Maladies rares : un nouveau recueil de données dans le cadre des accès précoces
La HAS annonce la création d’un nouveau recueil de données développé au sein de BaMaRa, l’application web de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR). Il a pour objectif d’enrichir le suivi et l’évaluation d’un médicament aussi bien dans le cadre des accès précoces ou compassionnels que pour des études « en vie réelle ». Fruit d’une concertation nationale incluant la HAS, l’ANSM, la DGOS, les Filières de Santé Maladies Rares ainsi que les industriels du médicament et leurs partenaires, ce recueil se fonde sur un set de données minimum pour les traitements (SDM-T) unique pour toutes les maladies rares.
Très concrètement, concernant la collecte de données via BaMaRa dans le cadre des accès précoces, ce SDM-T se décline sous la forme d’un modèle de protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (dit « PUT-RD ») propre à BaMaRa très proche du modèle de PUT-RD classique et co-rédigé par la HAS, l’ANSM et la cellule opérationnelle BNDMR, à utiliser impérativement.
Le document comprend une majorité de champs prédéterminés, non modifiables, mais également quelques champs personnalisables (notamment concernant l’efficacité du médicament). Ces éléments personnalisables devront toutefois être discutés avec la cellule opérationnelle de la BNDMR et la filière de santé maladies rares concernée avant le dépôt du dossier de demande d’autorisation d’accès précoce.
La HAS invite donc les industriels qui souhaitent mettre en place une collecte de données à s’emparer de ce nouveau modèle en vue d’un dépôt de dossier à la HAS. Objectifs :
– optimiser la collecte de données à partir d’un recours aux sources de données préexistantes ;
– limiter la duplication des collectes de données issues de différentes sources.
La HAS rappelle par ailleurs que les industriels sont également invités à utiliser l’opportunité des rendez-vous pré-dépôt pour échanger avec la HAS et l’ANSM sur la collecte de données en accès précoce.
Pour en savoir plus :
Cliquer ici pour consulter le nouveau modèle de recueil de données
Et ici pour lire la page dédiée au SDM-T
Source : HAS
