Q Therapeutics : feu vert de la FDA pour des essais cliniques avec Q-Cells® dans la SLA
Q Therapeutics, société américaine qui développe des thérapies cellulaires pour les maladies du système nerveux central (CNS), a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait autorisé sa présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) pour l’initiation d’essais cliniques de phase 1/2a portant sur son produit Q-Cells® chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Q-Cells, premier produit candidat thérapeutique cellulaire breveté de la société, sont des cellules progénitrices à restriction gliale (GRP) – les premiers descendants des cellules souches neurales qui ne produisent que des « glies » – qui constituent 50 % des cellules cérébrale. Les glies sont essentielles pour le soutien, le maintien et même pour le rétablissement de la santé des neurones.
« L’autorisation par la FDA de la présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) de Q Therapeutics pour des essais cliniques de phase 1/2a avec Q-Cells chez des patients atteints de SLA confirme que les données précliniques sont suffisantes pour permettre l’initiation des tout premiers essais humains évaluant l’utilisation des GRP pour traiter les patients atteints de SLA. », indique la société dans un communiqué. « Des données précliniques publiées dans des modèles de SLA chez l’animal et d’autres maladies du système nerveux central (SNC) ont démontré que l’apport de cellules gliales saines au cerveau et à la moelle épinière a le potentiel de modifier l’évolution de maladies et de lésions actuellement incurables du SNC », poursuit-elle.
« (…) Cette réalisation fait fond sur dix années de recherche, près de 30 millions USD de financement, et sur le dévouement inébranlable de nos scientifiques et de nos collaborateurs de recherche. Nous saluons le dévouement de tous nos collaborateurs et supporters scientifiques, notamment James Campanelli, Ph.D. ; Mahendra Rao, MD, Ph.D. ; les Instituts nationaux de la santé ; le Fonds de recherche des cellules souches du Maryland et Bosarge Life Sciences, dans la recherche de nouvelles thérapies pour la SLA et d’autres maladies débilitantes du cerveau et de la moelle épinière. », a notamment déclaré Deborah Eppstein, Ph.D., présidente-directrice générale de Q Therapeutics. «
La FDA a accordé précédemment le statut de médicament orphelin à Q-Cells pour la SLA, une désignation destinée à promouvoir l’évaluation et le développement de produits thérapeutiques prometteurs pour le traitement de maladies rares. Q Therapeutics a sélectionné la SLA comme première indication clinique pour Q-Cells en raison des besoins médicaux non satisfaits et de la justification scientifique significative à l’appui des multiples voies par lesquelles les cellules gliales saines sont censées protéger et préserver la fonction des motoneurones. L’essai clinique de phase 1/2a de Q Therapeutics, conçu pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de Q-Cells chez des patients atteints de SLA, commencera dès que l’approbation du comité d’examen institutionnel (CEI) et le financement auront été obtenus.
Également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, la SLA est une maladie dévastatrice causée par la dégénération des motoneurones, les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement musculaire. La SLA touche plus de 30 000 personnes aux États-Unis à un moment donné et près de cinq cent mille personnes dans le monde. Il n’existe aucun traitement efficace pour la SLA et elle est à 80 % d’issue fatale dans les cinq années qui suivent le diagnostic.
Source : Q Therapeutics, Inc