Edition du 28-07-2021

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Phénylcétonurie: Merck Serono lance une étude de validation du 1er questionnaire sur la qualité de vie

Publié le mercredi 11 janvier 2012

Merck Serono, la division biopharmaceutique du groupe allemand Merck KGaA a annoncé hier l’inclusion du premier patient dans l’étude de validation du premier questionnaire conçu pour évaluer spécifiquement la qualité de vie dans la phénylcétonurie (questionnaire PKU-QOL©).

L’étude de validation représente la dernière phase du développement de ce questionnaire qui doit permettre à la communauté médicale de quantifier l’impact de la maladie et de son traitement sur la qualité de vie des patients souffrant de phénylcétonurie ainsi que sur celle de leurs parents.

“Nous sommes heureux de soutenir cette étude innovante de terrain qui va permettre de mieux apprécier l’impact de ce trouble métabolique rare sur la qualité de vie”, a déclaré le Dr Annalisa Jenkins, Responsable Développement et Affaires Médicales au niveau mondial de Merck Serono. “Nous pensons que ce questionnaire va contribuer à améliorer la compréhension de la maladie ainsi que la manière dont les effets des différents traitements pourraient se traduire par des bénéfices quantifiables significatifs pour le patient”.

“Jusqu’à présent, l’importance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie n’a jamais été évaluée de façon fiable,” a déclaré le Dr Annet Bosch, investigateur coordinateur de l’étude de validation et membre du Comité Consultatif du projet. “Ce questionnaire spécifique sera un outil utile à la communauté médicale pour améliorer le traitement et le suivi des patients et pour accroître notre connaissance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie”.

Cette étude est une étude multicentrique, prospective, observationnelle, qui sera conduite dans plus de 30 sites cliniques répartis dans sept pays. Environ 550 patients souffrant de PCU, de trois classes d’âge différentes, ainsi qu’un groupe de parents et de soignants de patients ayant cette maladie seront recrutés pour valider les quatre versions du questionnaire PKU-QOL© adaptées à différentes tranches d’âge.

Les questionnaires PKU-QOL© devraient être mis à la disposition de la communauté médicale, en sept langues différentes, début 2013.

La phénylcétonurie (PCU)
La PCU est une maladie génétique touchant environ 50 000 patients dans les pays développés et qui a pour origine un déficit enzymatique en phénylalanine hydroxylase (PAH). La PAH est nécessaire au métabolisme de la phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans la plupart des protéines alimentaires. Si l’enzyme active n’est pas présente en quantités suffisantes, la Phe s’accumule pour atteindre des concentrations anormalement élevées dans le sang et le cerveau, à l’origine de nombreuses complications telles que retard mental sévère et dommages cérébraux, troubles mentaux, crises convulsives, tremblements et troubles cognitifs. Grâce aux efforts consacrés depuis les années 60 et le début des années 70 au dépistage précoce chez les nouveau-nés, dans les pays développés, le diagnostic de PCU est porté dès la naissance chez la majorité des patients atteints.

Source : Merck Serono

 








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