Spark Therapeutics | MyPharma Editions

Spark Therapeutics : avis favorable du CHMP pour la thérapie génique LUXTURNA®

27 septembre 2018 Rédaction LUXTURNA, Novartis, Spark Therapeutics, thérapie génique

Spark Therapeutics, une entreprise de thérapie génique américaine, a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP ) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l’autorisation de LUXTURNA® (voretigene neparvovec), un traitement génétique en dose unique destiné aux patients adultes et pédiatriques atteints de cécité à cause d’une dystrophie rétinienne héréditaire liée à des mutations bialléliques du RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.

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Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique dans l’hémophilie B

11 septembre 201812 septembre 2018 Rédaction hémophilie, maladies rares, Pfizer, Spark Therapeutics, thérapie génique

Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie).