Edition du 20-04-2018

Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics collaborent sur une nouvelle thérapie génique dans l’hémophilie A

Publié le mercredi 23 juillet 2014

Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics, une société spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, ont annoncé récemment leur collaboration pour le développement et la commercialisation d’un nouveau traitement de thérapie génique à base d’un vecteur adénovirus (AAV) pour le traitement de l’hémophilie A.

Selon les termes de l’accord, Dimension Therapeutics recevra un paiement initial de 20 millions de dollars et pourrait recevoir jusqu’à 232 millions de dollars en fonction des évènements marquants potentiels au cours du développement et de la commercialisation du traitement.

Dimension Therapeutics sera responsable de toutes les activités de développement préclinique et de l’essai clinique de phase I/IIa, avec un financement de Bayer. Selon les résultats de l’essai clinique de phase I/IIa, Bayer conduira l’essai de confirmation de phase III, procèdera à toutes les soumissions réglementaires et disposera des droits mondiaux de commercialisation du futur produit pour le traitement de l’hémophilie A. Parallèlement, Dimension Therapeutics recevra des royalties sur la base des ventes du produit.

« Les traitements de substitution actuellement disponibles en hémophilie A nécessitent une administration intraveineuse souvent plusieurs fois par semaine et souvent à vie, selon le degré de sévérité de la maladie », a notamment précisé Thomas R. Beck, M.D., Directeur général de Dimension Therapeutics. « La thérapie génique offre la possibilité de transformer le traitement de l’hémophilie par l’insertion de la version correcte du gène défectueux responsable de la maladie. Nous sommes fiers de travailler en partenariat avec Bayer, l’un des leaders du traitement de l’hémophilie A, afin de développer une thérapie susceptible de modifier de manière significative l’environnement thérapeutique ».

La technologie des vecteurs AAV de Dimension Therapeutics permet l’administration intraveineuse systémique du gène du facteur de coagulation in vivo, ciblant le foie d’après les résultats d’études précliniques, et procurant une expression durable de la protéine FVIII à des taux thérapeutiques. Les vecteurs de Dimension Therapeutics sont obtenus par la technologie brevetée NAV® de REGENX Biosciences.

Source : Bayer HealthCare








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