Edition du 28-09-2022

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Sanofi : la FDA accorde un examen prioritaire à l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie A

Publié le mardi 30 août 2022

Sanofi : la FDA accorde un examen prioritaire à l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie ASanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d’accorder un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) relative à l’efanesoctocog alpha (BIVV001) pour le traitement de l’hémophilie A, un trouble de la coagulation rare et dangereux pour la vie. La décision de la FDA devrait intervenir le 28 février 2023. Sanofi et Sobi® collaborent au développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog alpha.

Dr Steve Pipe, Professeur et Directeur du Programme pédiatrique d’hémophilie et de troubles de la coagulation, Université du Michigan
: « Les traitements par facteur restent la pierre angulaire du traitement de l’hémophilie, mais des innovations s’imposent dans ce domaine pour remédier aux difficultés que soulèvent la protection contre les saignements et la lourdeur des traitements. S’il est approuvé, l’efanesoctocog alpha pourra permettre d’obtenir une activité pratiquement normale du facteur pendant presque toute la semaine, ce qui conférera potentiellement un nouveau niveau de protection. Ces bénéfices thérapeutiques pourraient représenter des progrès importants pour les personnes atteintes d’hémophilie A et potentiellement transformer le traitement prophylactique de cette maladie. »

La demande de licence de produit biologique prend appui sur les données de l’étude pivot de phase III XTEND-1. Les résultats de cette étude ont été récemment présentés au 30e Congrès de la Société internationale de thrombose et d’hémostase. Sur la base d’une comparaison entre les patients, ces données ont montré que l’efanesoctocog alpha permet de prévenir les saignements de manière cliniquement significative et qu’il est supérieur à un traitement antérieur par facteur. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré et aucun inhibiteur du facteur VIII n’a été détecté. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents (>5 % des participants globalement) ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les dorsalgies.

Dr Dietmar Berger, Ph.D., Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer, Sanofi : « Les résultats de l’étude pivot XTEND-1 de phase III ont démontré que l’efanesoctocog alpha a la capacité de réduire les taux de saignements annualisés et qu’il a le potentiel de devenir le meilleur traitement de sa catégorie en termes d’efficacité. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA tout au long de ce processus d’évaluation pour pouvoir mettre ce médicament à la disposition des patients souffrant d’hémophilie A. ».

La FDA accorde un examen prioritaire aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies graves. L’efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022 et il est le premier facteur VIII de remplacement à obtenir cette désignation. La FDA lui a également accordé la désignation de médicament orphelin en août 2017 et une évaluation accélérée en février 2021.

Dans l’Union européenne, la soumission réglementaire interviendra lorsque les données de l’étude en cours XTEND-Kids chez l’enfant seront disponibles, ce qui est prévu dans les deux cas en 2023. La Commission européenne a accordé la désignation de « Médicament orphelin » à l’efanesoctocog alpha en juin 2019.

Source et visuel :  Sanofi








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