Médicaments pédiatriques : les avis de l’Agence européenne des médicaments (novembre 2016)

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.