Edition du 22-05-2018

Promethera Biosciences : feu vert des autorités belges pour son essai de phase IIb/III

Publié le vendredi 17 octobre 2014

Promethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera® Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, vient d’annoncer qu’elle a reçu des autorités belges l’autorisation de lancer HEP002, un essai clinique de phase IIb/III pour le traitement de patients pédiatriques atteints de désordres du cycle de l’urée.

Avec cette première autorisation, Promethera Biosciences lance officiellement son deuxième essai clinique. Les patients belges seront recrutés et traités au sein des Cliniques Universitaires Saint-Luc à Bruxelles.

La plupart des jeunes patients touchés par ces maladies rares ont peu d’options thérapeutiques et peuvent mourir jeunes. Les dysfonctionnements du cycle de l’urée (UCD – Urea Cycle Disorders) regroupent huit troubles innés du métabolisme, qui perturbent la transformation de l’ammoniaque en urée. Bien que chaque dysfonctionnement spécifique donne lieu à une accumulation de différents précurseurs, l’hyperammoniémie et l’hyperglutaminémie sont des marqueurs biochimiques communs. Les dysfonctionnements  du cycle de l’urée sont des maladies rares qui ont une incidence comprise entre 1 sur 8 000 et 1 sur 44 000.

L’étude HEP002 est un essai clinique prospectif, ouvert, multicentrique, destiné à évaluer l’efficacité et l’innocuité du produit Promethera® HepaStem. L’objectif principal est d’évaluer l’efficacité de ce produit chez des patients atteints de désordres du cycle de l’urée pendant une année après le traitement. Le premier essai clinique HEP001 a montré que Promethera® HepaStem est un traitement sûr qui peut améliorer le métabolisme fonctionnel chez des patients atteints d’UCD.

« Nous sommes ravis de poursuivre le développement de cette thérapie prometteuse, qui permet d’agir sur les causes mêmes de la maladie. Il existe un besoin urgent pour les enfants qui vivent avec ces désordres métaboliques invalidants », explique le Dr. Béatrice De Vos, Directrice Médicale de Promethera Biosciences.

Le Professeur Etienne Sokal, Directeur Scientifique et fondateur de Promethera Biosciences, hépatologue pédiatrique aux Cliniques Universitaires Saint Luc et directeur du Cell Therapy Research Lab (Belgique) déclare : « Cette nouvelle avancée est cruciale dans le processus de transfert depuis la recherche clinique vers le stade industriel. Nous souhaitons qu’un maximum d’enfants ait accès à cette thérapie innovante. »

Eric Halioua, PDG de Promethera Biosciences, ajoute : « L’obtention de cette première autorisation en Belgique pour l’essai de Phase IIb/III est une nouvelle étape majeure pour la société. 5 ans seulement après la création de Promethera Biosciences, nous lançons notre deuxième essai clinique. »

Source :  Promethera Biosciences








MyPharma Editions

Sanofi : les résultats positifs de deux essais de phase III sur Dupixent® publiés dans le NEJM

Publié le 22 mai 2018
Sanofi : les résultats positifs de deux essais de phase III sur Dupixent® publiés dans le NEJM

Sanofi vient d’annoncer que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les résultats détaillés de deux essais cliniques de phase III consacrés à l’utilisation expérimentale de Dupixent® (dupilumab) dans le traitement de l’asthme modéré à sévère.

TxCell fera plusieurs présentations lors de la 1ère conférence scientifique dédiée aux Tregs

Publié le 22 mai 2018
TxCell fera plusieurs présentations lors de la 1ère conférence scientifique dédiée aux Tregs

TxCell, société qui développe des immunothérapies cellulaires basées sur des cellules T régulatrices (Tregs) pour l’inflammation, l’auto-immunité et la transplantation, a annoncé qu’elle présentera à plusieurs reprises au premier Treg Directed Therapies Summit, qui se tiendra à Boston, aux États-Unis, du 22 au 24 mai 2018.

Sensorion : le Professeur Christine Petit prend la tête du Conseil scientifique

Publié le 22 mai 2018
Sensorion : le Professeur Christine Petit prend la tête du Conseil scientifique

Sensorion, la société de biotechnologie basée à Montpellier et spécialisée dans le développement de traitements contre les maladies de l’oreille interne, a annoncé la nomination du Professeur Christine Petit, docteur en médecine et docteur es-sciences en tant que Présidente de son Conseil Scientifique.

Oncodesign : publication d’un abstract à l’occasion du 54e congrès de l’ASCO

Publié le 22 mai 2018
Oncodesign : publication d’un abstract à l’occasion du 54e congrès de l’ASCO

Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la publication d’un abstract présentant des résultats intermédiaires sur 12 patients pour son étude clinique utilisant son premier radiotraceur, à l’occasion du 54ème congrès mondial de l’ASCO (American Society of Clinical Oncology) à Chicago, aux États-Unis.

Médicaments pédiatriques : les derniers avis du comité de l’EMA (avril 2018)

Publié le 18 mai 2018
Médicaments pédiatriques : les derniers avis du comité de l'EMA (avril 2018)

Dans un point d’information, l’ANSM revient sur la réunion du 24-27 avril 2018 du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le PDCO a rendu au cours de cette session 4 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

Oncologie : Pierre Fabre et Roche étendent leur partenariat pour développer un prototype de test diagnostic

Publié le 18 mai 2018
Oncologie : Pierre Fabre et Roche étendent leur partenariat pour développer un prototype de test diagnostic

Le groupe Pierre Fabre a annoncé l’extension de son accord de partenariat avec Roche dans le développement d’un nouveau prototype de test diagnostic en oncologie pour W0101, un anticorps conjugué (ADC). Cet ADC, découvert et développé par l’Institut de Recherche Pierre Fabre, cible le récepteur du facteur de croissance analogue à l’insuline de type 1 (IGF-1R).

Sanofi : résultats positifs de phase III pour Dupixent® dans l’eczéma chez les adolescents

Publié le 17 mai 2018
Sanofi : résultats positifs de phase III pour Dupixent® dans l'eczéma chez les adolescents

Sanofi et Regeneron ont annoncé qu’un essai pivot de phase III évaluant Dupixent® (dupilumab) dans le traitement d’adolescents (de 12 à 17 ans) souffrant de dermatite atopique modérée à sévère a atteint son critère d’évaluation principal et plusieurs critères d’évaluation secondaires importants. Une demande d’approbation réglementaire devrait être présentée aux États-Unis au 3ème trimestre 2018 pour les patients âgés de 12 à 17 ans.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions