Edition du 26-11-2021

Lysogene sélectionne la canule SmartFlow® de MRI Interventions pour son étude de phase II/III dans la MPS IIIA

Publié le vendredi 21 avril 2017

Lysogene sélectionne la canule SmartFlow® de MRI Interventions pour son étude de phase II/III dans la MPS IIIALysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central, a annoncé avoir sélectionné la canule SmartFlow® de la société américaine MRI Interventions, qui sera utilisée lors de son étude clinique de phase II/III dans la Mucopolysaccharidose Type IIIA (également appelée MPS IIIA ou Sanfilippo de type A) qui devrait démarrer début 2018.

SmartFlow® est une canule d’injection et d’aspiration “IRM compatible”, pour l’injection d’agents thérapeutiques dans le cerveau. « Le choix en faveur de cette canule s’est basé sur les résultats d’une étude préclinique visant à évaluer entre autres ses critères de performance, dont sa facilité d’utilisation, tout en testant différents paramètres d’injection pour une diffusion encéphalique optimale du candidat médicament LYS-SAF302 de Lysogene », indique la société dans un communiqué.

« Plusieurs canules disponibles sur le marché ont été envisagées pour notre étude de phase II/III », explique Kimberley S. Gannon, Directrice Scientifique de Lysogene. « La canule SmartFlow® a très bien fonctionné lors de notre étude d’évaluation préclinique. Aucun signe de reflux dans la voie d’injection n’a été observé et l’étude a révélé une diffusion très large de LYS-SAF302 dans le cerveau. ». Lysogene présentera les résultats de l’étude préclinique lors d’une conférence scientifique avant la fin de l’année.

« La canule SmartFlow® a été sélectionnée par plusieurs de nos partenaires pour l’administration de médicaments dans le système nerveux central et nous sommes particulièrement heureux qu’elle ait été choisie pour cette étude clinique cruciale », précise Franck Grillo, Directeur Général de MRI Interventions, Inc. « Les tests précliniques étendus réalisés par Lysogene sont très prometteurs et cette canule est particulièrement adaptée pour une excellente biodistribution dans les tissus cérébraux de LYS-SAF302. Nous sommes enthousiastes à l’idée d’accompagner Lysogene lors de ses prochaines étapes de développement et notamment dans leur étude clinique démarrant l’année prochaine. »

Le traitement des symptômes neurologiques de la maladie MPS IIIA

Le produit candidat de thérapie génique pour la maladie MPS IIIA développé par Lysogene est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant pour SGSH. La thérapie génique in vivo offre la possibilité d’un traitement en une seule fois, en insérant une copie saine du gène SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l’enzyme manquante, avec comme objectif de ralentir voire de stopper la progression de la maladie. Le médicament candidat est délivré directement dans le cerveau en une seule procédure neurochirurgicale. En fournissant le gène manquant SGSH, Lysogene estime que les patients souffrant de MPS IIIA auront accès à une source permanente d’enzyme fonctionnelle dans le cerveau, qui inversera les anormalités phénotypiques des cellules neuronales du SNC.

Source : Lysogene








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