Edition du 13-11-2019

Myopathie de Duchenne : ARMGO Pharma et Servier annoncent l’entrée en développement clinique du Rycal ARM210/S48168

Publié le mardi 9 décembre 2014

ARMGO Pharma et Servier viennent d’annoncer le succès des études pharmacologiques d’efficacité et des études précliniques réglementaires avec l’ARM210/S48168, ainsi que leur décision officielle de faire entrer le programme en phase de développement clinique précoce, ciblant initialement le traitement de la myopathie de Duchenne, qui est l’une des plus communes mais aussi sévère maladie musculaire.

ARMGO Pharma et Servier travaillent ensemble depuis 2006 sur le développement d’une nouvelle classe de médicaments appelés Rycals®. Dans des modèles animaux de dystrophie de Duchenne, il a été montré que les Rycals corrigent les fuites de calcium intracellulaire liées aux RyR déficients et améliorent ainsi la force spécifique du muscle et sa capacité d’exercice. Qui plus est, il a été montré que les Rycals ont des effets bénéfiques similaires sur le muscle cardiaque dans des modèles animaux de pathologie cardiaque. Grâce à son mécanisme d’action unique et à son administration orale, l’ARM210/S48168 a le potentiel d’apporter un bénéfice aux muscles squelettiques, au diaphragme et au muscle cardiaque chez les patients atteints de myopathie de Duchenne indépendamment du contexte génétique, en monothérapie comme en association avec d’autres traitements.

Dans les études d’efficacité préclinique utilisant comme modèle la souris mdx, modèle de dystrophie de Duchenne, le traitement par voie orale par ARM210/S48168 a entraîné des améliorations significatives et soutenues de la capacité d’exercice, de la force musculaire, de la force de préhension et de l’histologie musculaire en comparaison avec le groupe témoin traité uniquement par l’excipient. Ces améliorations ont été observées chez la souris mdx à la fois lors d’études (1) d’efficacité à court terme (4 semaines) et à plus long terme (3 mois).

Les études cliniques débuteront en 2015, après la finalisation d’un plan de développement clinique mondial validé par les agences européenne (EMA) et américaine (FDA). Le traitement de la myopathie de Duchenne est l’indication thérapeutique initiale du programme clinique de l’ARM210/S48168. Au vue des résultats des études d’efficacité préclinique, le traitement par ARM210/S48168 a le potentiel d’améliorer la force musculaire, la capacité d’exercice et la respiration et protéger des dysfonctionnements cardiaques, qui sont un problème majeur pour les patients atteints de myopathie de Duchenne.

« Nous sommes très heureux d’avoir officiellement convenu de cette décision de développement clinique capitale pour l’ARM210 / S 48168 avec notre partenaire, Servier. » a déclaré le Dr Sapan Shah, PDG d’ARMGO Pharma. « Nous nous réjouissons de la perspective d’apporter un nouveau traitement aux patients souffrant de maladies musculo-squelettiques telles que la DMD, pour lesquelles de nouveaux traitements sont vraiment nécessaires. »

Comme le souligne le Dr Emmanuel Canet, Vice-Président, Recherche et Développement, de Servier : « Cet accord démontre notre engagement dans la durée pour la recherche de thérapies nouvelles qui vont bénéficier à de jeunes patients atteints d’une maladie qui a un impact majeur sur la qualité et l’espérance de vie ».

Le Dr Patricia Belissa-Mathiot, Directeur du pôle Innovation Thérapeutique Rhumatologie Servier a par ailleurs précisé que : « Etant donné le mode d’action unique de l’ARM210/S48168, qui corrige les fuites de calcium intracellulaire, indépendamment de la mutation en cause, son intérêt thérapeutique pourrait être évalué dans d’autres myopathies une fois l’efficacité établie chez les patients atteints de myopathie de Duchenne ».

(1) Les résultats de l’une de ces études ont récemment été présentés lors du 19ème congrès de la World Muscle Society, 7-11 novembre 2014 (Abstract G.P. 90, Capogrosso et al., Neuromuscular Disorders 24 (2014) 791-924)

Source : Servier








MyPharma Editions

Nanobiotix : de nouveaux résultats dans l’étude préclinique en immuno-oncologie au SITC 2019

Publié le 13 novembre 2019
Nanobiotix : de nouveaux résultats dans l'étude préclinique en immuno-oncologie au SITC 2019

Nanobiotix vient d’annoncer les résultats prometteurs de sa collaboration préclinique1 avec le centre de cancérologie MD Anderson de l’Université du Texas. L’étude, qui a évalué NBTXR3, radioenhancer premier représentant de sa classe, activé par radiothérapie en combinaison avec checkpoint inhibiteurs anti-PD-1 et anti-CTLA-4, a été présentée la semaine dernière au congrès annuel 2019 de la Society for Immunotherapy of Cancer (SITC).

Minoryx Therapeutics : désignation de médicament orphelin de l’UE pour le leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich

Publié le 12 novembre 2019
Minoryx Therapeutics : désignation de médicament orphelin de l'UE pour le leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich

Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le leriglitazone (MIN-102), a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Commission Européenne pour le traitement de l’ataxie de Friedreich.

OSE Immunotherapeutics présente de nouvelles données précliniques et cliniques à la conférence SITC

Publié le 12 novembre 2019
OSE Immunotherapeutics présente de nouvelles données précliniques et cliniques à la conférence SITC

OSE Immunotherapeutics a présenté des nouvelles données précliniques et cliniques sur ses produits en immuno-oncologie : Tedopi®, BI 765063 (OSE-172) et la plateforme BiCKI® à la conférence SITC (Society for Immunotherapy of Cancer) qui s’est tenue à National Harbor, Maryland, Etats-Unis, du 6 au 10 novembre 2019.

Urania Therapeutics lève 3,5 millions d’euros en amorçage

Publié le 8 novembre 2019
Urania Therapeutics lève 3,5 millions d'euros en amorçage

Urania Therapeutics, société biopharmaceutique spécialisée dans l’identification et le développement de composés de translecture, vient d’annoncer avoir levé 3,5 M€ pour développer de nouveaux traitements ciblant le ribosome humain.

AB Science : des résultats de phase 3 positifs du masitinib dans l’asthme sévère

Publié le 8 novembre 2019
AB Science : des résultats de phase 3 positifs du masitinib dans l’asthme sévère

AB Science a annoncé aujourd’hui que l’étude de phase 3 (AB07015) évaluant le masitinib administré par voie orale dans le traitement de l’asthme sévère non contrôlé par les corticoïdes oraux a atteint son objectif principal (p=0.0103). Le critère d’évaluation principal prédéfini dans le protocole de l’étude était le taux d’exacerbation de l’asthme sévère. Les résultats sur le critère d’évaluation principal sont confirmés par toutes les analyses de sensibilité prédéfinies, ce qui indique que ces résultats sont cohérents et robustes.

OSE Immunotherapeutics signe un accord de licence pour Tedopi® en Corée

Publié le 8 novembre 2019
OSE Immunotherapeutics signe un accord de licence pour Tedopi® en Corée

OSE Immunotherapeutics a annoncé la signature d’un accord de licence avec Chong Kun Dang (CKD) Pharmaceutical Corporation pour l’enregistrement et la commercialisation potentiels en Corée de Tedopi®, combinaison de néo-épitopes sélectionnés et optimisés à partir de 5 antigènes tumoraux, qui génère une réponse spécifique des cellules T cytotoxiques dirigées contre les cellules cancéreuses qui expriment […]

Johnson & Johnson : dépôt des demandes d’AMM européennes du vaccin expérimental anti-Ebola de Janssen

Publié le 8 novembre 2019
Johnson & Johnson : dépôt des demandes d’AMM européennes du vaccin expérimental anti-Ebola de Janssen

Johnson & Johnson a annoncé aujourd’hui que ses sociétés pharmaceutiques Janssen ont présenté à l’Agence européenne des médicaments des demandes d’autorisation de mise sur le marché européen (EMA) concernant un vaccin expérimental contre la fièvre hémorragique Ebola provoquée par le virus Ebola appartenant à l’espèce Zaïre.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents