Sanofi / Genzyme : résultats favorables de phase I/II pour neoGAA dans la maladie de Pompe
Le groupe Sanofi et Sanofi Genzyme, son entité mondiale Médecine de spécialités, ont présenté les données de NEO1, un essai clinique de phase I/II évaluant la nouvelle enzymothérapie substitutive expérimentale neoGAA chez 24 patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe. Des résultats favorables, qui selon sanofi, justifient le lancement au deuxième trimestre 2016 d’un essai clinique pivot de phase III.
« Les données de sécurité et d’efficacité de cette étude, qui ont été présentées au WORLDSymposium 2016 à San Diego en Californie, justifient la poursuite du développement clinique de cette thérapie », a indiqué le groupe pharmaceutique dans un communiqué. Sanofi Genzyme prévoit au deuxième trimestre 2016 de commencer à recruter des patients dans un essai clinique pivot de phase III consacré à neoGAA.
La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire évolutive, invalidante et souvent fatale causée par un déficit ou dysfonctionnement génétique de l’enzyme lysosomale alpha glucosidase acide (GAA) qui affecte environ 50 000 personnes dans le monde. Les patients perdent fréquemment l’usage de la marche et doivent se déplacer en fauteuil roulant. Ils peuvent aussi présenter des difficultés respiratoires nécessitant la mise en place d’une assistance respiratoire mécanique.
« Sanofi Genzyme investit depuis de nombreuses années dans la recherche sur la maladie de Pompe et dans le développement d’options thérapeutiques », a précisé Jorge Insuasty, Responsable du Développement Global. « Le profil de sécurité et les données d’efficacité exploratoires sont très encourageants et apportent la preuve de concept nécessaire à la poursuite du développement clinique de neoGAA, que nous prévoyons de concrétiser avant la fin de l’année dans le cadre d’un essai clinique de phase III. »
Source : Sanofi