Takeda : Ixazomib obtient le statut de « traitement révolutionnaire » aux États-Unis
Le groupe pharmaceutique japonais Takeda vient d’annoncer que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de traitement révolutionnaire à l’ixazomib (MLN9708), son inhibiteur oral expérimental du protéasome, pour le traitement de l’amylose AL (chaîne légère) systémique récidivante ou réfractaire.
« Ixazomib est le premier inhibiteur du protéasome et premier traitement expérimental pour l’amylose AL à recevoir la désignation de traitement révolutionnaire. », souligne la société dans un communiqué. Le programme de développement d’ixazomib pour cette indication est passé directement de l’étude clinique de Phase 1 à l’étude de Phase 3, dénommée TOURMALINE-AL1, qui évalue actuellement ixazomib en combinaison avec la dexaméthasone chez des patients atteints d’amylose AL récidivante ou réfractaire. Seule étude de Phase 3 pour l’amylose AL récidivante ou réfractaire, elle recrute des patients à l’échelle mondiale.
L’amylose AL est un trouble du repliement des protéines rare et agressif, avec moins de 3 000 cas diagnostiqués aux États-Unis chaque année. Elle se caractérise par un dépôt amyloïde dans les organes et les tissus. Bien que l’amylose AL puisse affecter différents organes chez différents individus, elle touche généralement le cœur, les reins, le foie, la rate, le système nerveux et le tractus gastro-intestinal. Il n’existe aucun traitement approuvé aux États-Unis ou dans le monde pour l’amylose AL, ce qui représente un important besoin médical insatisfait.
« Cette désignation de traitement révolutionnaire est également une reconnaissance importante de la force de notre programme de développement en oncologie et de notre engagement à étendre l’inhibition du protéasome aux maladies qui d’habitude ne reçoivent pas l’attention de la recherche et du développement », a notamment indiqué Michael Vasconcelles, M. D., chef de l’Unité d’oncologie thérapeutique de Takeda.
Takeda indique que les données utilisées pour soutenir cette désignation seront présentées à l’Assemblée annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra du 6 au 9 décembre 2014 à San Francisco.
Source : Takeda