Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

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Maladies neuromusculaires : Roche va acquérir le français Trophos

Le groupe pharmaceutique suisse Roche a annoncé vendredi avoir conclu un accord en vue d’acquérir Trophos, société de biotechnologie située à Marseille. La plate-forme de screening dont Trophos détient la propriété exclusive a produit l’olesoxime (TRO19622), molécule développée pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS), atteinte neuromusculaire rare et invalidante d’origine génétique le plus souvent diagnostiquée chez l’enfant.

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