Edition du 20-10-2021

Rencontres RARE 2013 : les 28 et 29 novembre à Montpellier

Publié le jeudi 3 octobre 2013

Les rencontres RARE 2013, organisées par le pôle de compétitivité Eurobiomed, se déroulent les 28 et 29 novembre au Corum de Montpellier. L’objectif de l’évènement est de réunir et faire travailler ensemble tous les acteurs des maladies rares :  scientifiques, chercheurs et cliniciens, acteurs industriels, associations de patients mais aussi représentants des autorités réglementaires.

80% des maladies rares sont des maladies génétiques dont 65% touchent des enfants. À ce jour, les chercheurs ont identifié 3 000 gènes sur les 8000 maladies connues. L’objectif des chercheurs aujourd’hui est de poursuivre ces découvertes par l’exploration de la carte du génome à très grande échelle. Pour progresser dans cette recherche, il est essentiel de mettre en place un partage des outils et moyens (accès aux technologies, montage et utilisation des registres, modèles de coopération public/privé, etc).

Une fois le gène trouvé, reste à appréhender le mécanisme qui entraine la maladie et surtout à trouver des molécules qui bloquent ou corrigent ce mécanisme. Pour ce faire, les chercheurs doivent identifier parmi une source immense de molécules celle qui sera efficace par le biais de screening à très haut débit. Face à la quantité d’information à traiter, la seule issue se trouve dans la mise en commun de plateformes et des données d’analyse des résultats.

En dépit des freins technologiques, scientifiques et économiques, des thérapies innovantes voient le jour chaque année grâce au soutien d’institutions publiques et de l’industrie. Il est important de poursuivre ces efforts matériels et financiers afin d’offrir un diagnostic rapide aux malades et pouvoir leur proposer des thérapies adaptées.

RARE 2013 est une opportunité de rassembler des ressources et de partager l’expérience et l’information. Les moyens déployés pour concrétiser ce projet ambitieux combinent :

– Sessions interactives : ateliers et tables-ronde animées par des experts du secteur
– Conférences stratégiques et opérationnelles
– Partenariat : rendez-vous d’affaires entre chercheurs et industriels
– Réseau : échanges et discussions pour favoriser les interactions.

Renseignements sur les rencontres RARE 2013  : http://www.rare2013.com/








MyPharma Editions

AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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