Edition du 21-02-2019

Accueil » Industrie » Médecine » Stratégie

Phénylcétonurie: Merck Serono lance une étude de validation du 1er questionnaire sur la qualité de vie

Publié le mercredi 11 janvier 2012

Merck Serono, la division biopharmaceutique du groupe allemand Merck KGaA a annoncé hier l’inclusion du premier patient dans l’étude de validation du premier questionnaire conçu pour évaluer spécifiquement la qualité de vie dans la phénylcétonurie (questionnaire PKU-QOL©).

L’étude de validation représente la dernière phase du développement de ce questionnaire qui doit permettre à la communauté médicale de quantifier l’impact de la maladie et de son traitement sur la qualité de vie des patients souffrant de phénylcétonurie ainsi que sur celle de leurs parents.

“Nous sommes heureux de soutenir cette étude innovante de terrain qui va permettre de mieux apprécier l’impact de ce trouble métabolique rare sur la qualité de vie”, a déclaré le Dr Annalisa Jenkins, Responsable Développement et Affaires Médicales au niveau mondial de Merck Serono. “Nous pensons que ce questionnaire va contribuer à améliorer la compréhension de la maladie ainsi que la manière dont les effets des différents traitements pourraient se traduire par des bénéfices quantifiables significatifs pour le patient”.

“Jusqu’à présent, l’importance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie n’a jamais été évaluée de façon fiable,” a déclaré le Dr Annet Bosch, investigateur coordinateur de l’étude de validation et membre du Comité Consultatif du projet. “Ce questionnaire spécifique sera un outil utile à la communauté médicale pour améliorer le traitement et le suivi des patients et pour accroître notre connaissance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie”.

Cette étude est une étude multicentrique, prospective, observationnelle, qui sera conduite dans plus de 30 sites cliniques répartis dans sept pays. Environ 550 patients souffrant de PCU, de trois classes d’âge différentes, ainsi qu’un groupe de parents et de soignants de patients ayant cette maladie seront recrutés pour valider les quatre versions du questionnaire PKU-QOL© adaptées à différentes tranches d’âge.

Les questionnaires PKU-QOL© devraient être mis à la disposition de la communauté médicale, en sept langues différentes, début 2013.

La phénylcétonurie (PCU)
La PCU est une maladie génétique touchant environ 50 000 patients dans les pays développés et qui a pour origine un déficit enzymatique en phénylalanine hydroxylase (PAH). La PAH est nécessaire au métabolisme de la phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans la plupart des protéines alimentaires. Si l’enzyme active n’est pas présente en quantités suffisantes, la Phe s’accumule pour atteindre des concentrations anormalement élevées dans le sang et le cerveau, à l’origine de nombreuses complications telles que retard mental sévère et dommages cérébraux, troubles mentaux, crises convulsives, tremblements et troubles cognitifs. Grâce aux efforts consacrés depuis les années 60 et le début des années 70 au dépistage précoce chez les nouveau-nés, dans les pays développés, le diagnostic de PCU est porté dès la naissance chez la majorité des patients atteints.

Source : Merck Serono

 








MyPharma Editions

Médicaments innovants : France Biotech se félicite de procédures accélérées en matière d’essais cliniques

Publié le 21 février 2019
Médicaments innovants : France Biotech se félicite de procédures accélérées en matière d'essais cliniques

La décision de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) de réduire les délais d’instruction des demandes d’essais cliniques pour les MTI (médicaments de thérapie innovante), constitue une excellente nouvelle pour l’innovation médicale française et les patients.

AlzProtect, sur les rails d’une entrée en phase 2 pour 2019, pour son candidat médicament l’AZP2006

Publié le 20 février 2019
AlzProtect, sur les rails d’une entrée en phase 2 pour 2019, pour son candidat médicament l’AZP2006

AlzProtect, société biopharmaceutique engagée dans le développement de médicaments pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, a annoncé aujourd’hui avoir terminé avec succès son étude sur l’effet de prise de nourriture pour son candidat médicament AZP2006.

Neuraxpharm France : Pierre Hervé Brun nommé nouveau directeur général

Publié le 20 février 2019
Neuraxpharm France : Pierre Hervé Brun nommé nouveau directeur général

Neuraxpharm France, filiale française du groupe Neuraxpharm, leader européen du traitement des troubles du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui la nomination du Docteur Pierre Hervé Brun au poste de directeur général.

Néovacs : deux nominations au sein de son comité exécutif

Publié le 20 février 2019
Néovacs : deux nominations au sein de son comité exécutif

Néovacs, société spécialisée dans les vaccins thérapeutiques ciblant le traitement des maladies auto-immunes, inflammatoires et certains cancers, a annoncé avoir procédé à deux nominations au sein de son équipe de direction. Vincent Serra est nommé Directeur Scientifique (CSO) et Valérie Salentey, Responsable des Affaires Règlementaires.

Pénuries de médicaments : le Leem présente son plan d’actions

Publié le 19 février 2019
Pénuries de médicaments : le Leem présente son plan d’actions

Le Leem a présenté, mardi 19 février, un plan d’actions pour réduire les ruptures d’approvisionnement des médicaments les plus indispensables pour les patients. Ce plan d’actions s’inscrit dans la lignée des recommandations de la mission d’information du Sénat sur les pénuries de médicaments et de vaccins dont les conclusions ont été rendues le 2 octobre 2018. Elaboré avec les industriels du médicament, ce plan concerne l’ensemble des acteurs de la chaîne. Il se décline en 6 axes opérationnels.

Ceva : changements au sein de la direction industrielle et supply chain et de la direction de l’innovation et de la R&D

Publié le 19 février 2019
Ceva : changements au sein de la direction industrielle et supply chain et de la direction de l'innovation et de la R&D

Alors que Ceva Santé Animale finalise son nouveau plan stratégique 2020-2025, le laboratoire biopharmaceutique vétérinaire a récemment annoncé des changements importants au sein de son équipe de direction.

L’ANSM rend un avis favorable pour une ATU de cohorte pour le larotrectinib

Publié le 18 février 2019
L’ANSM rend un avis favorable pour une ATU de cohorte pour le larotrectinib

La Commission d’évaluation initiale du rapport entre les bénéfices et les risques de l’ANSM s’est prononcée le 31 janvier 2019 en faveur de la demande d’Autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour le larotrectinib, dans l’indication du Traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) réfractaires aux traitements standards ou en l’absence d’alternative thérapeutique appropriée.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions