Edition du 20-09-2021

Myopathie de Duchenne : ARMGO Pharma et Servier annoncent l’entrée en développement clinique du Rycal ARM210/S48168

Publié le mardi 9 décembre 2014

ARMGO Pharma et Servier viennent d’annoncer le succès des études pharmacologiques d’efficacité et des études précliniques réglementaires avec l’ARM210/S48168, ainsi que leur décision officielle de faire entrer le programme en phase de développement clinique précoce, ciblant initialement le traitement de la myopathie de Duchenne, qui est l’une des plus communes mais aussi sévère maladie musculaire.

ARMGO Pharma et Servier travaillent ensemble depuis 2006 sur le développement d’une nouvelle classe de médicaments appelés Rycals®. Dans des modèles animaux de dystrophie de Duchenne, il a été montré que les Rycals corrigent les fuites de calcium intracellulaire liées aux RyR déficients et améliorent ainsi la force spécifique du muscle et sa capacité d’exercice. Qui plus est, il a été montré que les Rycals ont des effets bénéfiques similaires sur le muscle cardiaque dans des modèles animaux de pathologie cardiaque. Grâce à son mécanisme d’action unique et à son administration orale, l’ARM210/S48168 a le potentiel d’apporter un bénéfice aux muscles squelettiques, au diaphragme et au muscle cardiaque chez les patients atteints de myopathie de Duchenne indépendamment du contexte génétique, en monothérapie comme en association avec d’autres traitements.

Dans les études d’efficacité préclinique utilisant comme modèle la souris mdx, modèle de dystrophie de Duchenne, le traitement par voie orale par ARM210/S48168 a entraîné des améliorations significatives et soutenues de la capacité d’exercice, de la force musculaire, de la force de préhension et de l’histologie musculaire en comparaison avec le groupe témoin traité uniquement par l’excipient. Ces améliorations ont été observées chez la souris mdx à la fois lors d’études (1) d’efficacité à court terme (4 semaines) et à plus long terme (3 mois).

Les études cliniques débuteront en 2015, après la finalisation d’un plan de développement clinique mondial validé par les agences européenne (EMA) et américaine (FDA). Le traitement de la myopathie de Duchenne est l’indication thérapeutique initiale du programme clinique de l’ARM210/S48168. Au vue des résultats des études d’efficacité préclinique, le traitement par ARM210/S48168 a le potentiel d’améliorer la force musculaire, la capacité d’exercice et la respiration et protéger des dysfonctionnements cardiaques, qui sont un problème majeur pour les patients atteints de myopathie de Duchenne.

« Nous sommes très heureux d’avoir officiellement convenu de cette décision de développement clinique capitale pour l’ARM210 / S 48168 avec notre partenaire, Servier. » a déclaré le Dr Sapan Shah, PDG d’ARMGO Pharma. « Nous nous réjouissons de la perspective d’apporter un nouveau traitement aux patients souffrant de maladies musculo-squelettiques telles que la DMD, pour lesquelles de nouveaux traitements sont vraiment nécessaires. »

Comme le souligne le Dr Emmanuel Canet, Vice-Président, Recherche et Développement, de Servier : « Cet accord démontre notre engagement dans la durée pour la recherche de thérapies nouvelles qui vont bénéficier à de jeunes patients atteints d’une maladie qui a un impact majeur sur la qualité et l’espérance de vie ».

Le Dr Patricia Belissa-Mathiot, Directeur du pôle Innovation Thérapeutique Rhumatologie Servier a par ailleurs précisé que : « Etant donné le mode d’action unique de l’ARM210/S48168, qui corrige les fuites de calcium intracellulaire, indépendamment de la mutation en cause, son intérêt thérapeutique pourrait être évalué dans d’autres myopathies une fois l’efficacité établie chez les patients atteints de myopathie de Duchenne ».

(1) Les résultats de l’une de ces études ont récemment été présentés lors du 19ème congrès de la World Muscle Society, 7-11 novembre 2014 (Abstract G.P. 90, Capogrosso et al., Neuromuscular Disorders 24 (2014) 791-924)

Source : Servier








MyPharma Editions

Gustave Roussy : Sylvain Ducroz nommé directeur général adjoint

Publié le 20 septembre 2021
Gustave Roussy : Sylvain Ducroz nommé directeur général adjoint

Le Pr Fabrice Barlesi, directeur général de Gustave Roussy a nommé Sylvain Ducroz directeur général adjoint de l’Institut, après avis favorable du Conseil d’Administration. Il prend ses fonctions le 20 septembre et appuiera le Pr Barlesi aux côtés du directeur de la recherche et de la directrice médicale.

Bioproduction : CALIPSO, un projet pour révolutionner le pilotage des procédés

Publié le 20 septembre 2021
Bioproduction : CALIPSO, un projet pour révolutionner le pilotage des procédés

Sanofi, Capgemini, Ypso-Facto, GPC Bio, le CEA et CentraleSupélec ont annoncé le lancement du projet CALIPSO (Capteurs en Ligne de Procédés et Solutions Innovantes en Bioproduction). Ce projet, d’un budget total de près de 17,5 millions d’euros, reçoit un financement public de plus de 8 millions d’euros dans le cadre de l’appel à projets PSPC du Programme d’investissements d’avenir (PIA), opéré pour le compte de l’Etat par Bpifrance.

AB Science : autorisation de reprise des inclusions de patients dans l’étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19

Publié le 20 septembre 2021
AB Science : autorisation de reprise des inclusions de patients dans l'étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation du Ministère de la Santé russe (MoH) de reprise des inclusions de patients dans l’étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19 (AB20001).

Innate Pharma : présentation de données issues de l’essai COAST comprenant monalizumab au congrès de l’ESMO 2021

Publié le 20 septembre 2021
Innate Pharma : présentation de données issues de l'essai COAST comprenant monalizumab au congrès de l'ESMO 2021

Innate Pharma a annoncé la présentation par AstraZeneca des résultats de l’essai randomisé de Phase 2 COAST au congrès annuel de l’ESMO (European Society for Medical Oncology) le 17 septembre 2021.

Inventiva annonce des recrutements clés pour accélérer le développement de lanifibranor dans la NASH

Publié le 20 septembre 2021
Inventiva annonce des recrutements clés pour accélérer le développement de lanifibranor dans la NASH

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH), des mucopolysaccharidoses (MPS) et d’autres maladies avec un besoin médical non satisfait significatif, a annoncé une série de recrutements afin d’accélérer le développement de son principal candidat médicament lanifibranor pour le traitement de la NASH.

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents