SparingVision : statut de médicament orphelin en Europe pour son candidat médicament SPVN06 pour les dystrophies rétiniennes héréditaires
SparingVision, une société de biotechnologie spécialisée dans la recherche et le développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies dégénératives héréditaires de la rétine telles que la rétinite pigmentaire, a annoncé la décision de la Commission européenne d’accorder au candidat médicament SPVN06 le statut de « médicament orphelin » pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires. La décision a été prise suite à l’avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA).
Le SPVN06 est un traitement révolutionnaire pour la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire orpheline de la rétine qui conduit à la cécité et qui touche près de 2 millions de personnes dans le monde. Le SPVN06 utilise une approche de thérapie génique indépendante des mutations génétiques causales et, par une seule injection sous-rétinienne, vise à arrêter et prévenir la dégénérescence des photorécepteurs conduisant à la cécité.
« Cette désignation orpheline est une nouvelle très encourageante tant pour SparingVision et son approche innovante de thérapie génique indépendante de la causalité génétique que pour les patients souffrant de la condition débilitante de la rétinite pigmentaire » explique Florence Allouche, Présidente de SparingVision. « Comme planifié, nous poursuivons notre développement préclinique et nous sommes impatients commencer nos essais cliniques de phase 1 chez les malades souffrant de rétinite pigmentaire en 2021 en France et aux États-Unis ».
En Europe, le statut orphelin s’obtient pour un médicament dans une pathologie touchant moins de 5/10.000 personnes, il confère des mesures incitatives pour encourager le développement de « médicaments orphelins » destinés à un petit nombre de patients. Ce statut permet de bénéficier de mesures favorables en termes de développement clinique, permettant un enregistrement plus rapide et une protection supplémentaire avec une exclusivité commerciale de 10 ans après l’Autorisation de Mise sur le Marché.
Source : SparingVision