ADC Therapeutics vient d’annoncer la nomination du spécialiste du développement de médicaments oncologiques Jean-Pierre Bizzari, MD, à son CA. Par ailleurs, Ameet Mallik, nommé au poste de PDG de la société en mai 2022, rejoindra également le CA.
GenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la Commission Européenne, sur la base d’une recommandation favorable de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
L’EMA a également accordé la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) à GS030. “Nous sommes particulièrement ravis que GS030 ait reçu à la fois la désignation de médicament orphelin et la classification de médicament de thérapie innovante en Europe. Cette décision vient reconnaitre le besoin médical urgent et insatisfait d’un traitement sûr et efficace pour les patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, et le potentiel de GS030 à adresser ce besoin. Cela va nous permettre d’optimiser les prochaines étapes vers l’approbation réglementaire de GS030”, a commenté Jean-Philippe Combal, Directeur des Opérations de GenSight Biologics.
GS030 est actuellement en développement préclinique, et devrait débuter en septembre 2016 une étude de toxicité réglementaire, avant d’entrer en clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire au 3ème trimestre 2017, sous réserve des résultats de toxicité et de la revue réglementaire.
La Commission Européenne accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de cinq personnes sur 10 000 dans l’Union Européenne (UE). La désignation de médicament orphelin permet à GenSight Biologics de bénéficier de mesures et d’avantages dans l’UE, notamment une période d’exclusivité de commercialisation si GS030 est approuvé dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
Les médicaments classifiés ATMP sont reconnus comme offrant des opportunités innovantes pour le traitement de certaines pathologies pour lesquelles le besoin médical reste particulièrement insatisfait. Cette classification offre à GenSight Biologics un accompagnement scientifique et réglementaire de l’EMA, notamment sur le cadre et le parcours réglementaire à appliquer, ainsi qu’une procédure d’enregistrement centralisée en Europe.
Source : GenSight Biologics
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ADC Therapeutics vient d’annoncer la nomination du spécialiste du développement de médicaments oncologiques Jean-Pierre Bizzari, MD, à son CA. Par ailleurs, Ameet Mallik, nommé au poste de PDG de la société en mai 2022, rejoindra également le CA.
L’institut hospitalo-universitaire Imagine (Inserm, AP-HP, Université Paris Cité), également labellisé Institut Carnot, va coordonner un projet financé par Horizon Europe, le programme cadre de financement de la recherche et de l’innovation de l’Union européenne pour la période 2021-2027.
Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.
La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.
Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.
Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.
Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.
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