’autres centres participant à l’essai clinique en Belgique, en France, en Italie et au Royaume-Uni », ajoute le Dr. Béatrice De Vos, Directrice clinique et médicale de Promethera Biosciences.

Les centres cliniques anglais et italien sont en phase de préparation pour accueillir très prochainement les prochains patients de l’essai clinique.

L’innovation majeure de Promethera (R) HepaStem réside principalement dans la simplicité de son utilisation : une simple injection dans la veine porte drainant vers le foie. Promethera (R) HepaStem permettrait ainsi de traiter un grand nombre du foie. Grâce au développement industriel de cette thérapie, la possibilité de traiter plusieurs centaines de patients avec un seul foie pourrait devenir une réalité.

Source : Promethera Bioscience








MyPharma Editions

Ipsen renforce son portefeuille en oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX Therapeutics

Publié le 28 juillet 2021
Ipsen renforce son portefeuille en oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX Therapeutics

Ipsen renforce son portefeuille en Oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX TherapeuticsLe groupe Ipsen et et la société américaine BAKX Therapeutics Inc. ont annoncé la signature d’un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du BKX-001 dans le traitement potentiel de la leucémie, des lymphomes et des tumeurs solides.

Abionyx Pharma : avis favorable de l’EMA dans le cadre de la procédure de désignation de médicament orphelin pour CER-001

Publié le 28 juillet 2021
Abionyx Pharma :  avis favorable de l’EMA dans le cadre de la procédure de désignation de médicament orphelin pour CER-001

Abionyx Pharma a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la demande de désignation de médicament orphelin de la société pour son candidat-médicament CER-001, comme traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) caractérisée cliniquement par, d’une part, une anémie hémolytique et une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation rénale, et d’autre part, par des opacités cornéennes.

bluebird bio a reçu l’AMM de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona

Publié le 27 juillet 2021
bluebird bio a reçu l’AMM de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona

bluebird bio vient d’annoncer que la Commission Européenne (EC) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante chez les patients âgés de moins de 18 ans présentant une mutation du gène ABCD1 et n’ayant pas de donneur de cellules souches hématopoïétiques (CSH) apparenté, issu de la fratrie, HLA (antigène leucocytaire humain ) compatible disponible.

Genomic Vision élargit son offre de services dans le domaine de la découverte de médicaments contre le cancer

Publié le 23 juillet 2021
Genomic Vision élargit son offre de services dans le domaine de la découverte de médicaments contre le cancer

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé aujourd’hui qu’elle étend ses services EasyComb dans le champ de la découverte de médicaments, en raison du besoin du marché de la santé de développer des médicaments novateurs et spécifiques afin d’arrêter la prolifération du cancer.

Pierre Fabre propose aux collaborateurs de son site de Château-Renard de rejoindre celui de Gien, son principal site de production pharmaceutique

Publié le 23 juillet 2021
Pierre Fabre propose aux collaborateurs de son site de Château-Renard de rejoindre celui de Gien, son principal site de production pharmaceutique

Confronté à une sous-activité structurelle de son site de Château-Renard (Loiret), le groupe Pierre Fabre a présenté le 21 juillet matin aux représentants du personnel du site, un projet de transfert de l’activité et du personnel. Il n’y aura aucune suppression d’emplois dans le cadre de ce projet, les 46 collaborateurs du site se voyant tous offrir une proposition de poste au sein de l’usine voisine de Gien (Loiret), le principal site de production pharmaceutique du Groupe.

Industrie pharmaceutique : extension de la Convention collective à l’ensemble des entreprises du secteur

Publié le 23 juillet 2021
Industrie pharmaceutique : extension de la Convention collective à l’ensemble des entreprises du secteur

A l’issue de deux années d’examen par le ministère du Travail pour contrôler la légalité des dispositions signées en 2019 entre le Leem et trois organisations syndicales de salariés (CFDT, CFTC, UNSA), le Ministère a publié le 13 juillet 2021 l’arrêté d’extension de la Convention collective nationale de l’industrie pharmaceutique (CCNIP IDCC176).

Noxxon Pharma : deuxième collaboration clinique avec MSD pour l’évaluation de la combinaison NOX-A12 / Keytruda®

Publié le 22 juillet 2021
Noxxon Pharma : deuxième collaboration clinique avec MSD pour l'évaluation de la combinaison NOX-A12 / Keytruda®

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans l’amélioration des traitements contre le cancer par le ciblage du microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la signature et le lancement d’un deuxième accord de collaboration clinique avec MSD dans le cadre de son prochain essai clinique de phase 2 évaluant son produit phare, le NOX-A12, en association avec le Keytruda® (pembrolizumab), le traitement anti-PD-1 de MSD, comme traitement de deuxième ligne du cancer du pancréas.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents