Edition du 23-04-2018

Maladie de Huntington : la Commission européenne approuve la désignation orpheline pour le PBT2

Publié le mardi 2 juin 2015

La société australienne Prana Biotechnology a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne avait approuvé la désignation orpheline pour le PBT2 dans le traitement de la maladie de Huntington, indiquant que Prana avait démontré que PBT2 pouvait offrir un bienfait significatif aux patients atteints de la maladie de Huntington.

Cette approbation a été basée sur la recommandation d’une opinion positive de la part du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a évalué la documentation scientifique relative au PBT2, en se basant sur les critères clés de désignation orpheline. Ces critères requièrent que le PBT2 soit destiné au traitement, à la prévention ou au diagnostic d’une maladie mettant en jeu le pronostic vital ou chroniquement débilitante, dont la prévalence dans l’UE n’est pas supérieure à 5 sur 10 000, et pour laquelle il n’existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la maladie, ou, si une méthode existe, ce médicament doit être significativement bénéfique aux personnes touchées par la maladie.

La désignation orpheline accorde dix années d’exclusivité sur le marché de l’Union européenne (UE) à compter de l’accord de l’autorisation de mise sur le marché (autorisation de vente). Les autres avantages sont une assistance en matière de développement de protocoles cliniques, une réduction des frais, et un accès à des subventions de recherche financées par l’UE.

L’année dernière, Prana a annoncé les résultats positifs de son essai clinique de phase 2 portant sur la maladie de Huntington (Reach2HD), et la société prévoit actuellement d’autres essais cliniques. La société a obtenu une désignation de médicament orphelin de la part de l’US Food and Drug Administration. D’autres opportunités de développement du PBT2 aux États-Unis pourront commencer dès que la suspension clinique partielle actuelle sera levée.








MyPharma Editions

Sensorion et UConn Health identifient le 1er biomarqueur potentiel lié à la perte auditive induite par le bruit

Publié le 23 avril 2018

Les résultats d’une nouvelle étude préclinique présentée à la 53ème réunion biannuelle de l’American Neurotology Society (ANS) ont mis en évidence le premier biomarqueur potentiel de la perte auditive causée par le bruit. Les résultats de cette étude collaborative ont été présentés conjointement par la société de biotechnologie française Sensorion et UConn Health, l’hôpital et centre de recherche médicale de l’Université du Connecticut, aux Etats-Unis.

Genfit : poursuite de l’essai de Phase 3 RESOLVE-IT évaluant elafibranor dans la NASH

Publié le 23 avril 2018
Genfit : poursuite de l’essai de Phase 3 RESOLVE-IT évaluant elafibranor dans la NASH

Genfit a annoncé que le Data Safety Monitoring Board (DSMB) – un comité de surveillance et de suivi indépendant – a formulé une recommandation positive pour la poursuite de l’essai clinique de Phase 3 RESOLVE-IT évaluant elafibranor dans la NASH sans aucune modification.

Lysogene : le Dr Peter Lichtlen nommé administrateur indépendant

Publié le 23 avril 2018
Lysogene : le Dr Peter Lichtlen nommé administrateur indépendant

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la nomination du Dr Peter Lichtlen en qualité d’administrateur indépendant sans fonction de direction, à compter du 1er avril 2018.

Médicaments pédiatriques : les derniers avis du Comité de l’EMA (mars 2018)

Publié le 20 avril 2018
Médicaments pédiatriques : les derniers avis du Comité de l’EMA (mars 2018)

L’ANSM revient sur la dernière réunion ( 20-23 mars 2018) du Comité des médicaments pédiatriques (PD CO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le PDCO a rendu au cours de cette session 2 avis favorables de PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques), dans les indications suivantes :

Servier rachète la branche Oncologie de Shire pour 2,4 milliards de dollars

Publié le 20 avril 2018
Servier rachète la branche Oncologie de Shire pour 2,4 milliards de dollars

Le laboratoire pharmaceutique français Servier vient de conclure un accord définitif, d’un montant de 2,4 milliards de dollars, portant sur l’acquisition de la branche Oncologie du laboratoire Shire, l’un des leaders mondiaux de la biotechnologie dans le domaine des maladies rares.

AB Science : avis négatif du CHMP pour le masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique

Publié le 20 avril 2018
AB Science : avis négatif du CHMP pour le masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique

AB Science, la société pharmaceutique spécialisée dans le développement d’inhibiteurs de protéines kinases (IPK), a annoncé que le Comité du Médicament à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté une opinion négative pour la demande d’autorisation de mise sur le marché du masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique chez l’adulte.

Philippe Teboul nommé General Manager de Bristol-Myers Squibb France

Publié le 20 avril 2018
Philippe Teboul nommé General Manager de Bristol-Myers Squibb France

Le 23 avril 2018, Philippe Teboul prendra la direction de la filiale française du groupe biopharmaceutique Bristol-Myers Squibb et il sera également nommé Président d’UPSA SAS. Il succèdera à Jean-Christophe Barland, nommé Président de Bristol-Myers Squibb Japon, Corée et Taïwan.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite





MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions