Sanofi : la FDA approuve ALTUVIIIO pour le traitement de l’hémophilie A
Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé ALTUVIIIO™ [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN], anciennement efanesoctocog alpha, le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l’hémophilie A permettant d’obtenir des niveaux d’activité du facteur normaux ou quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la semaine, à raison d’une dose hebdomadaire, et de réduire significativement les saignements comparativement au traitement prophylactique antérieur par facteur VIII.
Paul Hudson, Directeur Général, Sanofi : « L’approbation d’ALTUVIIIO permet aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l’hémophilie. L’activité soutenue du facteur obtenue avec ALTUVIIIO a le potentiel de transformer le traitement de l’hémophilie. Pour la première fois, la possibilité d’obtenir une puissante protection contre les saignements, à raison d’une dose par semaine, est devenue une réalité pour les patients. La transformation en profondeur des paradigmes thérapeutiques pour améliorer la vie des patients, comme c’est la cas avec ALTUVIIIO, constitue la raison d’être de Sanofi. »
L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.
Dr Lynn Malec, Directrice médicale du Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Chercheure associée au Versiti Blood Research Institute et Professeure agrégée de médecine et de pédiatrie au Collège de médecine du Wisconsin : « Cette approbation constitue un progrès clinique important pour les patients hémophiles car nous disposons désormais d’une option thérapeutique qui permet d’obtenir des niveaux élevés d’activité du facteur à raison d’une seule dose simplifiée par semaine. En maintenant un haut niveau d’activité du facteur pendant toute la semaine, ALTUVIIIO donne aux patients l’assurance d’être protégés contre les saignements. »
Il s’agit de la première approbation d’ALTUVIIIO. La FDA a accordé un examen prioritaire à cette demande – un statut qu’elle réserve aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies graves. ALTUVIIIO a également été le premier facteur VIII de remplacement à obtenir la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track ) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en août 2017.
Une soumission réglementaire est prévue dans l’Union européenne au deuxième semestre de 2023. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.
L’approbation de la FDA repose sur l’étude pivot XTEND-1 de phase III dont les résultats ont été récemment publiés dans The New England Journal of Medicine.
Source : Sanofi