Bluebird bio : l’EMA accepte la demande d’AMM pour sa thérapie génique dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale
Bluebird bio a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté son dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour sa thérapie génique expérimentale évaldogène autotemcel (eli-cel, Lenti-DMD) dans le traitement d’un sous-groupe de patients atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), une maladie neurodégénérative ultra-rare, mais mortelle, affectant principalement les jeunes garçons.
« La CALD est une maladie dévastatrice, souvent marquée par une neurodégénérescence rapide, l’apparition de déficits fonctionnels majeurs et finalement le décès. La recevabilité de notre dossier d’AMM est une étape essentielle dans la poursuite de notre collaboration avec l’EMA pour proposer une thérapie génique aux garçons atteints de CALD », a indiqué Gary Fortin, Ph.D., Senior Vice-President, en charge des maladies génétiques sévères de Bluebird bio. « Les données des études cliniques, menées chez les patients à un stade précoce de la CALD, suggèrent une stabilisation de la progression de la maladie. S’il est autorisé, eli-cel constituerait le premier traitement pour la CALD utilisant les cellules souches hématopoïétiques du patient, dont l’objectif étant de diminuer ainsi le risque de complications immunitaires mortelles associées à la greffe de cellules issues d’un donneur ».
Les données de l’étude de phase 2/3 Starbeam (ALD-102) constituent la base du dossier d’AMM, qui s’est également appuyé sur les données de l’étude de phase 3 en cours ALD-104 et sur celles de l’étude de suivi à long terme (LTF-304). Les résultats les plus récents de ces études ont été présentés lors de la 46e réunion annuelle de la Société européenne de greffe de moelle (EBMT 2020) en août 2020[1].
Cette thérapie génique expérimentale à administration unique consiste à ajouter des copies fonctionnelles du gène ABCD1 dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient. Les données cliniques suggèrent que l’ajout du gène ABCD1 fonctionnel permet aux patients de produire la protéine de l’adrénoleucodystrophie (ALDP), censée dégrader les acides gras à très longue chaîne (AGTLC) dont l’accumulation est toxique pour le cerveau. Contrairement à l’allo-GCSH, le don de CSH d’une autre personne n’est pas nécessaire. Le schéma thérapeutique (mobilisation, aphérèse des CSH du patient, conditionnement et perfusion) d’eli-cel montre un profil de sécurité et de tolérance qui reflète principalement les effets connus des étapes de mobilisation/aphérèse et de conditionnement.
L’EMA a accepté d’inclure eli-cel pour le traitement d’un sous-groupe de patients CALD dans son programme de médicaments prioritaires (PRIME) en juillet 2018. L’Agence lui avait précédemment accordé la désignation de médicament orphelin. En juillet 2020, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a réduit le délai d’examen de l’AMM à 150 jours, au lieu des 210 jours habituels. Une procédure d’AMM accélérée est prévue par l’EMA pour les traitements considérés comme pouvant présenter un intérêt majeur pour la santé publique et pour les innovations thérapeutiques.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a déjà accordé à cette thérapie expérimentale le statut de médicament orphelin, la désignation de maladie pédiatrique rare et de thérapie innovante pour un sous-groupe de patients atteints de CALD. bluebird bio prévoit actuellement de déposer une demande d’autorisation (Biologics License) aux États-Unis mi-2021.
Eli-cel n’est approuvé pour aucune indication dans aucun pays.
Source et visuel : Bluebird bio