Edition du 04-07-2022

Pharnext : fin du recrutement de l’étude pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Publié le mardi 20 décembre 2016

Pharnext : fin du recrutement de l’étude pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1APharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, vient d’annoncer la fin du recrutement des patients dans son étude pivot internationale de Phase 3 PLEO-CMT de PXT3003, le PLEOMEDICAMENT® le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3 avec un design adaptatif, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de CMT1A légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Les patients ont été randomisés afin de recevoir soit du placebo soit une des deux doses de PXT3003 pendant 15 mois. Le critère d’évaluation principal de cette étude clinique est la variation du score Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) afin d’évaluer l’amélioration fonctionnelle des patients après 12 et 15 mois de traitement avec PXT3003.

Les résultats de l’étude PLEO-CMT sont attendus au cours du deuxième semestre 2018. Les patients auront ensuite la possibilité de poursuivre le traitement avec PXT3003 dans une étude d’extension d’une durée de 9 mois. PXT3003, développé grâce à la plateforme R&D de Pharnext PLEOTHERAPIE®, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol, administrée par voie orale.

Au cours de l’essai clinique exploratoire de Phase 2, PXT3003 s’est avéré sûr et bien toléré. Une amélioration fonctionnelle des patients, au-delà de la stabilisation, a également été observée chez les patients CMT1A. Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.

« La finalisation du recrutement des patients dans notre étude clinique pivot de Phase 3 de PXT3003 représente une étape importante et souligne le professionnalisme de nos équipes des opérations cliniques et de direction, mais également l’engagement de nos nombreux sites cliniques, de nos investigateurs et de la communauté de patients, » déclare René Goedkoop, M.D., Directeur Médical de Pharnext.

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext ajoute : « Cette étude clinique est extrêmement importante pour tous les patients souffrant de CMT1A pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs. Notre PLEOMEDICAMENT® représente un grand espoir pour tous les patients atteints de cette maladie invalidante.»

Michael W. Sereda, M.D., Professeur de Neurologie à l’Institut Max Planck, Göttingen déclare : « PXT3003 s’est révélé très prometteur dans les précédentes études précliniques et cliniques. Les données publiées par Pharnext à ce jour positionnent PXT3003 comme un candidat médicament majeur et sûr pour les patients atteints de CMT1A. Cette étude de Phase 3 nous rapproche un peu plus de notre objectif : offrir à nos patients un traitement efficace capable d’altérer la progression de cette maladie évolutive. »

Allison Moore, Fondatrice et Présidente de l’association de patients Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ajoute : « Nous sommes très heureux d’avoir eu l’opportunité de contribuer à ces travaux de recherche novateurs en participant à l’identification des centres d’étude clinique aux Etats-Unis et en soutenant le recrutement des patients dans cette étude pivot de Phase 3 de PXT3003. Les ressources d’HNF, tels que le registre de patients Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), la communauté en ligne de patients CMT hébergée sur la plateforme INSPIRE ou le programme récemment lancé, CMT Connect, se sont avérées essentielles. Nous sommes enthousiastes à l’idée que nos efforts conjoints avec Pharnext pourraient conduire à la mise à disposition de nouvelles thérapies aux patients souffrants de CMT1A. Nous sommes impatients de poursuivre cette collaboration sur les prochaines années. »

Source : Pharnext








MyPharma Editions

Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Publié le 1 juillet 2022
Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le 1 juillet 2022
Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Publié le 1 juillet 2022
Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d’une persistance potentiellement améliorée

Publié le 1 juillet 2022
Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d'une persistance potentiellement améliorée

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Publié le 30 juin 2022
NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Publié le 30 juin 2022
Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Publié le 30 juin 2022
Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents