Edition du 16-04-2021

Sanofi et Genzyme: résultats encourageants pour Cerdelga® dans la maladie de Gaucher

Publié le mercredi 18 février 2015

Le groupe Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé la publication des résultats d’ENGAGE, l’étude d’enregistrement de Cerdelga® (eliglustat) menée auprès de patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1, dans le numéro du 17 février 2015 du Journal of the American Medical Association.

« Le traitement par Cerdelga® (eliglustat) de Genzyme pendant neuf mois a permis d’obtenir une amélioration significative du volume de la rate et du foie, du taux d’hémoglobine et de la numération plaquettaire, comparativement au placebo », indique le groupe pharmaceutique dans un communiqué.

« Ces résultats sont très encourageants et révèlent qu’il s’agit d’une option thérapeutique orale sûre et efficace pour les patients atteints de la maladie de Gaucher », a estimé le Docteur Pramod Mistry, Ph.D., FRCP, Professeur de pédiatrie et de médecine interne à la Faculté de médecine de l’Université Yale et auteur principal de cette étude.

« Nous avons mis au point le premier traitement au monde contre la maladie de Gaucher il y a plus de 20 ans et nous nous engageons depuis à faire avancer la recherche sur les traitements de cette maladie », a expliqué le Docteur Richard Peters, Ph.D., Responsable par intérim de la Division Maladies Rares de Genzyme. « Nous sommes fermement engagés à explorer de nouvelles options thérapeutiques efficaces, comme un traitement par voie orale, afin de procurer des bénéfices aux patients et de répondre à leurs besoins non satisfaits. », poursuit-il.

Cerdelga est un nouvel analogue du glucosylcéramide qui a été conçu pour inhiber partiellement l’enzyme glucosylcéramide synthase et réduire la production du glucosylcéramide, substance qui s’accumule dans les cellules et les tissus des personnes atteintes de la maladie de Gaucher. Chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, la bêta-glucocérébrosidase conserve une activité résiduelle ; Cerdelga vise à ralentir la formation des lipides pour équilibrer l’aptitude des cellules à les éliminer.

Le 19 août 2014, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Cerdelga® (eliglustat) gélules, le seul traitement oral de première ligne pour certains adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. L’approbation de la FDA a reposé sur les données d’efficacité de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga® : une menée chez des patients naïfs de traitement (ENGAGE) et l’autre chez des patients antérieurement traités par d’autres enzymothérapies de substitution approuvées (ENCORE). Le dossier d’enregistrement comportait également les données d’efficacité de l’étude de phase 2 de Cerdelga® d’une durée de quatre ans. Le 19 janvier 2015, la Commission européenne (CE) a également accordé une autorisation de mise sur le marché à Cerdelga.

Consulter l’article du Journal of the American Medical Association

Source : Sanofi








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