Medesis Pharma : avis favorable de l’EMA pour le plan de développement de son candidat médicament dans la maladie de Huntington
Medesis Pharma, société de biotechnologie pharmaceutique développant des candidats médicaments avec sa technologie propriétaire d’administration de principes actifs en nano micelles par voie buccale, a annoncé que le programme de développement de son candidat médicament NanosiRNA HD, pour le traitement de la maladie de Huntington, a reçu un avis favorable fin mai par le Comité Scientifique de l’EMA (European Medicines Agency). Soumis début mars 2021, le plan de développement couvre les étapes pharmaceutiques, précliniques et cliniques du NanosiRNA HD. NanosiRNA HD est un des quatre candidats médicaments actuellement développés par Medesis Pharma.
La Maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative du système nerveux central caractérisée par des mouvements involontaires choréiques, des troubles comportementaux et des troubles psychiatriques. La prévalence dans la population caucasienne est estimée de 1/10 000 à 1/20 000, ce qui la caractérise comme une maladie orpheline. L’évolution de la maladie entraîne la perte d’autonomie dans la vie quotidienne nécessitant une assistance à temps plein jusqu’au décès.
Une approche innovante renforcée par la technologie propriétaire Aonys® d’administration de principes actifs sous forme de nano-gouttelettes par voie buccale
La Maladie de Huntington est due à une expansion de triplets CAG répétés (à 36 répétitions ou plus) sur le bras court du chromosome 4(4p16.3) dans le gène HTT de l’huntingtine. Un traitement curatif doit bloquer l’expression de ce gène anormal.
Les approches thérapeutiques du monde de la recherche développées jusqu’ici ont été arrêtés. Elles ciblaient le gène de la huntingtine en bloquant aussi bien la huntingtine normale (très importante pour le cerveau) que la huntingtine mutée. L’administration des produits tests était réalisée soit en intrathécal (dans le liquide céphalo rachidien) soit directement dans le cerveau. Il n’y a pas de traitement curatif à ce jour.
Le candidat médicament de Medesis Pharma cible spécifiquement la partie anormale du gène et s’appuie sur sa technologie propriétaire Aonys pour une administration buccale non contraignante., et un delivery intracérébral après un passage de la Barrière Hémato-Encéphalique. Le ciblage spécifique de l’allèle mutant et non de l’allèle sauvage pose un défi majeur : les deux séquences sont pratiquement identiques, à l’exception de leur nombre de répétitions trinucléotidiques CAG. Le gène HTT contient quelques SNP (polymorphismes mononucléotidiques) avec des fréquences alléliques dans la population humaine. Il est ainsi possible de cibler spécifiquement les ARNm mutants avec un ARNi spécifique à l’allèle dirigé contre les SNP. Parce que le lien entre les SNP individuels et les répétitions CAG dépend de l’information génétique de chaque patient, il sera donc nécessaire de séquencer le locus HTT du patient avant de choisir les siRNA. Une telle médecine personnalisée est désormais réalisable grâce au développement du séquençage du génome humain faisant de NanosiRNA HD un projet totalement innovant.
Le plan de développement du NanosiRNA HD de Medesis Pharma, approuvé par l’EMA, prévoit une première phase de développement CMC et préclinique de 9 à 12 mois puis un développement clinique sur plusieurs pays européens d’environ 1 an. Les résultats cliniques pourraient être connu mi-2023, en vue d’obtenir un accord de commercialisation auprès des malades dans des délais rapides au niveau international.
Source et visuel : Medesis Pharma