Pharnext : fin du recrutement de l’étude pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Pharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, vient d’annoncer la fin du recrutement des patients dans son étude pivot internationale de Phase 3 PLEO-CMT de PXT3003, le PLEOMEDICAMENT® le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3 avec un design adaptatif, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de CMT1A légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Les patients ont été randomisés afin de recevoir soit du placebo soit une des deux doses de PXT3003 pendant 15 mois. Le critère d’évaluation principal de cette étude clinique est la variation du score Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) afin d’évaluer l’amélioration fonctionnelle des patients après 12 et 15 mois de traitement avec PXT3003.

Les résultats de l’étude PLEO-CMT sont attendus au cours du deuxième semestre 2018. Les patients auront ensuite la possibilité de poursuivre le traitement avec PXT3003 dans une étude d’extension d’une durée de 9 mois. PXT3003, développé grâce à la plateforme R&D de Pharnext PLEOTHERAPIE®, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol, administrée par voie orale.

Au cours de l’essai clinique exploratoire de Phase 2, PXT3003 s’est avéré sûr et bien toléré. Une amélioration fonctionnelle des patients, au-delà de la stabilisation, a également été observée chez les patients CMT1A. Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.

« La finalisation du recrutement des patients dans notre étude clinique pivot de Phase 3 de PXT3003 représente une étape importante et souligne le professionnalisme de nos équipes des opérations cliniques et de direction, mais également l’engagement de nos nombreux sites cliniques, de nos investigateurs et de la communauté de patients, » déclare René Goedkoop, M.D., Directeur Médical de Pharnext.

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext ajoute : « Cette étude clinique est extrêmement importante pour tous les patients souffrant de CMT1A pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs. Notre PLEOMEDICAMENT® représente un grand espoir pour tous les patients atteints de cette maladie invalidante.»

Michael W. Sereda, M.D., Professeur de Neurologie à l’Institut Max Planck, Göttingen déclare : « PXT3003 s’est révélé très prometteur dans les précédentes études précliniques et cliniques. Les données publiées par Pharnext à ce jour positionnent PXT3003 comme un candidat médicament majeur et sûr pour les patients atteints de CMT1A. Cette étude de Phase 3 nous rapproche un peu plus de notre objectif : offrir à nos patients un traitement efficace capable d’altérer la progression de cette maladie évolutive. »

Allison Moore, Fondatrice et Présidente de l’association de patients Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ajoute : « Nous sommes très heureux d’avoir eu l’opportunité de contribuer à ces travaux de recherche novateurs en participant à l’identification des centres d’étude clinique aux Etats-Unis et en soutenant le recrutement des patients dans cette étude pivot de Phase 3 de PXT3003. Les ressources d’HNF, tels que le registre de patients Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), la communauté en ligne de patients CMT hébergée sur la plateforme INSPIRE ou le programme récemment lancé, CMT Connect, se sont avérées essentielles. Nous sommes enthousiastes à l’idée que nos efforts conjoints avec Pharnext pourraient conduire à la mise à disposition de nouvelles thérapies aux patients souffrants de CMT1A. Nous sommes impatients de poursuivre cette collaboration sur les prochaines années. »

Source : Pharnext