Lysogene reçoit la désignation de médicament orphelin de l’EMA pour LYS-GM101
Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, son candidat médicament pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1).
La FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis a également accordé les désignations de médicament orphelin et de maladie rare pédiatrique au LYS-GM101 au début de l’année.
« La désignation de médicament orphelin par l’EMA pour LYS-GM101 est une importante étape réglementaire. Elle valide la crédibilité de notre approche médicale et facilitera et accélérera le développement clinique de notre traitement. C’est une bonne nouvelle pour les patients atteints de cette maladie neurodégénérative grave et nous avons hâte de démarrer l’étude clinique de phase I/II (LYS-GM101) en 2018 », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene.
LYS-GM101 est conçu afin de corriger l’action d’un gène défectueux dans les cellules des patients atteints de GM1, ce qui permettra de produire une enzyme fonctionnelle et de prévenir la nature progressive des dommages neurologiques causés par GM1.
Source : Lysogene