Edition du 17-08-2022

Takeda : publication des résultats de Phase 2 du fazirsiran chez les patients présentant une déficience en alpha-1-antitrypsine dans le NEJM

Publié le mardi 28 juin 2022

Takeda : publication des résultats de Phase 2 du fazirsiran chez les patients présentant une déficience en alpha-1-antitrypsine dans le NEJMTakeda et Arrowhead ont annoncé la publication des résultats d’une étude clinique de Phase 2 (AROAAT-2002) portant sur le fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) expérimental dans le traitement des maladies du foie associées au déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD), dans le New England Journal of Medicine (NEJM), ainsi qu’une présentation orale dans le cadre du International Liver Congress™ 2022 – la réunion annuelle de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL).

L’article du NEJM a été publié en ligne avant impression et s’intitule « Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency ». La présentation donnée dans le cadre de l’EASL était intitulée « Reduction of Intra-hepatic Z-AAT Synthesis by Fazirsiran Decreases Globule Burden and Improves Histological Measures of Liver Disease in Adults with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency ».

« Il n’existe actuellement aucun traitement spécifique pour les maladies hépatiques associées à l’AATD. Les résultats de l’étude AROAAT-2002 démontrent à maints égards que les lésions hépatiques préexistantes chez ces patients peuvent être considérablement améliorées par un traitement au fazirsiran », a déclaré Pavel Strnad, D.M., professeur à l’hôpital universitaire RWTH d’Aix-la-Chapelle, chercheur principal de l’étude AROAAT-2002 en charge de la présentation des données à l’EASL. « Plus particulièrement, les améliorations observées au niveau de la charge histologique des globules, la réduction des signes histologiques d’inflammation portale, la normalisation des enzymes hépatiques élevées ainsi que l’amélioration de la fibrose hépatique indiquent de manière encourageante l’amélioration rapide des lésions hépatiques par le fazirsiran. Ces résultats reflètent également la formidable innovation en cours dans ce domaine, à savoir qu’un siRNA thérapeutique spécifiquement ciblé sur le foie peut potentiellement traiter une maladie du foie jusqu’ici incurable. »

Fazirsiran pourrait être le premier traitement expérimental d’interférence ARN (ARNi) de sa catégorie, visant à réduire la production de la protéine alpha-1-antitrypsine mutante (Z-AAT) comme traitement potentiel de la maladie génétique rare du foie associée à l’AATD. L’accumulation de Z-AAT est considérée comme la cause de la maladie hépatique progressive des patients souffrant de cette maladie. En réduisant la production de la protéine inflammatoire Z-AAT, la progression de la maladie du foie devrait être stoppée, permettant au foie de se régénérer et de se réparer. Fazirsiran s’est vu accorder la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) en juillet 2021 et celle de médicament orphelin en février 2018 pour le traitement de l’AATD par la FDA américaine.

« Les données encourageantes sur le traitement au fazirsiran, issues de l’étude ouverte de Phase 2 AROAAT-2002 chez des patients atteints de maladie hépatique AATD, semblent confirmer l’effet du traitement et le potentiel d’amélioration de multiples marqueurs impactant le fonctionnement du foie. La Phase 2 de l’étude SEQUOIA est également sur le point d`être finalisée et nous sommes impatients d`évaluer le potentiel du fazirsiran dans le cadre de cette étude plus large contrôlée par placebo », a déclaré Javier San Martin, D.M., Directeur médical d`Arrowhead. « Le fazirsiran a démontré un haut niveau d’activité chez tous les patients de l’étude et illustre parfaitement les possibilités offertes par la voie de l’interférence ARN pour inhiber efficacement et systématiquement l’expression des gènes, et potentiellement améliorer la situation des patients atteints de diverses maladies génétiques. »

« Ces premiers résultats démontrent le potentiel d’une thérapie ARNi comme le fazirsiran à inverser la maladie chez les patients atteints de maladie hépatique AATD. Nous espérons que le fazirsiran permettra un jour aux patients d’éviter de subir une transplantation hépatique », a déclaré Chinwe Ukomadu, D.M., Ph.D., Responsable de l’unité thérapeutique de gastroentérologie chez Takeda. « Nous nous réjouissons de poursuivre cette excellente collaboration avec Arrowhead et de mettre à profit la longue tradition d’innovation de Takeda en gastro-entérologie en vue de lancer une étude de Phase 3 sur le fazirsiran. »

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Références:

Strnad P, Mandorfer M, Choudhury G, et al. Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency [published online ahead of print, 2022 Jun 25]. N Engl J Med. 2022;10.1056/NEJMoa2205416. doi:10.1056/NEJMoa2205416.

Strnad P. Reduction of intra-hepatic Z-AAT synthesis by fazirsiran decreases globule burden and improves histological measures of liver disease in adults with alpha-1 antitrypsin deficiency. Affiche présentée lors de l’International Liver Congress ; juin 2022 ; Londres, Royaume-Uni.

Source : Takeda








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