Sanofi : la FDA approuve Enjaymo™, le 1er traitement pour les patients atteints de la maladie des agglutinines froides
Sanofi a annoncé dans un communiqué que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Enjaymo™ (sutimlimab-jome) pour réduire le recours aux transfusions de globules rouges afin de traiter l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides (MAF). Enjaymo est premier et seul traitement approuvé pour les personnes souffrant de la MAF et agit en inhibant la destruction des globules rouges (ou hémolyse).
La MAF est une anémie hémolytique auto-immune rare causée par la présence d’anticorps du nom d’agglutinines froides qui se fixent à la surface des globules rouges et déclenchent un processus amenant le système immunitaire à s’attaquer par erreur aux globules rouges sains, provoquant leur destruction (ou hémolyse). Les globules rouges ayant pour fonction essentielle de transporter l’oxygène dans l’organisme, les patients atteints d’une MAF peuvent présenter une anémie sévère provoquant de la fatigue, des faiblesses, des essoufflements, des vertiges, une douleur thoracique, une fréquence cardiaque irrégulière et d’autres complications potentielles. La MAF est une maladie chronique rare du sang qui, selon les estimations, concerne près de 5 000 personnes aux États-Unis.
Enjaymo est un anticorps monoclonal humanisé conçu pour cibler et inhiber sélectivement la fraction C1 de la voie classique du complément, une composante du système immunitaire inné. En inhibant la fraction C1, Enjaymo empêche l’activation de la cascade du complément du système immunitaire et inhibe l’hémolyse activée par C1 caractéristique de la MAF, empêchant la destruction anormale des globules rouges sains. Enjaymo n’inhibe ni la voie des lectines ni la voie alterne.
L’approbation d’Enjaymo aux États-Unis a pris appui sur les résultats positifs d’une étude pivot de phase III de 26 semaines, en ouvert et à groupe de traitement unique. Dénommée CARDINAL, cette étude a été menée auprès de patients atteints d’une MAF (n=24) ayant bénéficié récemment d’une transfusion sanguine.
La FDA a accordé la désignation de « Médicament innovant » (Breakthrough Therapy) et de Médicament orphelin à Enjaymo, de même qu’un examen prioritaire — une procédure réservée aux médicaments qui, s’ils sont approuvés, représentent des améliorations significatives en termes de sécurité et d’efficacité dans le traitement de maladies graves. En dehors des États-Unis, le sutimlimab a été soumis pour approbation aux autorités réglementaires d’Europe et du Japon où les demandes correspondantes sont en cours d’examen.
Source et visuel : Sanofi