Edition du 29-11-2021

Pharnext : fin du recrutement de l’étude pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Publié le mardi 20 décembre 2016

Pharnext : fin du recrutement de l’étude pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1APharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, vient d’annoncer la fin du recrutement des patients dans son étude pivot internationale de Phase 3 PLEO-CMT de PXT3003, le PLEOMEDICAMENT® le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3 avec un design adaptatif, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de CMT1A légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Les patients ont été randomisés afin de recevoir soit du placebo soit une des deux doses de PXT3003 pendant 15 mois. Le critère d’évaluation principal de cette étude clinique est la variation du score Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) afin d’évaluer l’amélioration fonctionnelle des patients après 12 et 15 mois de traitement avec PXT3003.

Les résultats de l’étude PLEO-CMT sont attendus au cours du deuxième semestre 2018. Les patients auront ensuite la possibilité de poursuivre le traitement avec PXT3003 dans une étude d’extension d’une durée de 9 mois. PXT3003, développé grâce à la plateforme R&D de Pharnext PLEOTHERAPIE®, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol, administrée par voie orale.

Au cours de l’essai clinique exploratoire de Phase 2, PXT3003 s’est avéré sûr et bien toléré. Une amélioration fonctionnelle des patients, au-delà de la stabilisation, a également été observée chez les patients CMT1A. Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.

« La finalisation du recrutement des patients dans notre étude clinique pivot de Phase 3 de PXT3003 représente une étape importante et souligne le professionnalisme de nos équipes des opérations cliniques et de direction, mais également l’engagement de nos nombreux sites cliniques, de nos investigateurs et de la communauté de patients, » déclare René Goedkoop, M.D., Directeur Médical de Pharnext.

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext ajoute : « Cette étude clinique est extrêmement importante pour tous les patients souffrant de CMT1A pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs. Notre PLEOMEDICAMENT® représente un grand espoir pour tous les patients atteints de cette maladie invalidante.»

Michael W. Sereda, M.D., Professeur de Neurologie à l’Institut Max Planck, Göttingen déclare : « PXT3003 s’est révélé très prometteur dans les précédentes études précliniques et cliniques. Les données publiées par Pharnext à ce jour positionnent PXT3003 comme un candidat médicament majeur et sûr pour les patients atteints de CMT1A. Cette étude de Phase 3 nous rapproche un peu plus de notre objectif : offrir à nos patients un traitement efficace capable d’altérer la progression de cette maladie évolutive. »

Allison Moore, Fondatrice et Présidente de l’association de patients Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ajoute : « Nous sommes très heureux d’avoir eu l’opportunité de contribuer à ces travaux de recherche novateurs en participant à l’identification des centres d’étude clinique aux Etats-Unis et en soutenant le recrutement des patients dans cette étude pivot de Phase 3 de PXT3003. Les ressources d’HNF, tels que le registre de patients Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), la communauté en ligne de patients CMT hébergée sur la plateforme INSPIRE ou le programme récemment lancé, CMT Connect, se sont avérées essentielles. Nous sommes enthousiastes à l’idée que nos efforts conjoints avec Pharnext pourraient conduire à la mise à disposition de nouvelles thérapies aux patients souffrants de CMT1A. Nous sommes impatients de poursuivre cette collaboration sur les prochaines années. »

Source : Pharnext








MyPharma Editions

Pharnext : le Dr Burkhard Blank nommé Directeur Médical et Responsable de la Recherche et du Développement

Publié le 26 novembre 2021
Pharnext : le Dr Burkhard Blank nommé Directeur Médical et Responsable de la Recherche et du Développement

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la nomination du Dr Burkhard Blank au poste de Directeur Médical et Responsable de la Recherche et du Développement (« R&D ») à compter du 1er janvier 2022.

Provepharm Life Solutions obtient l’autorisation FDA de produire ses principes actifs pour les États-Unis

Publié le 26 novembre 2021
Provepharm Life Solutions obtient l’autorisation FDA de produire ses principes actifs pour les États-Unis

Provepharm Life Solutions, laboratoire pharmaceutique indépendant français qui réhabilite des molécules connues, a annoncé avoir obtenu l’autorisation de la FDA (Food and Drug Administration) de produire ses propres ingrédients pharmaceutiques actifs (APIs), nécessaires à la fabrication de ses médicaments, à destination du territoire américain.

Sanofi et l’Université de Montpellier partenaires pour préparer les étudiants à la vie active

Publié le 25 novembre 2021
Sanofi et l’Université de Montpellier partenaires pour préparer les étudiants à la vie active

Sanofi et l’Université de Montpellier partenaires pour préparer les étudiants à la vie active Sanofi et l’Université de Montpellier signent une convention de partenariat dans le but de contribuer à la préparation des futurs diplômés, de mieux faire connaître les métiers émergents des industries du médicament et autres produits de santé auprès des étudiants. Ce partenariat a pour objectif de développer des actions de coopération participant à la formation des étudiants et à leur préparation à l’entrée dans la vie active.

Galapagos : Jyseleca® (Filgotinib) approuvé en Europe pour le traitement de la rectocolite hémorragique

Publié le 25 novembre 2021
Galapagos : Jyseleca® (Filgotinib) approuvé en Europe pour le traitement de la rectocolite hémorragique

Galapagos vient d’annoncer que la Commission Européenne a accordé une Autorisation de Mise sur le Marché pour JYSELECA® (filgotinib 200mg comprimés) pour le traitement des patients adultes atteints de RectoColite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active.

PathoQuest : certification BPF pour ses tests de contrôle qualité par séquençage haut-débit (NGS) des biomédicaments

Publié le 24 novembre 2021
PathoQuest : certification BPF pour ses tests de contrôle qualité par séquençage haut-débit (NGS) des biomédicaments

PathoQuest, société pionnière dans le contrôle qualité des biomédicaments par séquençage de nouvelle génération (NGS), a annoncé aujourd’hui avoir obtenu le certificat de bonnes pratiques de fabrication (BPF) pour les activités de tests de contrôle qualité de son site parisien, suite à une inspection récente de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM).

COVID-19 : Valneva signe un accord d’achat avec la Commission européenne pour son vaccin inactivé

Publié le 24 novembre 2021
COVID-19 : Valneva signe un accord d’achat avec la Commission européenne pour son vaccin inactivé

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé avoir signé un accord d’achat anticipé avec la Commission européenne (EC) pour la fourniture d’un maximum de 60 millions de doses de VLA2001, son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, pendant une période de deux ans. Cet accord fait suite à l’annonce du 10 novembre dernier concernant l’approbation de l’accord par l’EC1.

Onxeo poursuit le renforcement de son conseil d’administration

Publié le 24 novembre 2021
Onxeo poursuit le renforcement de son conseil d'administration

Onxeo poursuit le renforcement de son conseil d’administrationOnxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé la nomination de Bryan Giraudo en qualité de membre indépendant du conseil d’administration, en remplacement de Thomas Hofstaetter qui quitte le conseil après trois mandats.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents