Edition du 19-10-2020

Bluebird bio : l’EMA accepte la demande d’AMM pour sa thérapie génique dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale

Publié le mercredi 7 octobre 2020

Bluebird bio : l’EMA accepte la demande d’AMM pour sa thérapie génique pour l’adrénoleucodystrophie cérébraleBluebird bio a annoncé  que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté son dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour sa thérapie génique expérimentale évaldogène autotemcel (eli-cel, Lenti-DMD) dans le traitement d’un sous-groupe de patients atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), une maladie neurodégénérative ultra-rare, mais mortelle, affectant principalement les jeunes garçons.

« La CALD est une maladie dévastatrice, souvent marquée par une neurodégénérescence rapide, l’apparition de déficits fonctionnels majeurs et finalement le décès. La recevabilité de notre dossier d’AMM est une étape essentielle dans la poursuite de notre collaboration avec l’EMA pour proposer une thérapie génique aux garçons atteints de CALD », a indiqué Gary Fortin, Ph.D., Senior Vice-President, en charge des maladies génétiques sévères de Bluebird bio. « Les données des études cliniques, menées chez les patients à un stade précoce de la CALD, suggèrent une stabilisation de la progression de la maladie. S’il est autorisé, eli-cel constituerait le premier traitement pour la CALD utilisant les cellules souches hématopoïétiques du patient, dont l’objectif étant de diminuer ainsi le risque de complications immunitaires mortelles associées à la greffe de cellules issues d’un donneur ».

Les données de l’étude de phase 2/3 Starbeam (ALD-102) constituent la base du dossier d’AMM, qui s’est également appuyé sur les données de l’étude de phase 3 en cours ALD-104 et sur celles de l’étude de suivi à long terme (LTF-304). Les résultats les plus récents de ces études ont été présentés lors de la 46e réunion annuelle de la Société européenne de greffe de moelle (EBMT 2020) en août 2020[1].

Cette thérapie génique expérimentale à administration unique consiste à ajouter des copies fonctionnelles du gène ABCD1 dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient. Les données cliniques suggèrent que l’ajout du gène ABCD1 fonctionnel permet aux patients de produire la protéine de l’adrénoleucodystrophie (ALDP), censée dégrader les acides gras à très longue chaîne (AGTLC) dont l’accumulation est toxique pour le cerveau. Contrairement à l’allo-GCSH, le don de CSH d’une autre personne n’est pas nécessaire. Le schéma thérapeutique (mobilisation, aphérèse des CSH du patient, conditionnement et perfusion) d’eli-cel montre un profil de sécurité et de tolérance qui reflète principalement les effets connus des étapes de mobilisation/aphérèse et de conditionnement.

L’EMA a accepté d’inclure eli-cel pour le traitement d’un sous-groupe de patients CALD dans son programme de médicaments prioritaires (PRIME) en juillet 2018. L’Agence lui avait précédemment accordé la désignation de médicament orphelin. En juillet 2020, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a réduit le délai d’examen de l’AMM à 150 jours, au lieu des 210 jours habituels. Une procédure d’AMM accélérée est prévue par l’EMA pour les traitements considérés comme pouvant présenter un intérêt majeur pour la santé publique et pour les innovations thérapeutiques.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a déjà accordé à cette thérapie expérimentale le statut de médicament orphelin, la désignation de maladie pédiatrique rare et de thérapie innovante pour un sous-groupe de patients atteints de CALD. bluebird bio prévoit actuellement de déposer une demande d’autorisation (Biologics License) aux États-Unis mi-2021.

Eli-cel n’est approuvé pour aucune indication dans aucun pays.

Source et visuel : Bluebird bio 








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Sanofi : avis favorable du CHMP pour Dupixent® dans la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans

Publié le 19 octobre 2020
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Sanofi et son partenaire Regeneron ont annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable à la demande d’extension des indications de Dupixent® (dupilumab) et recommandé son approbation, dans l’Union européenne, pour le traitement de la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans candidat à un traitement systémique.

Cancer du sein métastatique : Unicancer et Pfizer signent un partenariat scientifique portant sur la description de la prise en charge grâce aux données de vie réelle

Publié le 19 octobre 2020
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Unicancer et Pfizer ont annoncé la signature d’un partenariat d’une durée de trois ans visant à mieux comprendre les modes de prise en charge des patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique grâce aux données de vie réelle issues du Programme « ESME Cancer du sein métastatique ».

Valneva : statut PRIME de l’Agence européenne des médicaments pour son candidat vaccin contre le chikungunya

Publié le 16 octobre 2020
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Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, a annoncé avoir reçu le statut “PRIority Medicines” (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour son candidat vaccin de Phase 3 à injection unique contre le chikungunya. Ce nouveau statut obtenu auprès de l’EMA vient compléter le statut « Fast Track » obtenu auprès de l’agence de santé américaine Food and Drug Administration (FDA) en décembre 2018.

Sanofi / Translate Bio : résultats précliniques positifs pour leur candidat-vaccin à ARNm contre la COVID-19

Publié le 15 octobre 2020
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Noxxon : recrutement finalisé pour la cohorte de 2ème dose de l’étude de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 associé à la radiothérapie

Publié le 15 octobre 2020
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Noxxon Pharma, société de biotechnologie développant principalement des traitements contre le cancer en ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la finalisation du recrutement des trois patients de la cohorte de deuxième dose dans l’essai clinique évaluant son inhibiteur de CXCL12, NOX-A12, pour le traitement du cancer du cerveau. Les patients ont déjà reçu le traitement initial prévu. L’étude clinique de phase 1/2 porte sur trois schémas posologiques de NOX-A12 (à 200, 400 et 600 mg/semaine), chacun combiné à une radiothérapie par faisceau externe chez des patients atteints d’un cancer du cerveau récemment diagnostiqué.

GenSight Biologics : Elsy Boglioli nommée à son Conseil d’administration

Publié le 15 octobre 2020
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GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la nomination d’Elsy Boglioli à son Conseil d’administration, en remplacement de Bpifrance Participations. Mme Boglioli rejoint le Conseil en qualité d’administrateur indépendant.

AstraZeneca annonce un partenariat avec l’INCa pour soutenir la recherche précoce et l’accès à l’innovation

Publié le 14 octobre 2020
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Dans le cadre de l’appel à projets lancé par l’INCa le 15 septembre dernier, à destination des 16 Centres labellisés de phase précoce CLIP2, AstraZeneca signe une convention de collaboration avec l’INCa, pour mettre à disposition de ces centres, 9 molécules de son pipeline en oncologie. Le but de cette initiative est de conduire des essais cliniques précoces académiques sur des molécules en cours de développement, dans des indications non encore explorées à ce jour.

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