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Sanofi : des résultats positifs de phase I/II du rilzabrutinib dans la thrombocytopénie immune publiés dans le NEJM

Publié le jeudi 14 avril 2022

Sanofi : des résultats positifs de phase I/II du rilzabrutinib dans la thrombocytopénie immune publiés dans le NEJMSanofi a annoncé que les résultats positifs de l’étude de phase I/II de recherche de dose ayant évalué la sécurité, la pharmacocinétique et l’activité clinique du rilzabrutinib, un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), chez des adultes présentant une thrombocytopénie immune (TPI) lourdement prétraitée, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Ces résultats montrent que le traitement par rilzabrutinib a permis d’obtenir une augmentation rapide et durable des numérations plaquettaires, avec un profil de sécurité acceptable. Sanofi étudie la sécurité et l’efficacité du rilzabrutinib (400 mg) deux fois par jour chez des adultes et adolescents porteurs d’une TPI chronique dans le cadre d’une étude clinique de phase III dénommée LUNA 3, lancée en avril 2021.

Dr David Kuter; Directeur du service d’hématologie clinique, Massachusetts General Hospital et Professeur de médecine, Faculté de médecine de l’Université Harvard, auteur principal de l’article consacré à l’étude :  « Il n’existe actuellement aucune recommandation thérapeutique standard pour les patients présentant une TPI caractérisée par de multiples rechutes. Malgré les progrès accomplis en matière de d’options thérapeutiques au fil des ans, certains patients restent réfractaires aux traitements existants et ne bénéficient pas de rémission durable. La tyrosine kinase de Bruton est une molécule de signalisation essentielle du système immunitaire mise en cause dans certaines maladies immunitaires et nos recherches donnent à penser que cibler la BTK pourrait représenter une approche prometteuse pour remédier à la cause sous-jacente de TPI. »

La thrombocytopénie immune est une affection auto-immune qui se caractérise par une diminution de la survie des plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire entrainant une diminution des numérations plaquettaires (thrombocytopénie). La diminution des numérations plaquettaires – qu’elle soit temporaire ou persistante – peut prédisposer à un risque plus élevé de saignements, d’hospitalisation, de fatigue, de détérioration de la qualité de vie, voire de décès. L’incidence de la TPI augmente avec l’âge et elle est plus fréquente après 60 ans.

Dr Dietmar Berger, Ph. D. ; Responsable Monde, Développement clinique et Chief Medical Officer, Sanofi :  « Nous sommes heureux de la publication de ces premiers résultats cliniques encourageants qui montrent une réponse cliniquement significative chez les patients porteurs d’une PTI difficile à traiter ayant reçu une médiane de quatre traitements antérieurs. De plus, la population globale de l’étude, qui incluait également des patients moins réfractaires, a présenté une réponse numériquement plus élevée. Le rilzabrutinib pourrait devenir le premier inhibiteur de la BTK de sa catégorie avec le potentiel d’augmenter rapidement et durablement les numérations plaquettaires des patients atteints d’une PTI. »

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée au rilzabrutinib pour le traitement de la thrombocytopénie immune en novembre 2020, après avoir obtenu le statut de médicament orphelin. Le rilzabrutinib fait l’objet de multiples essais cliniques dans le traitement de différentes maladies, en particulier des maladies immunologiques et inflammatoires.

Résultats de l’étude de phase I/II

L’étude adaptative de phase I/II de recherche de dose, menée en ouvert à l’échelle internationale, a évalué le rilzabrutinib chez 60 personnes présentant une TPI. L’âge médian des participants s’établissait à 50 ans (intervalle, 19-74 ans). Les patients avaient reçu antérieurement une médiane de quatre traitements pour leur TPI. Les doses initiales pouvaient s’établir à 200 mg une fois par jour, 400 mg une fois par jour, 300 mg deux fois par jour (600 mg/jour) ou 400 mg deux fois par jour (800 mg/jour). Les numérations plaquettaires médianes au début de l’étude s’établissaient à 15×109/L, soit très faibles avec un risque élevé de saignements. Le critère d’évaluation primaire correspondait au nombre de participants ayant obtenu deux numérations plaquettaires successives supérieures ou égales à 50×109/L et une augmentation globale de leurs numérations plaquettaires supérieure ou égale à 20×109/L à partir du début du traitement, sans nécessiter de médicament de secours.

Les résultats de l’étude ont montré ce qui suit :

. Globalement, 24 des 60 personnes incluses dans l’étude ont atteint le critère d’évaluation primaire, quelle que soit la dose administrée. Sur les 45 personnes ayant débuté le traitement par une dose de 400 mg de rilzabrutinib, deux fois par jour, 18 ont atteint le critère d’évaluation primaire.

. Le délai médian jusqu’à l’obtention d’une première numération plaquettaire d’au moins 50×109/L a été rapide et s’est établi à 11,5 jours, avec maintien des numérations chez les patients ayant présenté une réponse plaquettaire primaire pendant une moyenne de 65 % des semaines, pendant le période de traitement de 24 semaines.

. 52 % des participants ont présenté au moins un événement indésirable lié au traitement, tous de grade 1 ou 2. Les événements indésirables les plus fréquents ont été les diarrhées (32 %), les nausées (30 %) et la fatigue (10 %).

. Aucun événement indésirable de grade 3 ou supérieur ni événement indésirable grave n’a été observé.

Programme clinique du rilzabrutinib

La sécurité et l’efficacité du rilzabrutinib dans le traitement de la TPI sont actuellement évaluées dans le cadre de l’essai clinique randomisé, en double aveugle, de phase III LUNA 3, mené chez des adultes et adolescents (âgés de 12 ans et plus) présentant une TPI persistante ou chronique. De plus, des études de phase II sont en cours pour évaluer le rilzabrutinib pour le traitement potentiel de la maladie à IgG4, une maladie auto-immune, et de différentes maladies immunologiques, dont l’asthme, la dermatite atopique, l’urticaire chronique spontanée et l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds.

Source et visuel :  Sanofi








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