Edition du 17-01-2022

Médicaments orphelins : les 20 derniers avis favorables de l’EMA

Publié le lundi 5 octobre 2015

Médicaments orphelins : les 20 derniers avis favorables de l'EMAL’ANSM vient de faire le point sur la réunion du 1er au 3 septembre 2015 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 20 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 20 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– Lymphome à cellules du manteau (thérapie cellulaire)
– Lymphome B médiastinal primitif à grandes cellules (thérapie cellulaire)
– Hémorragie subarachnoïdienne anévrismale (nimodipine)
– Envenimation par morsure de Vipera berus  (immunoglobulines spécifiques)
– Angio-oedème héréditaire (anticorps monoclonal anti-kallikréine)
– Surcharge en fer chronique nécessitant un traitement chélateur (hepcidine synthétique)
– Rejet hyper aigu de greffe (médicament chimique)
– Sclérodermie systémique (médicament chimique)
– Carcinome hépatocellulaire (médicament chimique)
– Fibrose pulmonaire idiopathique (médicament chimique)
– Purpura thrombocytopénique auto-immun  (protéine A de Staphylococcus aureus purifiée)
– Aniridie (ataluren)
– Gliome (association de dronabinol et de cannabidiol)
– Narcolepsie (mazindol)
– Dystrophie musculaire de Duchenne (médicament chimique)
– Achromatopsie due à des mutations du gène CNGA3 (thérapie génique)
– Leucémie aiguë myéloïde (toxine diphtérique-interleukine 3)
– Sclérose tubéreuse de Bourneville (Sirolimus )
– Fièvre Ebola (anticorps monoclonaux anti Ebola (espèce Zaire))
– Leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (thérapie cellulaire)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché de Cresemba (isavuconazole)  pour le traitement de l’aspergillose invasive et de la mucormycose.

Consulter le communiqué du COMP sur le site de l’Agence européenne des médicaments.

Source : ANSM








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