Edition du 03-12-2021

Accueil » Industrie » Produits

Sanofi : examen prioritaire de la FDA pour l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe

Publié le mercredi 18 novembre 2020

Sanofi : examen prioritaire de la FDA pour l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe  Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (BLA, Biologics License Application) relative à l’avalglucosidase alpha pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). La FDA devrait rendre sa décision le 18 mai 2021.

L’avalglucosidase alpha est un traitement enzymatique substitutif expérimental conçu pour améliorer le transport de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) vers les cellules musculaires qui, s’il est approuvé, pourrait devenir un nouveau traitement de référence pour les patients atteints de la maladie de Pompe.

En octobre, l’Agence européenne des médicaments a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la maladie de Pompe. L’Agence des médicaments et produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du Royaume-Uni a par ailleurs accordé la désignation de « Médicament innovant prometteur » (Promising Innovative Medicine) à l’avalglucosidase alpha.

« La maladie de Pompe se caractérise par une détérioration irréductible et invalidante des muscles, entraînant une diminution de la fonction respiratoire et de la mobilité », a précisé Karin Knobe, Responsable, Développement – Maladies rares et Maladies hématologiques rares de Sanofi. « L’avalglucosidase alpha est spécifiquement conçue pour transporter plus d’enzymes GAA dans le lysosome des cellules musculaires. Les résultats cliniques positifs des essais menés chez des patients porteurs de la forme infantile et de la forme tardive de la maladie sont à nos yeux extrêmement encourageants. »

La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 3 500 personnes aux États-Unis selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge adultei.

La demande de licence repose sur les données positives de deux essais cliniques :

. L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020, ainsi qu’en octobre 2020 aux congrès de la World Muscle Society et de l’American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine.

. L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.

Transporter l’enzyme GAA pour éliminer le glycogène

La maladie de Pompe est une maladie génétique causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité.

Pour réduire l’accumulation de glycogène caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires. Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P), qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.

L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette différence n’a pas encore été confirmée.

L’avalglucosidase alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.

Source : Sanofi








MyPharma Editions

Genopole annonce un nouvel appel à candidatures Shaker

Publié le 3 décembre 2021
Genopole annonce un nouvel appel à candidatures Shaker

Genopole lance du 1er décembre 2021 au 21 janvier 2022, un appel à candidatures pour constituer la 10e promotion de Shaker : un programme d’accompagnement de 6 mois destiné aux passionnés d’innovation biotech.

Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Publié le 3 décembre 2021
Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Aelis Farma, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, a annoncé que AEF0217 a été administré à la première cohorte de volontaires sains, dans le cadre d’une étude clinique de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques de son second candidat-médicament. L’administration de AEF0217, à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.

Immuno-oncologie : Aqemia et Servier partenaires pour la découverte de médicaments à l’aide d’intelligence artificielle et de physique théorique

Publié le 3 décembre 2021
Immuno-oncologie : Aqemia et Servier partenaires pour la découverte de médicaments à l’aide d’intelligence artificielle et de physique théorique

Aqemia, start-up spécialisée dans la découverte de médicament accélérée par l’intelligence artificielle (IA) et la physique quantique, et Servier, groupe pharmaceutique international indépendant, ont annoncé avoir conclu un accord de partenariat pour accélérer la découverte de candidats-médicaments petites molécules pour une cible non divulguée, dans le domaine de l’immuno-oncologie.

Crossject : validation du lot clinique ZENEO® Midazolam

Publié le 3 décembre 2021
Crossject : validation du lot clinique ZENEO® Midazolam

Crossject, « specialty pharma » qui développe et commercialisera prochainement un portefeuille de médicaments combinés dédiés aux situations d’urgence, a annoncé la conformité du lot clinique destiné à la réalisation de l’étude de bioéquivalence de ZENEO® Midazolam 10mg (crises d’épilepsie).

Abivax reçoit la réponse de la FDA afin d’avancer le programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 2 décembre 2021
Abivax reçoit la réponse de la FDA afin d’avancer le programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, a annoncé que l’autorité réglementaire américaine (FDA) a récemment apporté sa réponse dans le cadre du « End-of-Phase-2 Meeting », utile à l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH), et visant à obtenir potentiellement par la suite la demande d’autorisation de mise sur le marché et la commercialisation.

Medesis Pharma présente un poster scientifique au congrès sur la thérapie génique pour le traitement des maladies neurologiques

Publié le 2 décembre 2021
Medesis Pharma présente un poster scientifique au congrès sur la thérapie génique pour le traitement des maladies neurologiques

Medesis Pharma, société de biotechnologie pharmaceutique développant des candidats médicaments à partir de sa technologie propriétaire d’administration de principes actifs en nano micelles par voie buccale Aonys®, annonce sa participation au 3ème congrès sur la thérapie génique pour les troubles neurologiques qui se déroule du 6 au 9 décembre à Boston (Etats-Unis).

MedinCell obtient des financements à hauteur de 4 millions d’euros de Bpifrance et dans le cadre du Plan France Relance

Publié le 2 décembre 2021
MedinCell obtient des financements à hauteur de 4 millions d’euros de Bpifrance et dans le cadre du Plan France Relance

• 3 M€ sous forme de prêt pour le développement d’un médicament longue action à base d’ivermectine visant à protéger pendant plusieurs semaines contre la Covid-19 et ses variants (programme mdc-TTG)

• 1 M€ d’euros sous forme de subvention, issue de l’Appel à projet Résilience du ministère chargé de l’Industrie, qui s’inscrit dans le cadre du plan France Relance, pour son nouveau laboratoire sur le site de Jacou, France

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents