Edition du 25-06-2021

Q Therapeutics : feu vert de la FDA pour des essais cliniques avec Q-Cells® dans la SLA

Publié le lundi 8 juin 2015

Q Therapeutics, société américaine qui développe des thérapies cellulaires pour les maladies du système nerveux central (CNS), a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait autorisé sa présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) pour l’initiation d’essais cliniques de phase 1/2a portant sur son produit Q-Cells® chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Q-Cells, premier produit candidat thérapeutique cellulaire breveté de la société, sont des cellules progénitrices à restriction gliale (GRP) – les premiers descendants des cellules souches neurales qui ne produisent que des « glies » – qui constituent 50 % des cellules cérébrale. Les glies sont essentielles pour le soutien, le maintien et même pour le rétablissement de la santé des neurones.

« L’autorisation par la FDA de la présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) de Q Therapeutics pour des essais cliniques de phase 1/2a avec Q-Cells chez des patients atteints de SLA confirme que les données précliniques sont suffisantes pour permettre l’initiation des tout premiers essais humains évaluant l’utilisation des GRP pour traiter les patients atteints de SLA. », indique la société dans un communiqué. « Des données précliniques publiées dans des modèles de SLA chez l’animal et d’autres maladies du système nerveux central (SNC) ont démontré que l’apport de cellules gliales saines au cerveau et à la moelle épinière a le potentiel de modifier l’évolution de maladies et de lésions actuellement incurables du SNC », poursuit-elle.

« (…) Cette réalisation fait fond sur dix années de recherche, près de 30 millions USD de financement, et sur le dévouement inébranlable de nos scientifiques et de nos collaborateurs de recherche. Nous saluons le dévouement de tous nos collaborateurs et supporters scientifiques, notamment James Campanelli, Ph.D. ; Mahendra Rao, MD, Ph.D. ; les Instituts nationaux de la santé ; le Fonds de recherche des cellules souches du Maryland et Bosarge Life Sciences, dans la recherche de nouvelles thérapies pour la SLA et d’autres maladies débilitantes du cerveau et de la moelle épinière. », a notamment déclaré Deborah Eppstein, Ph.D., présidente-directrice générale de Q Therapeutics. «

La FDA a accordé précédemment le statut de médicament orphelin à Q-Cells pour la SLA, une désignation destinée à promouvoir l’évaluation et le développement de produits thérapeutiques prometteurs pour le traitement de maladies rares. Q Therapeutics a sélectionné la SLA comme première indication clinique pour Q-Cells en raison des besoins médicaux non satisfaits et de la justification scientifique significative à l’appui des multiples voies par lesquelles les cellules gliales saines sont censées protéger et préserver la fonction des motoneurones. L’essai clinique de phase 1/2a de Q Therapeutics, conçu pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de Q-Cells chez des patients atteints de SLA, commencera dès que l’approbation du comité d’examen institutionnel (CEI) et le financement auront été obtenus.

Également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, la SLA est une maladie dévastatrice causée par la dégénération des motoneurones, les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement musculaire. La SLA touche plus de 30 000 personnes aux États-Unis à un moment donné et près de cinq cent mille personnes dans le monde. Il n’existe aucun traitement efficace pour la SLA et elle est à 80 % d’issue fatale dans les cinq années qui suivent le diagnostic.

Source : Q Therapeutics, Inc








MyPharma Editions

SGS France : Stéphane Logassi nommé Responsable du laboratoire de Villeneuve-la-Garenne (92)

Publié le 25 juin 2021
SGS France : Stéphane Logassi nommé Responsable du laboratoire de Villeneuve-la-Garenne (92)

À 44 ans, Stéphane Logassi est nommé Responsable du site de Villeneuve-la-Garenne, laboratoire spécialisé en contrôle qualité et bioanalyse au service de l’industrie bio/pharmaceutique. En poste depuis fin avril il rapporte à Franck Picard, Business Manager, Health Science France and Global Head of Bioanalysis du Groupe SGS France. Le laboratoire compte 85 collaborateurs sur 2 500 m².

Nicox : approbation de VYZULTA® dans les Emirats arabes unis par son partenaire Bausch + Lomb

Publié le 25 juin 2021
Nicox : approbation de VYZULTA® dans les Emirats arabes unis par son partenaire Bausch + Lomb

Nicox, société spécialisée en ophtalmologie basée à Sophia Antipolis, a annoncé que son partenaire mondial exclusif Bausch + Lomb a reçu l’approbation de mise sur le marché dans les Emirats arabes unis de VYZULTA® (solution ophtalmique de latanoprostène bunod), 0,024%.

Sanofi : la Commission européenne approuve Libtayo® pour le traitement du carcinome basocellulaire au stade avancé

Publié le 25 juin 2021
Sanofi : la Commission européenne approuve Libtayo® pour le traitement du carcinome basocellulaire au stade avancé

La Commission européenne (CE) a approuvé l’inhibiteur de PD-1 Libtayo® (cemiplimab) de Sanofi et Regeneron pour le traitement du carcinome basocellulaire (CBC) métastatique ou localement avancé de l’adulte dont la maladie a progressé ou qui présente une intolérance à un inhibiteur de la voie Hedgehog.

Maladie de Parkinson : Bayer développe deux thérapies inédites

Publié le 24 juin 2021
Maladie de Parkinson : Bayer développe deux thérapies inédites

Bayer vient d’annoncer que BlueRock Therapeutics, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique et filiale de Bayer AG, a administré la première dose de neurones dopaminergiques issus de cellules souches pluripotentes dénomé DA01 à un patient atteint de la maladie de Parkinson, dans le cadre de son étude clinique ouverte de phase 1. En parallèle un programme de thérapie génique visant à développer des traitements avancés pour la maladie de Parkinson est également développé par la société Asklepios BioPharmaceutical Inc.

Novasep investit 6,1 millions d’euros pour moderniser un atelier de production de principes actifs pharmaceutiques sur son site de Mourenx

Publié le 24 juin 2021
Novasep investit 6,1 millions d'euros pour moderniser un atelier de production de principes actifs pharmaceutiques sur son site de Mourenx

Novasep, l’un des principaux fournisseurs de services et de technologies pour l’industrie des sciences de la vie, a annoncé un investissement de 6,1 millions d’euros sur son site de Mourenx (Pyrénées-Atlantiques – France). Cet investissement va permettre de moderniser un atelier de production de principes actifs pharmaceutiques, et de renforcer sa compétitivité sur ses marchés, dans le monde entier.

Servier s’associe à BioLabs Global pour la gestion de l’incubateur intégré au sein du futur Institut de R&D Servier à Paris-Saclay

Publié le 24 juin 2021
Servier s'associe à BioLabs Global pour la gestion de l’incubateur intégré au sein du futur Institut de R&D Servier à Paris-Saclay

Le groupe pharmaceutique Servier et BioLabs, un développeur et opérateur de laboratoires de co-working de renom opérant sur le marché américain et en Europe, viennent d’annoncer avoir conclu un contrat de services pour la gestion de l’incubateur de start-up intégré au futur Institut de Recherche et Développement Servier à Paris-Saclay qui ouvrira ses portes en 2023.

GeNeuro et le CIRI renouvellent leur accord de collaboration et l’étendent aux syndromes post-COVID

Publié le 24 juin 2021
GeNeuro et le CIRI renouvellent leur accord de collaboration et l'étendent aux syndromes post-COVID

GeNeuro, une société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques (SEP), et le CIRI (Centre International de Recherche en Infectiologie), à Lyon, France, un institut de recherche de premier plan mondial contre les maladies infectieuses, ont annoncé la signature d’une extension de leur accord existant […]

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents