Sanofi : Altuviiio approuvé au Japon pour le traitement de l’hémophilie A
Sanofi a annoncé que le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale a délivré une autorisation de mise sur le marché à Altuviiio ® [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN] – premier facteur VIII de remplacement à longue durée d’action de sa classe pharmacothérapeutique.
ALTUVIIIO est indiqué pour le contrôle des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit en facteur VIII). ALTUVIIIO a également été approuvé le 31 août 2023 par la Taïwan Food and Drug Administration pour le traitement de l’hémophilie A de l’adulte et de l’enfant.
ALTUVIIIO, également dénommé efanesoctocog alpha, est le premier et le seul traitement contre l’hémophilie A qui permet d’obtenir des niveaux d’activité du facteur normaux ou quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la semaine, à raison d’une dose hebdomadaire, chez l’adulte comme chez l’adolescent, et de réduire significativement les saignements comparativement à une prophylaxie antérieure par facteur VIII pour le traitement de l’hémophilie A sévère de l’adulte et de l’adolescent. ALTUVIIIO peut être administré pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel afin de contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale). La dose unique recommandée de 50 UI/kg s’applique à tous les patients, indépendamment du scénario clinique.
Brian Foard, Vice-Président Exécutif, Responsable Monde, Médecine de spécialités par intérim, Sanofi : « L’approbation d’ ALTUVIIIO au Japon et à Taïwan est une avancée majeure pour les personnes atteintes d’hémophilie A dans ces pays. Les niveaux d’activité élevés et soutenus du facteur permettront aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l’hémophilie. ALTUVIIIO incarne la promesse de Sanofi de développer des médicaments qui sont les premiers et les meilleurs de leur classe pharmacothérapeutique, redéfinissent les paradigmes thérapeutiques et, dans le cas présent, transforment la prise en charge des personnes atteintes d’hémophilie A partout dans le monde. »
L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.
L’approbation du ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale repose sur les données positives obtenues chez des patients qui présentent une hémophilie A sévère, dont celles de l’essai pivot XTEND-1 mené chez l’adulte et l’adolescent et celles de l’essai XTEND-Kids conduit chez l’enfant de moins de 12 ans. L’étude XTEND-1 a atteint son critère d’évaluation primaire et le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO (50 UI/kg) a permis de prévenir les épisodes hémorragiques de manière cliniquement significative chez les personnes qui présentent une hémophilie A sévère, avec un taux de saignements annualisé (TSA) moyen de 0,71 (IC à 95 % : 0,52 – 0,97) et un TSA médian de 0,00 (Q1, Q3 : 0,00, 1,04). ALTUVIIIO a également atteint son principal critère d’évaluation secondaire avec une réduction significative du TSA de 77 %, comparativement à prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la base d’une comparaison entre patients (IC à 95 % : 58 %-87 %).
Dans le cadre de l’étude XTEND-Kids menée chez des enfants de moins de 12 ans, le traitement par ALTUVIIIO (50 UI/kg), une fois par semaine pendant 52 semaines (n=73), a permis d’obtenir un TSA moyen de 0,6 (IC à 95 % : 0,4 – 0,9) et un TSA médian de 0 (Q1, Q3 : 0,0 – 1,0). Les résultats de sécurité ont été cohérents avec ceux de l’essai XTEND-1.
Dans toutes ces études, ALTUVIIIO a présenté un profil de sécurité bien établi et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs soit possible après son administration. Les effets secondaires les plus fréquents (>10 %) d’ALTUVIIIO sont les maux de tête et l’arthralgie.
ALTUVIIIO a été approuvé pour la première fois en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il est le premier facteur VIII de remplacement ayant bénéficié de la désignation de Médicament innovant (Breakthrough Therapy), que la FDA lui a décernée en mai 2022. La FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track) en février 2021, de même que la désignation de médicament orphelin en 2017. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019 et l’Agence européenne des médicaments lui a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) en mai 2023.
Source : Sanofi