Edition du 25-03-2019

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Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne

Publié le mercredi 21 mars 2018

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne Biophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

« Le dépôt de la demande de désignation de Médicament Orphelin auprès de l’EMA, et bientôt auprès de la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l’animal, présentées en 2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline pédiatrique particulièrement sévère. Nous avons pu ainsi préciser les éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019 », indique Stanislas Veillet, PDG de Biophytis dans un communiqué. « Alors qu’il n’existe que très peu d’options thérapeutiques efficaces, Sarconeos est un candidat médicament d’une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l’évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne. », poursuit-il.

Le statut de médicament orphelin pour Sarconeos

Biophytis a déposé une demande de désignation de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l’EMA, et va faire cette même demande auprès de la FDA dans les prochains jours. La réponse des deux agences est attendue dans les prochains mois, et pourrait conférer à Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en particulier une procédure d’enregistrement accélérée et une protection de 8 ou 10 ans après autorisation de mise sur le marché.

Cette demande fait suite aux études de preuve de concept présentées au congrès de la World Muscle Society en 2017, ayant démontré que dans le modèle animal de référence de la myopathie de Duchenne, Sarconeos avait significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Elle est la première étape réglementaire visant à obtenir les autorisations de développer Sarconeos dans la myopathie de Duchenne, en parallèle de son développement dans la sarcopénie. Elle est la concrétisation de la mise en place d’une stratégie de développement des candidats médicaments de Biophytis non seulement dans des maladies gériatriques chroniques, mais aussi dans des maladies dégénératives d’origine génétique.

Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne est constitué de deux études cliniques principales : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019.

Source : Biophytis 








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