Pharnext : ouverture du 1er centre aux Etats-Unis de son étude de Phase 3 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth
La société Pharnext a annoncé aujourd’hui l’ouverture du premier centre aux Etats-Unis de PLEO-CMT, étude pivot de Phase 3 de l’un de ses principaux pléomédicaments, PXT3003, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
L’essai clinique, dont le recrutement de patients a démarré en Europe en décembre 2015, a pour objectif de déterminer si PXT3003 est efficace et bien toléré chez les patients atteints de CMT1A. PXT3003, développé grâce à la plateforme R&D de Pléothérapie de Pharnext, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et D-sorbitol administrée par voie orale.
L’étude prévoit le recrutement de 300 patients, répartis dans 28 centres aux Etats-Unis (Californie, Connecticut, Floride, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York et Washington) et en Europe (France, Allemagne, Royaume-Uni, Espagne, Pays-Bas et Belgique). Ces centres seront progressivement ouverts et activés en 2016. Le premier centre d’étude clinique activé aux Etats-Unis se trouve à l’Université de Saint-Louis (Missouri).
« Au cours de l’essai clinique exploratoire de Phase 2, PXT3003 s’est avéré sûr et bien toléré. Une amélioration fonctionnelle des patients, au-delà de la stabilisation, a également été observée chez les patients CMT1A. Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases« , indique la société dans un communiqué.
« L’ouverture du premier centre aux Etats-Unis est une étape importante de notre essai clinique de Phase 3 PLEO-CMT, après l’ouverture des premiers centres en France, en Allemagne et en Belgique depuis décembre 2015. Notre espoir est de voir cette étude internationale de Phase 3 confirmer les résultats prometteurs obtenus lors des études précédentes avec PXT3003 et ainsi d’apporter le soulagement tant attendu par les patients atteints de CMT1A. », déclare notamment le Professeur Daniel Cohen, co-fondateur et président directeur général de Pharnext.
Source : Pharnext
