Edition du 22-08-2018

Accueil » Industrie » Produits

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne

Publié le mercredi 21 mars 2018

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne Biophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

« Le dépôt de la demande de désignation de Médicament Orphelin auprès de l’EMA, et bientôt auprès de la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l’animal, présentées en 2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline pédiatrique particulièrement sévère. Nous avons pu ainsi préciser les éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019 », indique Stanislas Veillet, PDG de Biophytis dans un communiqué. « Alors qu’il n’existe que très peu d’options thérapeutiques efficaces, Sarconeos est un candidat médicament d’une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l’évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne. », poursuit-il.

Le statut de médicament orphelin pour Sarconeos

Biophytis a déposé une demande de désignation de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l’EMA, et va faire cette même demande auprès de la FDA dans les prochains jours. La réponse des deux agences est attendue dans les prochains mois, et pourrait conférer à Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en particulier une procédure d’enregistrement accélérée et une protection de 8 ou 10 ans après autorisation de mise sur le marché.

Cette demande fait suite aux études de preuve de concept présentées au congrès de la World Muscle Society en 2017, ayant démontré que dans le modèle animal de référence de la myopathie de Duchenne, Sarconeos avait significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Elle est la première étape réglementaire visant à obtenir les autorisations de développer Sarconeos dans la myopathie de Duchenne, en parallèle de son développement dans la sarcopénie. Elle est la concrétisation de la mise en place d’une stratégie de développement des candidats médicaments de Biophytis non seulement dans des maladies gériatriques chroniques, mais aussi dans des maladies dégénératives d’origine génétique.

Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne est constitué de deux études cliniques principales : une étude de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019.

Source : Biophytis 








MyPharma Editions

Adocia : le tribunal arbitral statue en sa faveur contre Lilly

Publié le 21 août 2018
Adocia : le tribunal arbitral statue en sa faveur contre Lilly

Adocia a annoncé que le tribunal arbitral en charge de la procédure d’arbitrage engagée par Adocia à l’encontre de Eli Lilly & Company a statué en sa faveur en ce qui concerne sa première demande, et a accordé à Adocia un montant de 11,6 millions de dollars, au titre d’un paiement d’étape contractuel qui était contesté par Lilly.

Transgene finalise la vente des droits de TG6002 et TG1050 à Tasly Biopharmaceuticals pour la Grande Chine

Publié le 21 août 2018
Transgene finalise la vente des droits de TG6002 et TG1050 à Tasly Biopharmaceuticals pour la Grande Chine

Transgene, la société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers et les maladies infectieuses, a annoncé la finalisation des transactions signées le 10 juillet 2018 avec Tasly Biopharmaceuticals.

Mainstay Medical : Matthew Onaitis nommé Directeur financier

Publié le 20 août 2018
Mainstay Medical : Matthew Onaitis nommé Directeur financier

Mainstay Medical, une société de dispositifs médicaux dédiée à la commercialisation de ReActiv8®, un dispositif de neurostimulation implantable destiné à traiter la lombalgie chronique invalidante, a annoncé la nomination de Matthew Onaitis au poste de Directeur financier à compter du 20 août 2018.

Sensorion : feu vert européen pour son étude de phase II avec le SENS-401 sur la surdité brusque

Publié le 20 août 2018
Sensorion : feu vert européen pour son étude de phase II avec le SENS-401 sur la surdité brusque

Sensorion a annoncé avoir reçu de la part du HMA (Heads of Medicines Agencies, le réseau d’agences européennes du médicament), l’approbation de mener son essai clinique de phase 2 avec son candidat-médicament SENS-401 pour le traitement des surdités brusques (SensoriNeural Hearing Loss, SSNHL) chez l’adulte dans le cadre d’une procédure harmonisée (VHP- Voluntary Harmonisation Procedure).

Scientist.com parmi les dix sociétés privées à la croissance la plus rapide en Amérique

Publié le 17 août 2018

Scientist.com, la place de marché de services externalisés de recherche scientifique, a annoncé qu’elle avait été classée n° 9 dans la liste 2018 du magazine Inc. des 5 000 entreprises privées à la croissance la plus rapide en Amérique.

SAB Biotherapeutics : le virus Ebola neutralisé grâce à l’immunothérapie polyclonale de dernière génération

Publié le 17 août 2018
SAB Biotherapeutics : le virus Ebola neutralisé grâce à l'immunothérapie polyclonale de dernière génération

SAB Biotherapeutics a annoncé que son immunothérapie anti-Ebola (SAB-139) permettait de bénéficier d’« une protection à 100% contre une dose mortelle du virus Ebola », suite à une étude récente réalisée sur des animaux et dont les résultats ont été publiés dans la revue The Journal of Infectious Diseases.

Samsung Bioepis va initier l’essai clinique de phase 1 de la protéine de fusion ulinastatine-Fc SB26

Publié le 13 août 2018
Samsung Bioepis va initier l'essai clinique de phase 1 de la protéine de fusion ulinastatine-Fc SB26

Samsung Bioepis vient d’annoncer le lancement d’une étude de Phase 1 visant à évaluer SB26 chez des volontaires en bonne santé. SB26, également appelé TAK-671, est une protéine de fusion ulinastatine-Fc (UTI-Fc) destinée à traiter la pancréatite aiguë sévère. Des études de sécurité BPL non cliniques réalisées sur des singes et des rats ont appuyé des études antérieures sur l’homme avec SB26.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions