Myopathie de Duchenne : ARMGO Pharma et Servier annoncent l’entrée en développement clinique du Rycal ARM210/S48168
ARMGO Pharma et Servier viennent d’annoncer le succès des études pharmacologiques d’efficacité et des études précliniques réglementaires avec l’ARM210/S48168, ainsi que leur décision officielle de faire entrer le programme en phase de développement clinique précoce, ciblant initialement le traitement de la myopathie de Duchenne, qui est l’une des plus communes mais aussi sévère maladie musculaire.
ARMGO Pharma et Servier travaillent ensemble depuis 2006 sur le développement d’une nouvelle classe de médicaments appelés Rycals®. Dans des modèles animaux de dystrophie de Duchenne, il a été montré que les Rycals corrigent les fuites de calcium intracellulaire liées aux RyR déficients et améliorent ainsi la force spécifique du muscle et sa capacité d’exercice. Qui plus est, il a été montré que les Rycals ont des effets bénéfiques similaires sur le muscle cardiaque dans des modèles animaux de pathologie cardiaque. Grâce à son mécanisme d’action unique et à son administration orale, l’ARM210/S48168 a le potentiel d’apporter un bénéfice aux muscles squelettiques, au diaphragme et au muscle cardiaque chez les patients atteints de myopathie de Duchenne indépendamment du contexte génétique, en monothérapie comme en association avec d’autres traitements.
Dans les études d’efficacité préclinique utilisant comme modèle la souris mdx, modèle de dystrophie de Duchenne, le traitement par voie orale par ARM210/S48168 a entraîné des améliorations significatives et soutenues de la capacité d’exercice, de la force musculaire, de la force de préhension et de l’histologie musculaire en comparaison avec le groupe témoin traité uniquement par l’excipient. Ces améliorations ont été observées chez la souris mdx à la fois lors d’études (1) d’efficacité à court terme (4 semaines) et à plus long terme (3 mois).
Les études cliniques débuteront en 2015, après la finalisation d’un plan de développement clinique mondial validé par les agences européenne (EMA) et américaine (FDA). Le traitement de la myopathie de Duchenne est l’indication thérapeutique initiale du programme clinique de l’ARM210/S48168. Au vue des résultats des études d’efficacité préclinique, le traitement par ARM210/S48168 a le potentiel d’améliorer la force musculaire, la capacité d’exercice et la respiration et protéger des dysfonctionnements cardiaques, qui sont un problème majeur pour les patients atteints de myopathie de Duchenne.
« Nous sommes très heureux d’avoir officiellement convenu de cette décision de développement clinique capitale pour l’ARM210 / S 48168 avec notre partenaire, Servier. » a déclaré le Dr Sapan Shah, PDG d’ARMGO Pharma. « Nous nous réjouissons de la perspective d’apporter un nouveau traitement aux patients souffrant de maladies musculo-squelettiques telles que la DMD, pour lesquelles de nouveaux traitements sont vraiment nécessaires. »
Comme le souligne le Dr Emmanuel Canet, Vice-Président, Recherche et Développement, de Servier : « Cet accord démontre notre engagement dans la durée pour la recherche de thérapies nouvelles qui vont bénéficier à de jeunes patients atteints d’une maladie qui a un impact majeur sur la qualité et l’espérance de vie ».
Le Dr Patricia Belissa-Mathiot, Directeur du pôle Innovation Thérapeutique Rhumatologie Servier a par ailleurs précisé que : « Etant donné le mode d’action unique de l’ARM210/S48168, qui corrige les fuites de calcium intracellulaire, indépendamment de la mutation en cause, son intérêt thérapeutique pourrait être évalué dans d’autres myopathies une fois l’efficacité établie chez les patients atteints de myopathie de Duchenne ».
(1) Les résultats de l’une de ces études ont récemment été présentés lors du 19ème congrès de la World Muscle Society, 7-11 novembre 2014 (Abstract G.P. 90, Capogrosso et al., Neuromuscular Disorders 24 (2014) 791-924)
Source : Servier