Edition du 24-07-2021

Orchard Therapeutics : AMM européenne pour Libmeldy™ dans la leucodystrophie métachromatique d’apparition précoce

Publié le mercredi 23 décembre 2020

Orchard Therapeutics : AMM européenne pour Libmeldy™ dans la leucodystrophie métachromatique d’apparition précoceOrchard Therapeutics, un leader mondial en matière de thérapie génique, et ses partenaires de recherche, la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele, ont annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation complète (standard) de mise sur le marché du Libmeldy (cellules CD34+ autologues codant le gène ARSA).

Libmeldy est une thérapie génique à base de vecteurs lentiviraux approuvée pour traiter la leucodystrophie métachromatique (LDM), caractérisée par des mutations bi-alléliques dans le gène ARSA conduisant à une réduction de l’activité enzymatique ARSA chez les enfants présentant, selon les cas : i) une  forme infantile tardive ou  juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie, ou ii) une  forme juvénile précoce, avec des manifestations cliniques précoces de la maladie, mais où l’enfant  a conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif. Libmeldy est la première thérapie approuvée pour les patients souffrant de LDM précoce et répondant aux critères d’éligibilité clinique.

La LDM est une maladie génétique très rare et mortelle causée par des mutations du gène ARSA entraînant des dommages neurologiques et une régression du développement. Dans ses formes les plus graves et les plus courantes, les jeunes enfants perdent rapidement la capacité de marcher, de parler et d’interagir avec le monde qui les entoure, et la plupart d’entre eux décèdent avant l’adolescence. Libmeldy est conçu comme une thérapie unique visant à traiter la cause génétique sous-jacente de la LDM, offrant aux jeunes patients éligibles la possibilité d’obtenir des effets positifs à long terme sur le développement cognitif et le maintien de la fonction motrice à des âges où les patients non traités présentent des déficiences motrices et cognitives graves.

« L’autorisation de commercialisation du Libmeldy par la Commission Européenne aujourd’hui offre de nouvelles et formidables perspectives pour les enfants atteints de LDM qui remplissent les conditions requises et sont confrontés à cette maladie dévastatrice, alors qu’il n’existait auparavant aucun traitement approuvé », a déclaré Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., Directeur général d’Orchard. « Libmeldy est le premier produit approuvé d’Orchard en tant qu’entreprise, et je suis extrêmement fier de toute l’équipe ayant contribué à franchir cette étape. Nous sommes reconnaissants et honorés d’avoir eu la chance d’apporter cette remarquable innovation aux jeunes patients éligibles de l’Union Européenne ».

Grâce au Libmeldy, les propres cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient sont sélectionnées et des copies fonctionnelles du gène ARSA sont insérées dans le génome des CSH à l’aide d’un vecteur lentiviral auto-activable (SIN), puis ces cellules génétiquement modifiées sont réinjectées dans l’organisme du patient. La capacité des CSH modifiées génétiquement à migrer à travers la barrière hémato-encéphalique dans le cerveau, à se greffer et à exprimer l’enzyme fonctionnelle permet de corriger durablement la maladie sous-jacente en une seule administration.

« L’autorisation de mise sur le marché du Libmeldy par la Communauté Européenne intervient plus de dix ans après que le premier patient a été traité dans le cadre d’essais cliniques réalisés au sein de notre Institut, et annonce un changement remarquable et longtemps attendu dans le paysage thérapeutique pour les patients éligibles atteints de LDM, a déclaré Luigi Naldini, M.D., Ph.D., directeur de l’Institut San Raffaele-Telethon de thérapie génique (SR-Tiget) à Milan, en Italie. « Notre équipe au SR-Tiget a contribué à faire avancer la découverte et la recherche précoce de cette thérapie potentiellement transformatrice jusqu’ aux essais cliniques en vue de son approbation commerciale, fruit de plus de 15 années d’études soutenues par la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele, et nous sommes extrêmement fiers de cet accomplissement et de sa signification pour les patients et le domaine de la thérapie génique liée aux CSH ».

« La LDM est une terrible maladie provoquant d’immenses souffrances et privant les enfants de tout espoir de survie », a déclaré Georgina Morton, Présidente d’ArchAngel MLD Trust. « En tant que communauté, nous attendons désespérément un traitement pour les jeunes patients souffrants de LDM, et nous sommes extrêmement heureux qu’une solution aussi révolutionnaire soit maintenant approuvée pour l’Union Européenne ».

L’autorisation de mise sur le marché du Libmeldy est valable dans les 27 États membres de l’UE ainsi qu’au Royaume-Uni, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Orchard entreprend actuellement des préparatifs de lancement dans l’UE en liens avec la production commerciale du produit, la qualification des sites de traitement et l’accès au marché.

Données étayant le profil clinique et d’innocuité du Libmeldy

L’autorisation de mise sur le marché du Libmeldy est étayée par des essais cliniques réalisés au SR-Tiget sur des patients atteints de LDM à la fois pré et post-symptomatiques et présentant des manifestations précoces de la maladie. La LDM à manifestations précoces englobe les formes de la maladie souvent appelées « infantile tardive » (LI) et « juvénile précoce » (EJ). L’efficacité clinique a été déterminée sur la base de l’analyse des données intégrées de 29 patients atteints de LDM précoce ayant été traités avec du Libmeldy conçu comme une préparation fraîche (non cryo-préservée). Les résultats de cette analyse indiquent que l’administration d’une dose unique de Libmeldy par voie intraveineuse est efficace pour modifier l’évolution de la maladie chez la plupart des patients atteints de LDM précoce.

L’innocuité clinique du traitement a été évaluée chez 35 patients atteints de LDM (les 29 patients de l’analyse d’efficacité intégrée ainsi que six autres patients traités avec la préparation de Libmeldy cryo-préservée). Les données d’innocuité indiquent que le Libmeldy a globalement été bien toléré. L’effet indésirable le plus souvent attribué au traitement à base de Libmeldy était la présence d’anticorps anti-ARSA (AAA) signalés chez cinq patients sur 35. Les titres d’anticorps chez les cinq patients étaient généralement faibles et aucun effet négatif n’a été observé dans l’activité ARSA post-traitement dans le sang périphérique ou les sous-populations cellulaires de la moelle osseuse, ni dans l’activité ARSA dans le liquide céphalo-rachidien. Outre les risques associés à la thérapie génique, le traitement à base de Libmeldy est précédé d’autres interventions médicales, à savoir le prélèvement de moelle osseuse ou la mobilisation du sang périphérique et l’aphérèse, suivies d’un conditionnement myéloablatif, qui comportent des risques spécifiques. Lors des essais cliniques, les profils d’innocuité de ces interventions étaient conformes à leur innocuité et à leur tolérabilité connues.

Source : Orchard








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