Edition du 25-09-2022

Accueil » Industrie » Médecine » Stratégie

Phénylcétonurie: Merck Serono lance une étude de validation du 1er questionnaire sur la qualité de vie

Publié le mercredi 11 janvier 2012

Merck Serono, la division biopharmaceutique du groupe allemand Merck KGaA a annoncé hier l’inclusion du premier patient dans l’étude de validation du premier questionnaire conçu pour évaluer spécifiquement la qualité de vie dans la phénylcétonurie (questionnaire PKU-QOL©).

L’étude de validation représente la dernière phase du développement de ce questionnaire qui doit permettre à la communauté médicale de quantifier l’impact de la maladie et de son traitement sur la qualité de vie des patients souffrant de phénylcétonurie ainsi que sur celle de leurs parents.

“Nous sommes heureux de soutenir cette étude innovante de terrain qui va permettre de mieux apprécier l’impact de ce trouble métabolique rare sur la qualité de vie”, a déclaré le Dr Annalisa Jenkins, Responsable Développement et Affaires Médicales au niveau mondial de Merck Serono. “Nous pensons que ce questionnaire va contribuer à améliorer la compréhension de la maladie ainsi que la manière dont les effets des différents traitements pourraient se traduire par des bénéfices quantifiables significatifs pour le patient”.

“Jusqu’à présent, l’importance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie n’a jamais été évaluée de façon fiable,” a déclaré le Dr Annet Bosch, investigateur coordinateur de l’étude de validation et membre du Comité Consultatif du projet. “Ce questionnaire spécifique sera un outil utile à la communauté médicale pour améliorer le traitement et le suivi des patients et pour accroître notre connaissance de l’impact de la phénylcétonurie sur la qualité de vie”.

Cette étude est une étude multicentrique, prospective, observationnelle, qui sera conduite dans plus de 30 sites cliniques répartis dans sept pays. Environ 550 patients souffrant de PCU, de trois classes d’âge différentes, ainsi qu’un groupe de parents et de soignants de patients ayant cette maladie seront recrutés pour valider les quatre versions du questionnaire PKU-QOL© adaptées à différentes tranches d’âge.

Les questionnaires PKU-QOL© devraient être mis à la disposition de la communauté médicale, en sept langues différentes, début 2013.

La phénylcétonurie (PCU)
La PCU est une maladie génétique touchant environ 50 000 patients dans les pays développés et qui a pour origine un déficit enzymatique en phénylalanine hydroxylase (PAH). La PAH est nécessaire au métabolisme de la phénylalanine (Phe), acide aminé essentiel présent dans la plupart des protéines alimentaires. Si l’enzyme active n’est pas présente en quantités suffisantes, la Phe s’accumule pour atteindre des concentrations anormalement élevées dans le sang et le cerveau, à l’origine de nombreuses complications telles que retard mental sévère et dommages cérébraux, troubles mentaux, crises convulsives, tremblements et troubles cognitifs. Grâce aux efforts consacrés depuis les années 60 et le début des années 70 au dépistage précoce chez les nouveau-nés, dans les pays développés, le diagnostic de PCU est porté dès la naissance chez la majorité des patients atteints.

Source : Merck Serono

 








MyPharma Editions

Servier accélère sa transformation digitale avec Google Cloud

Publié le 23 septembre 2022
Servier accélère sa transformation digitale avec Google Cloud

Servier, groupe pharmaceutique international, et Google Cloud annoncent une collaboration stratégique qui marque une nouvelle étape dans la transformation digitale initiée par Servier. Cet accord, centré sur l’usage de la data et de l’intelligence artificielle (IA), vise notamment à accroître les capacités d’innovation thérapeutique du Groupe au bénéfice des patients et dans le respect du cadre réglementaire applicable.

Emercell et Cell-Easy signent un accord stratégique pour la mise à échelle et la fabrication du NK-001

Publié le 23 septembre 2022
Emercell et Cell-Easy signent un accord stratégique pour la mise à échelle et la fabrication du NK-001

Emercell et Cell-Easy viennent d’annoncer la signature d’un accord stratégique pour la mise à l’échelle et la fabrication du produit phare d’Emercell.

VIH-1 : MSD lance un programme clinique de phase 3 évaluant une dose plus faible d’islatravir en association avec la doravirine, en une prise quotidienne par voie orale

Publié le 23 septembre 2022
VIH-1 : MSD lance un programme clinique de phase 3 évaluant une dose plus faible d’islatravir en association avec la doravirine, en une prise quotidienne par voie orale

MSD a annoncé le lancement d’un nouveau programme clinique de phase 3 avec l’islatravir en prise unique quotidienne pour le traitement des personnes porteuses du VIH-1. Ces nouvelles études de phase 3 évalueront une association par voie orale en prise unique quotidienne de doravirine 100 mg et d’une dose plus faible d’islatravir.

Advanced Biodesign annonce l’obtention d’un financement pour son projet CRISPALDHin dans le cadre du plan France Relance

Publié le 23 septembre 2022
Advanced Biodesign annonce l'obtention d'un financement pour son projet CRISPALDHin dans le cadre du plan France Relance

Advanced BioDesign, société française de biotechnologie spécialisée dans le développement d’une nouvelle thérapie contre les cancers résistants aux traitements standards, et le laboratoire TAGC Théories et approches de la complexité génomique (U1090 Inserm/Université Aix-Marseille) recevront un financement de 208 000 euros à travers le Plan France Relance pour leur collaboration autour du projet CRISPALDHin.

Innate Pharma : des données de l’essai de Phase 2 TELLOMAK démontrent une activité clinique de lacutamab dans le mycosis fongoïde au stade avancé

Publié le 23 septembre 2022
Innate Pharma : des données de l'essai de Phase 2 TELLOMAK démontrent une activité clinique de lacutamab dans le mycosis fongoïde au stade avancé

Innate Pharma a annoncé que son anticorps anti-KIR3DL2, lacutamab, a établi des réponses cliniques chez les patients présentant un mycosis fongoïde dans l’essai de Phase 2 TELLOMAK. Les résultats seront présentés par le Pr Martine Bagot, Chef du Service de Dermatologie à l’Hôpital Saint-Louis (Paris), lors d’une présentation orale au congrès annuel de l’EORTC CLTG1 qui se tient du 22 au 24 septembre 2022 à Madrid.

Cancer du pancréas : Oncodesign Precision Medicine et Servier vont collaborer pour découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques

Publié le 23 septembre 2022
Cancer du pancréas : Oncodesign Precision Medicine et Servier vont collaborer pour découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques

Servier, groupe pharmaceutique international, et Oncodesign Precision Medicine (OPM), filiale d’Oncodesign spécialisée dans la médecine de précision, annoncent un accord de recherche collaborative, nommé « STarT Pancreas », pour l’identification et la validation de nouvelles cibles thérapeutiques visant le développement de nouveaux traitements de l’adénocarcinome canalaire du pancréas (PDAC).

Pherecydes Pharma réalise avec succès une levée de fonds d’un montant total de 3,1 M€

Publié le 22 septembre 2022
Pherecydes Pharma réalise avec succès une levée de fonds d’un montant total de 3,1 M€

Pherecydes Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans la phagothérapie de précision destinée à traiter les infections bactériennes résistantes aux antibiotiques et/ou compliquées, a annoncé aujourd’hui le succès de son augmentation de capital pour un montant total de 3,1 M€, dont 2,6 millions auprès d’investisseurs institutionnels et 0,5 M€ auprès de particuliers (via la plateforme PrimaryBid) (l’« Offre»).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents