Edition du 18-09-2018

Accueil » Industrie » Produits

Lysogene : fin du recrutement pour son étude pivot observationnelle dans la maladie Sanfilippo de type A

Publié le mardi 30 mai 2017

Lysogene : fin du recrutement pour son étude pivot observationnelle dans la maladie Sanfilippo de type ALysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central (SNC), a annoncé la fin du recrutement des patients dans le cadre de SAMOS1, son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de type A – également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).

« SAMOS est particulièrement importante car il n’existe actuellement aucun biomarqueur validé permettant de suivre la progression de la MPS IIIA dans le SNC, ni d’observer les effets sur le SNC du futur traitement envisagé », indique la société dans un communiqué.

SAMOS a donc été conçue pour évaluer la progression clinique des patients non traités atteints de MPS IIIA. Comme convenu avec les autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique servira de « groupe contrôle » en vue de l’étude pivot de Lysogene (Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier trimestre 2018.

« Le recrutement des 23 patients dans 5 pays différents s’est déroulé rapidement. Les responsables de nos sites cliniques et les réseaux d’associations de patients ont ainsi démontré leur intérêt prononcé et leur participation active afin de répondre aux besoins médicaux encore non satisfait dans la MPS IIIA. », a déclaré Samantha Parker, Directrice Affaires Externes de Lysogene.

En concevant SAMOS, Lysogene a constitué le premier panel d’experts internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction cognitive. Un critère à la fois rigoureux et mesurable scientifiquement grâce à l’outil qu’est l’échelle Bayley du développement de l’enfant et du nourrisson 3e édition (BSID-III). L’échelle Vineland sur l’adaptation du comportement 2e édition (VABS-II) a été définie comme le second outil de mesure le plus approprié.

Pour aller plus loin dans la validation des critères cliniques des MPS neurologiques, une réunion de consensus entre les experts internationaux a été organisée à Londres les 2 et 3 décembre 2016 par un comité académique en partenariat avec la UK Society for Mucopolysaccharide Diseases et la US National MPS Society, présidée par Elsa Shapiro2. Parmi tous les instruments à disposition, le BSID-III a définitivement été recommandé pour mesurer les résultats cognitifs, tandis que le VABS-II a lui été recommandé pour mesurer l’évolution du comportement adaptatif (en s’appuyant sur la version longue de l’entretien (van der Lee, 2017)).3

Lysogene a déjà obtenu des données cliniques de l’étude SAMOS, en évaluant l’âge cognitif chez les 15 premiers patients inclus, âgés de 3 à 8 ans, selon l’échelle BSID-III, qui ont confirmé le déclin intellectuel progressif, l’hyperactivité et les troubles du comportement chez ces patients. Lysogene a également achevé son essai clinique de phase I/II ainsi que son étude de suivi de 4 patients MPS IIIA pendant 5 ans, sans aucun effet indésirable lié au traitement ou au mode d’administration.4

____________________

1 Sanfilippo A Multinational Observational Study
2 Shapiro Neuropsychology Consulting, LLC, Portland, OR, USA and Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN, USA
3 J.H. van der Lee, et al., Cognitive endpoints for therapy development for neuronopathicmucopolysaccharidoses: Results of a consensus procedure, Mol. Genet. Metab. (2017)
4 Tardieu, M., et al. Intracerebral Administration of Adeno-Associated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a Phase I/II Trial, Human Gene Therapy (2014)

Source : Lysogene








MyPharma Editions

Biogen France emménage à La Défense

Publié le 18 septembre 2018
Biogen France emménage à La Défense

Biogen, entreprise pionnière dans le domaine des neurosciences, installe ses équipes dans la Tour CBX du quartier d’affaires de La Défense. L’entreprise spécialisée dans la lutte contre les maladies neurologiques graves réaffirme ainsi son engagement à long terme en France et son souhait d’offrir un environnement de travail optimal à ses collaborateurs.

Répartition pharmaceutique : une opération d’envergure pour alerter le grand public

Publié le 18 septembre 2018
Répartition pharmaceutique : une opération d'envergure pour alerter le grand public

Depuis le 1er septembre, toutes les camionnettes de livraison des entreprises de répartition ont revêtu un habillage spécial. Menacés par une crise économique sans précédent, les répartiteurs pharmaceutiques* se mobilisent pour sensibiliser le grand public et les décideurs à l’importance de leurs missions et les alerter sur les risques qui pèsent sur l’égalité d’accès aux médicaments.

Actelion : résultats positifs pour OPSUMIT® dans l’hypertension porto-pulmonaire

Publié le 18 septembre 2018
Actelion : résultats positifs pour OPSUMIT® dans l’hypertension porto-pulmonaire

Actelion, l’une des sociétés pharmaceutiques Janssen du groupe Johnson & Johnson, a annoncé les résultats du premier essai contrôlé randomisé pour l’hypertension porto-pulmonaire (HPP), qui ont montré qu’OPSUMIT® (macitentan) avait permis d’améliorer considérablement la résistance vasculaire pulmonaire (RVP) par rapport au placebo, satisfaisant ainsi le critère d’évaluation principal de l’étude.

GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex-US et Japon du GNbAC1 dans la SEP

Publié le 18 septembre 2018
GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex-US et Japon du GNbAC1 dans la SEP

Servier et GeNeuro ont annoncé mardi que GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex US et Japon sur son produit dans la sclérose en plaques (SEP), GNbAC1. En 2014, Servier avait acquis une option de licence pour le développement et la commercialisation du GNbAC1 dans la SEP sur tous les territoires, à l’exception des États-Unis et du Japon, pour 37,5 millions d’euros.

Carenity : Lise Radoszycki nommée au poste de Directrice Associée

Publié le 17 septembre 2018
Carenity : Lise Radoszycki nommée au poste de Directrice Associée

Carenity, la première communauté de patients en ligne en Europe, vient d’annoncer la nomination de Lise Radoszycki au poste de Directrice Associée.

GamaMabs Pharma lance une étude de phase II de l’anticorps monoclonal GM102 dans le cancer colorectal avancé ou métastatique

Publié le 17 septembre 2018
GamaMabs Pharma lance une étude de phase II de l'anticorps monoclonal GM102 dans le cancer colorectal avancé ou métastatique

GamaMabs Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques optimisés ciblant le récepteur II de l’hormone anti-müllerienne (AMHR2) pour le traitement du cancer, a annoncé avoir inclus le premier patient dans l’étude C201 de phase II. Cet essai clinique du GM102 en monothérapie et en association avec Lonsurf (trifluridine/tipiracil) porte sur des patients atteints de cancer colorectal de stade avancé ou métastatique.

L’Institut Curie annonce la création d’Honing Biosciences

Publié le 17 septembre 2018
L’Institut Curie annonce la création d’Honing Biosciences

L’Institut Curie, acteur de référence dans la lutte contre le cancer, a annoncé le lancement de la société de biotechnologies Honing Biosciences. Il s’agit d’une plateforme technologique exclusive qui développe des solutions pour optimiser l’efficacité et la sécurité des thérapies cellulaires dans les cancers et les maladies chroniques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions