Edition du 18-12-2018

Accueil » Industrie » Produits

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne

Publié le mercredi 21 mars 2018

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne Biophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

« Le dépôt de la demande de désignation de Médicament Orphelin auprès de l’EMA, et bientôt auprès de la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l’animal, présentées en 2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline pédiatrique particulièrement sévère. Nous avons pu ainsi préciser les éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019 », indique Stanislas Veillet, PDG de Biophytis dans un communiqué. « Alors qu’il n’existe que très peu d’options thérapeutiques efficaces, Sarconeos est un candidat médicament d’une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l’évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne. », poursuit-il.

Le statut de médicament orphelin pour Sarconeos

Biophytis a déposé une demande de désignation de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l’EMA, et va faire cette même demande auprès de la FDA dans les prochains jours. La réponse des deux agences est attendue dans les prochains mois, et pourrait conférer à Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en particulier une procédure d’enregistrement accélérée et une protection de 8 ou 10 ans après autorisation de mise sur le marché.

Cette demande fait suite aux études de preuve de concept présentées au congrès de la World Muscle Society en 2017, ayant démontré que dans le modèle animal de référence de la myopathie de Duchenne, Sarconeos avait significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Elle est la première étape réglementaire visant à obtenir les autorisations de développer Sarconeos dans la myopathie de Duchenne, en parallèle de son développement dans la sarcopénie. Elle est la concrétisation de la mise en place d’une stratégie de développement des candidats médicaments de Biophytis non seulement dans des maladies gériatriques chroniques, mais aussi dans des maladies dégénératives d’origine génétique.

Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne est constitué de deux études cliniques principales : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019.

Source : Biophytis 








MyPharma Editions

Lancement du nouveau site Internet Cyclamed et de sa communauté TRI-athlètes

Publié le 18 décembre 2018
Lancement du nouveau site Internet Cyclamed et de sa communauté TRI-athlètes

Afin d’aider tous les Français à bien trier les Médicaments Non Utilisés à rapporter en pharmacie pour protéger l’environnement et la sécurité sanitaire domestique, Cyclamed lance un grand mouvement d’émulation autour du tri des médicaments, « les athlètes du TRI ».

Roche reçoit un Prix Galien pour son traitement dans l’hémophilie A

Publié le 18 décembre 2018
Roche reçoit un Prix Galien pour son traitement dans l'hémophilie A

Roche et Chugai se sont vu décerner un nouveau Prix Galien pour une biothérapie innovante codéveloppée dans le traitement de l’hémophilie A. Ce 43e Galien reçu par Roche depuis la création du prix en 1970 l’inscrit au palmarès des laboratoires les plus récompensés au niveau national et international. Partager la publication « Roche reçoit un Prix […]

Carmat : Jean-Pierre Garnier nommé Président du conseil d’administration

Publié le 18 décembre 2018
Carmat : Jean-Pierre Garnier nommé Président du conseil d'administration

Carmat, concepteur et développeur du projet de cœur artificiel total visant à offrir une alternative thérapeutique aux malades souffrant d’insuffisance cardiaque biventriculaire terminale, a annoncé la cooptation de Jean-Pierre Garnier au conseil d’administration de la société en remplacement de Jean-Claude Cadudal, Président du conseil d’administration démissionnaire, pour la durée restant à courir du mandat de ce dernier et sa nomination en qualité de Président du conseil.

OSE Immunotherapeutics : Julien Perrier nommé Chief Commercial Officer

Publié le 18 décembre 2018
OSE Immunotherapeutics : Julien Perrier nommé Chief Commercial Officer

OSE Immunotherapeutics vient d’annoncer la nomination de Julien Perrier au poste de Chief Commercial Officer. Julien Perrier dispose d’une large expérience du marketing et de la mise sur le marché de produits leaders en immunothérapie. Il participera au développement de la société aux Etats-Unis avec la création d’une nouvelle équipe spécialisée en immunothérapie et basée à Boston.

Nicox : accord de licence exclusif avec Ocumension Therapeutics sur le marché chinois

Publié le 18 décembre 2018
Nicox : accord de licence exclusif avec Ocumension Therapeutics sur le marché chinois

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé avoir conclu un accord de licence exclusif avec Ocumension Therapeutics pour le développement et la commercialisation de son candidat médicament NCX 470 pour les patients atteints de glaucome ou d’hypertension oculaire sur un territoire comprenant la Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taiwan.

Acticor Biotech : le Dr Andrea Comenducci nommé Directeur Médical

Publié le 18 décembre 2018
Acticor Biotech : le Dr Andrea Comenducci nommé Directeur Médical

Acticor Biotech, société de biotechnologie spécialisée dans la phase aigüe des maladies thromboemboliques dont l’accident vasculaire cérébral (AVC) et l’embolie pulmonaire, a annoncé la nomination du Dr Andrea Comenducci, MD, comme Directeur Médical, responsable de la R&D clinique et des affaires médicales.

Servier célèbre les 60 ans de son implantation en Espagne

Publié le 17 décembre 2018
Servier célèbre les 60 ans de son implantation en Espagne

Servier, laboratoire pharmaceutique international indépendant, célèbre les 60 ans de son implantation en Espagne. A l’occasion d’un déplacement à Madrid, Olivier Laureau, Président de Servier, a réaffirmé l’importance stratégique du marché espagnol pour Servier et la volonté du groupe de continuer à y investir durablement.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions