GenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la Commission Européenne, sur la base d’une recommandation favorable de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
L’EMA a également accordé la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) à GS030. “Nous sommes particulièrement ravis que GS030 ait reçu à la fois la désignation de médicament orphelin et la classification de médicament de thérapie innovante en Europe. Cette décision vient reconnaitre le besoin médical urgent et insatisfait d’un traitement sûr et efficace pour les patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, et le potentiel de GS030 à adresser ce besoin. Cela va nous permettre d’optimiser les prochaines étapes vers l’approbation réglementaire de GS030”, a commenté Jean-Philippe Combal, Directeur des Opérations de GenSight Biologics.
GS030 est actuellement en développement préclinique, et devrait débuter en septembre 2016 une étude de toxicité réglementaire, avant d’entrer en clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire au 3ème trimestre 2017, sous réserve des résultats de toxicité et de la revue réglementaire.
La Commission Européenne accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de cinq personnes sur 10 000 dans l’Union Européenne (UE). La désignation de médicament orphelin permet à GenSight Biologics de bénéficier de mesures et d’avantages dans l’UE, notamment une période d’exclusivité de commercialisation si GS030 est approuvé dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
Les médicaments classifiés ATMP sont reconnus comme offrant des opportunités innovantes pour le traitement de certaines pathologies pour lesquelles le besoin médical reste particulièrement insatisfait. Cette classification offre à GenSight Biologics un accompagnement scientifique et réglementaire de l’EMA, notamment sur le cadre et le parcours réglementaire à appliquer, ainsi qu’une procédure d’enregistrement centralisée en Europe.
Source : GenSight Biologics
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