Hansa Biopharma et Généthon collaborent pour développer l’imlifidase comme prétraitement à la thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar
Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, annoncent aujourd’hui leur collaboration pour tester une nouvelle approche de thérapie génique.
Cette collaboration permettra d’évaluer, dans le cadre d’une étude clinique, la sécurité et l’efficacité de l’imlifidase, une enzyme, conçue par Hansa, capable de dégrader les anticorps, comme prétraitement au candidat-médicament de thérapie génique GNT-0003, conçu par Généthon, dans le syndrome de Crigler-Najjar, chez des patients présentant des anticorps neutralisants (NAbs) préexistants contre le virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8). La présence d’anticorps neutralisants circulants empêche aujourd’hui ces patients de participer aux essais cliniques de thérapie génique potentiellement curatifs et, plus tard, d’accéder aux thérapies géniques disponibles après leur enregistrement.
Soren Tulstrup, Président-directeur général de Hansa Biopharma, a déclaré : « Généthon est un pionnier à la pointe de la recherche et du développement des thérapies géniques pour les maladies rares avec lequel nous sommes ravis de collaborer. Cet accord confirme l’engagement de Hansa dans le domaine de la thérapie génique et souligne l’importance de notre technologie qui permettra de traiter plus de patients par thérapie génique qui est parfois leur seule alternative thérapeutique « .
GNT-0003, qui a reçu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) de l’EMA, est actuellement testé en phase pivot en France, en Italie et aux Pays-Bas. Dans le cadre de la collaboration annoncée aujourd’hui, des patients atteints de Crigler-Najjar présentant des anticorps pré-existants contre l’AAV8 participeront à une étude où l’imlifidase sera administrée et évaluée comme prétraitement à la thérapie génique avec le GNT-0003. Les résultats de l’étude clinique en cours avec GNT-0003 pourraient constituer la base d’une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe ou aux États-Unis.
Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique provoquant une accumulation de bilirubine qui entraîne des lésions neurologiques irréversibles se manifestant par une faiblesse musculaire, une léthargie, une surdité, un retard mental et une paralysie des mouvements oculaires. Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie extrêmement rare qui touche moins d’un cas pour un million de personnes par an 1.
Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon, a ajouté : » Les patients ayant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV ne peuvent aujourd’hui pas bénéficier de la thérapie génique. Cette collaboration avec Hansa Biopharma est donc une étape importante dans le développement de notre traitement pour le syndrome de Crigler-Najjar. La technologie enzymatique éprouvée de Hansa Biopharma, associée à son expertise scientifique, sera un atout pour faire avancer cette recherche déterminante pour le syndrome de Crigler-Najjar. Cette approche innovante pourrait permettre de traiter des patients qui ne sont aujourd’hui pas éligibles à la thérapie génique en raison de leur statut immunologique ».
Source : Généthon
Références : 1. https://www.genethon.com/our-pipeline/crigler-najjar-syndrome/
