Edition du 09-12-2022

Lysogene : traitement du 1er patient dans l’essai clinique de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1

Publié le jeudi 10 juin 2021

Lysogene : traitement du 1er patient dans l’essai clinique de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1.

Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l’administration intra-cisternale d’un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10) portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1). L’essai clinique comprendra une phase centrée sur l’analyse de sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. L’essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe. Pour plus d’information, voir le site www.clinicaltrials.gov.

La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomale récessive mortelle causée par des mutations du gène GLB1 entraînant une accumulation de ganglioside à GM1 dans les neurones, ce qui provoque une neurodégénérescence progressive. Il n’existe aucun traitement approuvé pour cette maladie.

« Le traitement du premier patient de cette étude clinique représente une étape importante pour Lysogene, puisqu’il s’agit du deuxième programme de thérapie génique de notre portefeuille à entrer en clinique. Cela illustre une fois encore notre capacité d’exécution dans un contexte difficile du fait de la pandémie de Covid-19 », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene. « Nous sommes toujours à la recherche d’opportunités pour accélérer le développement de nouveaux traitements de thérapie génique afin d’améliorer la vie des patients et nous sommes ravis d’apporter cette thérapie expérimentale aux patients atteints de gangliosidose à GM1. »

« La gangliosidose à GM1 est une maladie dévastatrice qui évolue rapidement, surtout dans sa forme la plus sévère où elle provoque une neurodégénérescence profonde et une mort précoce » déclare Simon Jones, M.D., investigateur principal et consultant en maladies métaboliques héréditaires pédiatriques au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust (MFT), et maître de conférences à l’Université de Manchester. « Je suis ravi d’avoir commencé à traiter le premier patient avec LYS-GM101, dont l’administration s’est parfaitement déroulée ».

LYS-GM101 (« vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase ») a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.

Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).

Source : Lysogene








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