Edition du 25-09-2018

Thérapie génique : Généthon démarre un essai chez l’Homme pour une maladie rare du foie

Publié le lundi 12 février 2018

Thérapie génique : Généthon démarre un essai chez l’Homme pour une maladie rare du foieGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démarré un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie (1 cas sur 1 000 000 de naissances environ) caractérisée par l’accumulation anormale de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie, dans tous les tissus de l’organisme, et en particulier dans le cerveau. Cette hyperbilirubinémie est le résultat d’une déficience de l’enzyme (UGT1A1) chargée de transformer la bilirubine en substance éliminable par l’organisme. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoque un ictère intense et chronique (une jaunisse) et devient toxique pour le cerveau. Si elle n’est pas traitée rapidement, cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle.

A l’heure actuelle, pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité, les patients concernés sont contraints à photothérapie quotidienne obligatoire de 10h à 12h. L’alternative reste la transplantation hépatique, un traitement compliqué et très lourd.

Un essai de phase I/II chez 17 patients atteints du Syndrome de Crigler-Najjar

Cet essai européen qui inclura 17 patients de plus de 10 ans, âge de maturité du foie, a pour objectifs d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. L’essai clinique se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe, en France (Pr Labrune – Hôpital Béclère à Clamart) en Italie (Pr Brunetti-Pierri – Hôpital Federico II, Pr d’Antiga – Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers- Academic Medical Center à Amsterdam).

La technologie utilisée pour cet essai a été développée à Généthon par l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie », dirigée par le Dr Federico Mingozzi. En effet, en collaboration avec des équipes italienne et hollandaise, Généthon a développé un vecteur AAV (virus adéno-associé) qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Testé d’abord chez rats Gunn modèles de la maladie, ce candidat-médicament a permis, en une seule injection, la correction à long terme de la maladie chez des modèles murins. (Molecular Therapy Methods and Clinical Development – juillet 2016).

YposKesi, plateforme industrielle de production de médicaments de thérapie génique et cellulaire créée par l’AFM-Téléthon et BPI France en novembre 2016 à Evry (91) produit le vecteur de qualité pharmaceutique pour l’essai clinique.

« Nous sommes très heureux du démarrage de l’essai clinique pour le traitement que nous avons conçu pour cette maladie très grave du foie qu’est la maladie de Crigler Najjar. Cet essai est rendu possible grâce aux travaux pionniers menés depuis près de vingt ans par Généthon au service de la thérapie génique pour les maladies rares. Il y a aujourd’hui sept essais cliniques en cours à travers le monde pour des produits issus de la R&D de Généthon ou auquel elle a été étroitement associée. » souligne Frédéric Révah, Directeur General de Généthon.

« En 1990, nous avons créé Généthon pour comprendre les maladies génétiques qui tuent nos enfants et trouver des traitements innovants pour les guérir. Depuis de nombreuses années, notre laboratoire est l’un des leaders mondiaux dans le domaine de la thérapie génique. Alors qu’il est à l’origine de nombreux défis thérapeutiques, il démarre aujourd’hui le premier essai chez l’Homme pour cette maladie rare du foie. A cet instant précis, je pense surtout aux familles qui, depuis des mois, attendent avec impatience que le feu vert nous soit donné par les agences règlementaires pour débuter l’essai, je sais qu’il est synonyme de tant d’espoir pour elles  » déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon

Source : Généthon








MyPharma Editions

AbbVie : avis favorable du CHMP pour Venclyxto® en association avec le rituximab

Publié le 24 septembre 2018

AbbVie, la société biopharmaceutique américaine, vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable concernant le traitement Venclyxto® (vénétoclax) en association avec le rituximab pour les patients présentant une leucémie lymphoïde chronique en rechute/réfractaire (LLC R/R) ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement.

Takeda : avis favorable du CHMP pour Alunbrig® dans le cancer du poumon non à petites cellules ALK+

Publié le 24 septembre 2018
Takeda : avis favorable du CHMP pour Alunbrig® dans le cancer du poumon non à petites cellules ALK+

Takeda vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis favorable recommandant l’approbation totale de l’Alunbrig® (brigatinib) en tant que monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer avancé du poumon non à petites cellules (CPNPC) à kinase positive du lymphome anaplasique (ALK+) ayant précédemment suivi un traitement au crizotinib.

Numab : Ignacio Melero nommé au poste de conseiller scientifique

Publié le 21 septembre 2018
Numab : Ignacio Melero nommé au poste de conseiller scientifique

Numab Therapeutics, une société biopharmaceutique suisse qui développe des immunothérapies multispécifiques de nouvelle génération basées sur des anticorps, pour traiter le cancer, a annoncé avoir nommé le Dr Ignacio Javier Melero Bermejo au poste de conseiller.

Pierre Fabre : feu vert européen pour Braftovi® et Mektovi® dans le mélanome avancé

Publié le 21 septembre 2018
Pierre Fabre : feu vert européen pour Braftovi® et Mektovi® dans le mélanome avancé

Le groupe pharmaceutique Pierre Fabre a annoncé que la Commission européenne (CE) a délivré l’autorisation de mise sur le marché pour l’association de Braftovi® (encorafenib) et Mektovi® (binimetinib) dans le traitement des patients adultes atteints d’un mélanome non résécable ou métastatique porteur d’une mutation BRAFV600 détectée par un test approuvé.

Ipsen : avis positif du CHMP pour Cabometyx® en seconde ligne du carcinome hépatocellulaire (CHC)

Publié le 21 septembre 2018
Ipsen : avis positif du CHMP pour Cabometyx® en seconde ligne du carcinome hépatocellulaire (CHC)

Le groupe Ipsen vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comité scientifique de l’Agence européenne du médicament (EMA) a émis un avis favorable pour Cabometyx® (cabozantinib) en monothérapie dans le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC) de l’adulte traité antérieurement par sorafénib.

Nanobiotix : des données sur le développement de NBTXR3 présentées à ImmunoRad 2018

Publié le 20 septembre 2018
Nanobiotix : des données sur le développement de NBTXR3 présentées à ImmunoRad 2018

Nanobiotix, société française pionnière en nanomédecine développant de nouvelles approches thérapeutiques pour le traitement du cancer, a annoncé la présentation de données de son programme de développement de NBTXR3 à l’International Conference on Immunotherapy Radiotherapy Combinations qui se tient du 20 au 22 septembre 2018 à Paris, France.

Alliance Healthcare Group France : Corinne Morel, nouvelle Directrice Marketing Digital et Retail

Publié le 20 septembre 2018
Alliance Healthcare Group France : Corinne Morel, nouvelle Directrice Marketing Digital et Retail

Corinne Morel, 50 ans, est nommée Directrice Marketing Digital et Retail Alliance Healthcare Group France, à compter du 3 septembre. Membre de Walgreens Boots Alliance, Alliance Healthcare Group France est un des leaders de la répartition pharmaceutique et de la distribution de produits et services de santé en France.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions