TiGenix, société biopharmaceutique belge, a annoncé aujourd’hui que l’Agence Américaine des Aliments et des Médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a accordé l’appellation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au Cx601 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Crohn et souffrant de fistules.
TiGenix a initié un essai clinique pivot de phase III au niveau global durant la première moitié de 2017 dans le but de présenter auprès de la FDA une prochaine demande d’autorisation de produits biologiques (Biologics License Application, BLA) pour le Cx601, un produit innovant fondé sur des cellules souches allogéniques dans le cadre du traitement de fistules périanales complexes chez les patients souffrant de la maladie de Crohn qui ont précédemment répondu de manière insuffisante à une thérapie biologique ou conventionnelle. En parallèle, TiGenix explore d’autres procédures permettant d’accélérer la soumission et le processus de révision pour l’approbation du médicament aux États-Unis.
« L’obtention de l’appellation de médicament orphelin accordée par la FDA est un grand pas en avant dans le programme de développement du Cx601 », a déclaré le Docteur María Pascual, vice-présidente des Affaires Règlementaires et de la Qualité au sein de TiGenix. « La reconnaissance du Cx601 comme médicament orphelin de la part de la FDA entraîne un ensemble d’avantages financiers potentiels et reflète nos efforts constants dans la recherche de voies permettant d’accélérer l’approbation du produit aux États-Unis. »
La FDA accorde l’appellation de médicament orphelin aux produits innovants destinés au traitement de maladies qui touchent plus de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette appellation, dont le but est de faciliter le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares, présente d’importants avantages pour le parrain, dont sept ans d’exploitation commerciale en exclusivité après l’obtention de l’autorisation de commercialisation, des crédits d’impôts pour les coûts de recherche clinique, l’accès à des subventions pour des produits orphelins ou l’exonération de certains tarifs administratifs.
Source : TiGenix
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Servier et l’Université Autonome de Barcelone (UAB) ont signé un accord de partenariat pour accélérer la recherche contre la maladie de Parkinson, en s’appuyant sur une nouvelle méthode de criblage (screening) de « petites » molécules, développée par le professeur Salvador Ventura (PhD), chef de groupe à l’Institut de biotechnologie et de biomédecine (IBB) et au département de biochimie et de biologie moléculaire de l’UAB.
Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, vient d’annoncer la nomination d’Edwin Moses, ancien Président-directeur général d’Ablynx, au poste de Président de son Conseil d’Administration.
Findimmune, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies anticancéreuses et immunitaires, a annoncé sa constitution en société en France, au sein de l’Institut Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe.
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SparingVision, une société de biotechnologie spécialisée dans la recherche et le développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies dégénératives héréditaires de la rétine telles que la rétinite pigmentaire, a annoncé la décision de la Commission européenne d’accorder au candidat médicament SPVN06 le statut de « médicament orphelin » pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires.
Tollys, qui développe le TL-532, la première immunothérapie anticancéreuse basée sur un agoniste synthétique spécifique du récepteur Toll-like 3 (TLR3), a annoncé l’obtention d’une aide à l’innovation de 1,5 millions d’euros de la part de Bpifrance dans le cadre du plan Deeptech. L’objectif de ce plan est de démultiplier les actions de soutien à l’innovation de rupture en France et de renforcer la compétitivité française dans le domaine.
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