Edition du 23-05-2018

Accueil » Industrie » Produits

Lysogene : fin du recrutement pour son étude pivot observationnelle dans la maladie Sanfilippo de type A

Publié le mardi 30 mai 2017

Lysogene : fin du recrutement pour son étude pivot observationnelle dans la maladie Sanfilippo de type ALysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central (SNC), a annoncé la fin du recrutement des patients dans le cadre de SAMOS1, son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de type A – également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).

« SAMOS est particulièrement importante car il n’existe actuellement aucun biomarqueur validé permettant de suivre la progression de la MPS IIIA dans le SNC, ni d’observer les effets sur le SNC du futur traitement envisagé », indique la société dans un communiqué.

SAMOS a donc été conçue pour évaluer la progression clinique des patients non traités atteints de MPS IIIA. Comme convenu avec les autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique servira de « groupe contrôle » en vue de l’étude pivot de Lysogene (Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier trimestre 2018.

« Le recrutement des 23 patients dans 5 pays différents s’est déroulé rapidement. Les responsables de nos sites cliniques et les réseaux d’associations de patients ont ainsi démontré leur intérêt prononcé et leur participation active afin de répondre aux besoins médicaux encore non satisfait dans la MPS IIIA. », a déclaré Samantha Parker, Directrice Affaires Externes de Lysogene.

En concevant SAMOS, Lysogene a constitué le premier panel d’experts internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction cognitive. Un critère à la fois rigoureux et mesurable scientifiquement grâce à l’outil qu’est l’échelle Bayley du développement de l’enfant et du nourrisson 3e édition (BSID-III). L’échelle Vineland sur l’adaptation du comportement 2e édition (VABS-II) a été définie comme le second outil de mesure le plus approprié.

Pour aller plus loin dans la validation des critères cliniques des MPS neurologiques, une réunion de consensus entre les experts internationaux a été organisée à Londres les 2 et 3 décembre 2016 par un comité académique en partenariat avec la UK Society for Mucopolysaccharide Diseases et la US National MPS Society, présidée par Elsa Shapiro2. Parmi tous les instruments à disposition, le BSID-III a définitivement été recommandé pour mesurer les résultats cognitifs, tandis que le VABS-II a lui été recommandé pour mesurer l’évolution du comportement adaptatif (en s’appuyant sur la version longue de l’entretien (van der Lee, 2017)).3

Lysogene a déjà obtenu des données cliniques de l’étude SAMOS, en évaluant l’âge cognitif chez les 15 premiers patients inclus, âgés de 3 à 8 ans, selon l’échelle BSID-III, qui ont confirmé le déclin intellectuel progressif, l’hyperactivité et les troubles du comportement chez ces patients. Lysogene a également achevé son essai clinique de phase I/II ainsi que son étude de suivi de 4 patients MPS IIIA pendant 5 ans, sans aucun effet indésirable lié au traitement ou au mode d’administration.4

____________________

1 Sanfilippo A Multinational Observational Study
2 Shapiro Neuropsychology Consulting, LLC, Portland, OR, USA and Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN, USA
3 J.H. van der Lee, et al., Cognitive endpoints for therapy development for neuronopathicmucopolysaccharidoses: Results of a consensus procedure, Mol. Genet. Metab. (2017)
4 Tardieu, M., et al. Intracerebral Administration of Adeno-Associated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a Phase I/II Trial, Human Gene Therapy (2014)

Source : Lysogene








MyPharma Editions

Substituts nicotiniques : deux traitements sont désormais remboursables

Publié le 23 mai 2018
Substituts nicotiniques : deux traitements sont désormais remboursables

Le ministère des Solidarités et de la Santé, suite à la publication au Journal officiel de deux arrêtés modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux, vient de confirmer la prise en charge par l’Assurance maladie de deux traitements de substitution nicotinique.

ASCO 2018: GamaMabs Pharma présente des résultats de son essai dans les cancers gynécologiques de stade avancé

Publié le 23 mai 2018
ASCO 2018: GamaMabs Pharma présente des résultats de son essai dans les cancers gynécologiques de stade avancé

GamaMabs Pharma, société française d’immuno-oncologie, a annoncé la présentation de données cliniques de l’étude C101 de phase Ia/Ib de son anticorps GM102 à l’occasion du congrès annuel de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO), le 4 juin à Chicago, aux États-Unis.

Cellectis : accélération du développement clinique d’UCART123 en LAM

Publié le 23 mai 2018
Cellectis : accélération du développement clinique d’UCART123 en LAM

Cellectis, société spécialisée dans le développement d’immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T allogéniques ingénierées (UCART), a annoncé l’approbation d’un amendement au protocole de l’essai clinique de Phase I pour UCART123, un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, évalué chez des patients atteints de leucémie aiguë myéloblastique (LAM).

Sanofi : les résultats positifs de deux essais de phase III sur Dupixent® publiés dans le NEJM

Publié le 22 mai 2018
Sanofi : les résultats positifs de deux essais de phase III sur Dupixent® publiés dans le NEJM

Sanofi vient d’annoncer que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les résultats détaillés de deux essais cliniques de phase III consacrés à l’utilisation expérimentale de Dupixent® (dupilumab) dans le traitement de l’asthme modéré à sévère.

TxCell fera plusieurs présentations lors de la 1ère conférence scientifique dédiée aux Tregs

Publié le 22 mai 2018
TxCell fera plusieurs présentations lors de la 1ère conférence scientifique dédiée aux Tregs

TxCell, société qui développe des immunothérapies cellulaires basées sur des cellules T régulatrices (Tregs) pour l’inflammation, l’auto-immunité et la transplantation, a annoncé qu’elle présentera à plusieurs reprises au premier Treg Directed Therapies Summit, qui se tiendra à Boston, aux États-Unis, du 22 au 24 mai 2018.

Sensorion : le Professeur Christine Petit prend la tête du Conseil scientifique

Publié le 22 mai 2018
Sensorion : le Professeur Christine Petit prend la tête du Conseil scientifique

Sensorion, la société de biotechnologie basée à Montpellier et spécialisée dans le développement de traitements contre les maladies de l’oreille interne, a annoncé la nomination du Professeur Christine Petit, docteur en médecine et docteur es-sciences en tant que Présidente de son Conseil Scientifique.

Oncodesign : publication d’un abstract à l’occasion du 54e congrès de l’ASCO

Publié le 22 mai 2018
Oncodesign : publication d’un abstract à l’occasion du 54e congrès de l’ASCO

Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la publication d’un abstract présentant des résultats intermédiaires sur 12 patients pour son étude clinique utilisant son premier radiotraceur, à l’occasion du 54ème congrès mondial de l’ASCO (American Society of Clinical Oncology) à Chicago, aux États-Unis.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions