TiGenix, société biopharmaceutique belge, a annoncé aujourd’hui que l’Agence Américaine des Aliments et des Médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a accordé l’appellation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au Cx601 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Crohn et souffrant de fistules.
TiGenix a initié un essai clinique pivot de phase III au niveau global durant la première moitié de 2017 dans le but de présenter auprès de la FDA une prochaine demande d’autorisation de produits biologiques (Biologics License Application, BLA) pour le Cx601, un produit innovant fondé sur des cellules souches allogéniques dans le cadre du traitement de fistules périanales complexes chez les patients souffrant de la maladie de Crohn qui ont précédemment répondu de manière insuffisante à une thérapie biologique ou conventionnelle. En parallèle, TiGenix explore d’autres procédures permettant d’accélérer la soumission et le processus de révision pour l’approbation du médicament aux États-Unis.
« L’obtention de l’appellation de médicament orphelin accordée par la FDA est un grand pas en avant dans le programme de développement du Cx601 », a déclaré le Docteur María Pascual, vice-présidente des Affaires Règlementaires et de la Qualité au sein de TiGenix. « La reconnaissance du Cx601 comme médicament orphelin de la part de la FDA entraîne un ensemble d’avantages financiers potentiels et reflète nos efforts constants dans la recherche de voies permettant d’accélérer l’approbation du produit aux États-Unis. »
La FDA accorde l’appellation de médicament orphelin aux produits innovants destinés au traitement de maladies qui touchent plus de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette appellation, dont le but est de faciliter le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares, présente d’importants avantages pour le parrain, dont sept ans d’exploitation commerciale en exclusivité après l’obtention de l’autorisation de commercialisation, des crédits d’impôts pour les coûts de recherche clinique, l’accès à des subventions pour des produits orphelins ou l’exonération de certains tarifs administratifs.
Source : TiGenix
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Acticor Biotech, société de biotechnologie en développement clinique spécialisée dans la phase aiguë des maladies thrombotiques, y compris l’accident vasculaire cérébral et l’embolie pulmonaire, a présenté à l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), le plan de développement de son candidat médicament, ACT017.
Celgene France, une filiale à part entière de Celgene Corporation, a annoncé la nomination de Christophe Durand au poste de Président Directeur général depuis le 12 avril 2018.
Onxeo, société de biotechnologie spécialisée en oncologie, a annoncé avoir démarré l’étude clinique de phase I DRIIV (DNA Repair Inhibitor administered IntraVenously) avec AsiDNA™, son inhibiteur « first-in-class » de la réparation de l’ADN tumoral. Cette étude est destinée à évaluer la tolérance et la dose clinique optimale ainsi qu’à déterminer sa dose active au niveau tumoral, chez des patients atteints d’un cancer solide avancé.
Nicox, la société spécialisée en ophtalmologie, vient d’ouvrir un bureau de développement aux Etats-Unis, à Research Triangle Park (RTP) en Caroline du Nord. La décision de transférer son précédent bureau de développement de Fort Worth (Texas) à RTP et de renforcer sa présence aux Etats-Unis est motivée par l’avancement attendu vers des études cliniques de phase 2 de NCX 470 pour les patients atteints de glaucome et de NCX 4251 pour les patients atteints de blépharite.
Après avoir qualifié et validé avec succès durant l’année écoulée la méthode de production de son produit thérapeutique dans un centre partenaire de thérapie cellulaire basé à Singapour, la biotech française CellProthera vient d’obtenir les autorisations de la Health Science Authority (HSA) – équivalent singapourien des autorités réglementaires française (ANSM) – pour démarrer son essai clinique “SingXpand”.
Abeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.
Sanofi a annoncé le départ à la retraite du Président Monde de la R&D de Sanofi, Elias Zerhouni. Le groupe pharmaceutique français a nommé John Reed pour lui succéder à compter du 1er juillet. Ce dernier était depuis cinq ans Responsable Monde de Roche Pharma Recherche et Développement Précoce (pRED).
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Christophe Durand rejoint Celgene France en tant que Président Directeur général 
Sanofi : John Reed succède à Elias Zerhouni au poste de Président Monde de la R&D 
Oncodesign : Arnaud Lafforgue nommé au poste de Directeur Financier Groupe 
Lysogene : le Dr Peter Lichtlen nommé administrateur indépendant 
Philippe Teboul nommé General Manager de Bristol-Myers Squibb France 
