Sanofi a annoncé la tenue d’une session scientifique virtuelle pour présenter les données de l’essai de phase III COMET consacré à l’avalglucosidase alpha, son enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Réservée aux professionnels de santé et à la presse médicale, cette session comprendra une présentation des données de l’essai par le docteur Jordi Diaz-Manera, Ph.D., Professeur, Maladies neuromusculaires, Médecine translationnelle et Génétique au Centre John Walton de recherche sur les dystrophies musculaires de l’Université de Newcastle (Royaume-Uni) et à l’Unité des maladies neuromusculaires du Département de neurologie de l’Hôpital de la Santa Creu à Barcelone, en Espagne.
Cette présentation sera suivie d’une séance de questions-réponses animée par le docteur Alaa Hamed, MPH, MBA, Responsable Monde, Affaires Médicales, Maladies rares de Sanofi. Le docteur Kristina An Haack, Responsable de projet global, Maladie de Pompe, Développement clinique, Maladies rares de Sanofi sera également présente pour répondre aux questions sur le plan de l’essai clinique et le programme de développement clinique.
Approuvée par les auteurs de l’essai COMET, cette session scientifique est organisée en raison du report du Congrès international sur les maladies neuromusculaires (ICNMD) prévu juillet 2020 causé par la pandémie de COVID-19, au cours duquel les données de l’essai de phase III COMET devaient être présentées. La participation à la session scientifique du 16 juin 2020 nécessite une pré-inscription. Pour s’inscrire, prière de cliquer ici.
La Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé le statut de thérapie révolutionnaire à l’avalglucosidase alfa dans le traitement des patients atteints de la maladie de Pompe. La désignation de thérapie révolutionnaire permet d’accélérer le développement et l’examen de médicaments ciblant des affections graves ou potentiellement mortelles. Les médicaments répondant à cette désignation doivent présenter des preuves cliniques préliminaires d’une amélioration substantielle de leur principal critère d’évaluation clinique par rapport aux thérapies disponibles ou à un placebo lorsqu’il n’y a pas de thérapie alternative.
Source : Sanofi
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GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.
AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La » lettre de non-objection » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.
Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active
Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.
GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.
Hyloris Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique belge engagée à répondre aux besoins médicaux non satisfaits en réinventant les médicaments existants, a annoncé que Jean-Luc Vandebroek rejoindra la société en tant que Directeur Financier.
Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé les résultats de l’étude clinique de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251. L’étude Mississippi portait sur l’évaluation du NCX 4251, suspension ophtalmique de propionate de fluticasone à 0,1%, administrée une fois par jour, contre placebo, chez des patients présentant des épisodes aigus de blépharite.
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