Edition du 23-01-2019

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Sanofi: résultats positifs pour un traitement expérimental dans la maladie de Gaucher

Publié le mardi 2 octobre 2012

Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent aujourd’hui que la première étude de phase III (ENGAGE) sur son composé expérimental par voie orale, tartrate d’éliglustat, chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 naïfs de traitement, a atteint son critère d’évaluation principal. Les patients traités par tartrate d’éliglustat ont montré une amélioration statistiquement significative du volume de la rate après neuf mois de traitement, comparativement à un placebo.

Le volume de la rate des patients traités par tartrate d’éliglustat a en effet diminué en moyenne de 28 % par rapport au volume de référence, contre une augmentation moyenne de 2 % chez les patients traités par placebo, soit une différence absolue de 30 % (p<0,0001). Par ailleurs, tous les critères d’évaluation secondaires de l’étude ont été atteints, y compris l’amélioration des taux d’hémoglobine et de plaquettes ainsi que le volume du foie, par rapport aux sujets traités par placebo.

« L’analyse initiale des données de sécurité de l’étude ENGAGE laisse penser que le tartrate d’éliglustat a été bien toléré. Aucun événement indésirable grave n’a été rapporté pendant la période visée par l’analyse primaire et aucune différence cliniquement significative dans les événements indésirables apparentés n’a été signalée entre les deux groupes de traitement », indique le groupe pharmaceutique dans un communiqué.

« Les données de sécurité et de tolérance tirées de l’étude ENGAGE vont dans le même sens que ce que nous avons observé dans le cadre de notre étude de phase II et semblent confirmer que le tartrate d’éliglustat est un composé oral puissant et bien toléré qui pourrait devenir une option thérapeutique utile pour les patients et les médecins », a expliqué le docteur David Meeker, Président et Directeur Général de Genzyme. « Le développement du tartrate d’éliglustat est en cours depuis plus de 10 ans et s’inscrit dans le cadre du plus vaste programme clinique consacré à la maladie de Gaucher. Ces efforts témoignent de notre volonté d’innovation en faveur des patients atteints de cette maladie ».

Les résultats complets de l’étude ENGAGE devraient être présentés dans le cadre du Congrès mondial du Lysosomal Disease Network, qui se tiendra du 12 au 15 février 2013 à Orlando, en Floride. Les premières données de la deuxième étude de phase III de Genzyme, intitulée ENCORE et également réalisée en vue de l’homologation du produit, sont attendues au début de 2013.

La maladie de Gaucher est une maladie héréditaire qui touche moins de 10 000 personnes dans le monde. Elle se caractérise par un déficit d’une enzyme, la β-glucosidase (glucocérébrosidase), qui dégrade une certaine catégorie de molécules lipidiques. En conséquence, les cellules gorgées de lipides (cellules de Gaucher) s’accumulent dans différentes parties du corps, essentiellement dans la rate, le foie et la moelle osseuse. L’accumulation de cellules de Gaucher peut provoquer une augmentation du volume de la rate et du foie, une anémie, des saignements et ecchymoses, une atteinte osseuse et un certain nombre d’autres signes et symptômes. La forme la plus fréquente de la maladie (maladie de Gaucher de type 1) n’affecte habituellement pas le cerveau.

Source : Sanofi








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