Drépanocytose : l’Institut Imagine va coordonner un projet subventionné par Horizon Europe sur les approches d’édition du génome

L’institut hospitalo-universitaire Imagine (Inserm, AP-HP, Université Paris Cité), également labellisé Institut Carnot, va coordonner un projet financé par Horizon Europe, le programme cadre de financement de la recherche et de l’innovation de l’Union européenne pour la période 2021-2027.

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Addmedica : feu vert aux États-Unis pour Siklos® chez les enfants atteints de drépanocytose

Addmedica, laboratoire pharmaceutique basé en France, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a autorisé la mise sur le marché américain de son médicament, Siklos® (comprimés d’hydroxyurée) chez les enfants atteints de drépanocytose à partir de 2 ans. Une autorisation obtenue sous le statut de médicament orphelin et selon une procédure d’enregistrement accélérée.

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ERYTECH Pharma: avis favorable de l’EMA concernant le statut de médicament orphelin pour ENHOXY®

ERYTECH Pharma, le fabricant de produits biopharmaceutiques de phase tardive spécialisé dans l’oncologie orpheline et les maladies rares, a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable concernant l’accord de la désignation de médicament orphelin à son produit expérimental ENHOXY® pour le traitement de la drépanocytose.

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