Edition du 18-04-2021

Accueil » Industrie » Médecine » Stratégie

Phénylcétonurie: Merck Serono lance une étude de validation du 1er questionnaire sur la qualité de vie

Publié le mercredi 11 janvier 2012

Merck Serono, la division biopharmaceutique du groupe allemand Merck KGaA a annoncé hier l’inclusion du premier patient dans l’étude de validation du premier questionnaire conçu pour évaluer spécifiquement la qualité de vie dans la phénylcétonurie (questionnaire PKU-QOL©).

L’étude de validation représente la dernière phase du développement de ce questionnaire qui doit permettre à la communauté médicale de quantifier l’impact de la maladie et de son traitement sur la qualité de vie des patients souffrant de phénylcétonurie ainsi que sur celle de leurs parents.

“Nous sommes heureux de soutenir cette étude innovante de terrain qui va permettre de mieux apprécier l’impact de ce trouble métabolique rare sur la qualité de vie”, a déclaré le Dr Annalisa Jenkins, Responsable Développement et Affaires Médicales au niveau mondial de Merck Serono. “Nous pensons que ce questionnaire va contribuer à améliorer la compréhension de la maladie ainsi que la manière dont les effets des différents traitements pourraient se traduire par des bénéfices quantifiables significatifs pour le patient”.

“Jusqu’à présent, l’importance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie n’a jamais été évaluée de façon fiable,” a déclaré le Dr Annet Bosch, investigateur coordinateur de l’étude de validation et membre du Comité Consultatif du projet. “Ce questionnaire spécifique sera un outil utile à la communauté médicale pour améliorer le traitement et le suivi des patients et pour accroître notre connaissance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie”.

Cette étude est une étude multicentrique, prospective, observationnelle, qui sera conduite dans plus de 30 sites cliniques répartis dans sept pays. Environ 550 patients souffrant de PCU, de trois classes d’âge différentes, ainsi qu’un groupe de parents et de soignants de patients ayant cette maladie seront recrutés pour valider les quatre versions du questionnaire PKU-QOL© adaptées à différentes tranches d’âge.

Les questionnaires PKU-QOL© devraient être mis à la disposition de la communauté médicale, en sept langues différentes, début 2013.

La phénylcétonurie (PCU)
La PCU est une maladie génétique touchant environ 50 000 patients dans les pays développés et qui a pour origine un déficit enzymatique en phénylalanine hydroxylase (PAH). La PAH est nécessaire au métabolisme de la phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans la plupart des protéines alimentaires. Si l’enzyme active n’est pas présente en quantités suffisantes, la Phe s’accumule pour atteindre des concentrations anormalement élevées dans le sang et le cerveau, à l’origine de nombreuses complications telles que retard mental sévère et dommages cérébraux, troubles mentaux, crises convulsives, tremblements et troubles cognitifs. Grâce aux efforts consacrés depuis les années 60 et le début des années 70 au dépistage précoce chez les nouveau-nés, dans les pays développés, le diagnostic de PCU est porté dès la naissance chez la majorité des patients atteints.

Source : Merck Serono

 








MyPharma Editions

Excelya : Peter Windisch nommé au poste de directeur de la technologie

Publié le 16 avril 2021
Excelya : Peter Windisch nommé au poste de directeur de la technologie

Excelya, l’organisme de recherche contractuelle (ORC) européen, a annoncé la nomination de Peter Windisch au poste de directeur de la technologie (CTO). En tant que CTO, Peter Windisch s’appuiera sur les données et les capacités technologiques de la société afin d’optimiser l’offre client. Il sera membre du Comité exécutif et exercera son activité depuis l’Allemagne.

Martin Dubuc, PDG de Biogen France, nommé Dirigeant de Biogen Digital Health

Publié le 15 avril 2021
Martin Dubuc, PDG de Biogen France, nommé Dirigeant de Biogen Digital Health

Biogen a annoncé la nomination de Martin Dubuc, jusqu’alors Président-Directeur Général de sa filiale française, en tant que dirigeant de Biogen Digital Health, organisation nouvellement créée au sein du groupe. En conséquence de cette nomination, Biogen France fait évoluer sa gouvernance en scindant les fonctions de Président et de Directeur général. Martin Dubuc conserve les fonctions de Président, tandis qu’Hélène Thomas est nommée Directrice générale de Biogen France.

Cancer du cerveau : Noxxon finalise le recrutement des patients de l’étude du NOX-A12

Publié le 15 avril 2021
Cancer du cerveau : Noxxon finalise le recrutement des patients de l'étude du NOX-A12

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la finalisation du recrutement des patients dans l’essai clinique de phase 1/2 évaluant la combinaison de son candidat-médicament phare, NOX-A12 et d’une radiothérapie dans le cancer du cerveau.

ElsaLys confirme le renouvellement de son ATU de cohorte pour l’inolimomab en France

Publié le 15 avril 2021
ElsaLys confirme le renouvellement de son ATU de cohorte pour l'inolimomab en France

ElsaLys Biotech a confirmé que l’Agence nationale de sécurité du médicament (l’ANSM) a renouvelé le 24 décembre 2020 l’Autorisation Temporaire d’Utilisation dite « de cohorte » (ATUc) de l’inolimomab (LEUKOTAC®). Le renouvellement de cette autorisation inclut la mise en place d’un suivi renforcé (défini dans le Protocole d’Utilisation Thérapeutique) des données d’efficacité et de sécurité obtenues chez les patients traités dans le cadre de cette ATUc.

GeNeuro : une équipe de chercheurs trouve la protéine HERV-W ENV chez des patients atteints de COVID-19 et établit un lien avec la gravité de la maladie

Publié le 15 avril 2021
GeNeuro : une équipe de chercheurs trouve la protéine HERV-W ENV chez des patients atteints de COVID-19 et établit un lien avec la gravité de la maladie

GeNeuro a annoncé que des données publiées ce jour dans la revue internationale EBioMedicine du Lancet montrent une expression de la protéine HERV-W ENV dans les lymphocytes de 30 patients, tous hospitalisés à cause de la COVID-19, contre aucune chez les sujets sains. L’étude montre également une corrélation entre le niveau d’expression de la protéine HERV-W ENV et la gravité de l’évolution de la maladie.

Genomic Vision : Mark David Lynch nommé Directeur commercial et marketing monde

Publié le 15 avril 2021
Genomic Vision : Mark David Lynch nommé Directeur commercial et marketing monde

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé la nomination de Mark David Lynch au poste de Directeur commercial et marketing monde.

Industrie pharmaceutique : l’Apec et le Leem se mobilisent pour l’emploi des cadres

Publié le 14 avril 2021
Industrie pharmaceutique : l’Apec et le Leem se mobilisent pour l’emploi des cadres

L’Apec et le Leem viennent de signer une convention de partenariat avec deux objectifs principaux : promouvoir les opportunités d’emplois cadres dans l’industrie pharmaceutique et favoriser les recrutements en compétences cadres des entreprises adhérentes du Leem.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents