Edition du 20-09-2020

Thérapie génique : Généthon démarre un essai chez l’Homme pour une maladie rare du foie

Publié le lundi 12 février 2018

Thérapie génique : Généthon démarre un essai chez l’Homme pour une maladie rare du foieGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démarré un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie (1 cas sur 1 000 000 de naissances environ) caractérisée par l’accumulation anormale de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie, dans tous les tissus de l’organisme, et en particulier dans le cerveau. Cette hyperbilirubinémie est le résultat d’une déficience de l’enzyme (UGT1A1) chargée de transformer la bilirubine en substance éliminable par l’organisme. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoque un ictère intense et chronique (une jaunisse) et devient toxique pour le cerveau. Si elle n’est pas traitée rapidement, cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle.

A l’heure actuelle, pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité, les patients concernés sont contraints à photothérapie quotidienne obligatoire de 10h à 12h. L’alternative reste la transplantation hépatique, un traitement compliqué et très lourd.

Un essai de phase I/II chez 17 patients atteints du Syndrome de Crigler-Najjar

Cet essai européen qui inclura 17 patients de plus de 10 ans, âge de maturité du foie, a pour objectifs d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. L’essai clinique se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe, en France (Pr Labrune – Hôpital Béclère à Clamart) en Italie (Pr Brunetti-Pierri – Hôpital Federico II, Pr d’Antiga – Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers- Academic Medical Center à Amsterdam).

La technologie utilisée pour cet essai a été développée à Généthon par l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie », dirigée par le Dr Federico Mingozzi. En effet, en collaboration avec des équipes italienne et hollandaise, Généthon a développé un vecteur AAV (virus adéno-associé) qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Testé d’abord chez rats Gunn modèles de la maladie, ce candidat-médicament a permis, en une seule injection, la correction à long terme de la maladie chez des modèles murins. (Molecular Therapy Methods and Clinical Development – juillet 2016).

YposKesi, plateforme industrielle de production de médicaments de thérapie génique et cellulaire créée par l’AFM-Téléthon et BPI France en novembre 2016 à Evry (91) produit le vecteur de qualité pharmaceutique pour l’essai clinique.

« Nous sommes très heureux du démarrage de l’essai clinique pour le traitement que nous avons conçu pour cette maladie très grave du foie qu’est la maladie de Crigler Najjar. Cet essai est rendu possible grâce aux travaux pionniers menés depuis près de vingt ans par Généthon au service de la thérapie génique pour les maladies rares. Il y a aujourd’hui sept essais cliniques en cours à travers le monde pour des produits issus de la R&D de Généthon ou auquel elle a été étroitement associée. » souligne Frédéric Révah, Directeur General de Généthon.

« En 1990, nous avons créé Généthon pour comprendre les maladies génétiques qui tuent nos enfants et trouver des traitements innovants pour les guérir. Depuis de nombreuses années, notre laboratoire est l’un des leaders mondiaux dans le domaine de la thérapie génique. Alors qu’il est à l’origine de nombreux défis thérapeutiques, il démarre aujourd’hui le premier essai chez l’Homme pour cette maladie rare du foie. A cet instant précis, je pense surtout aux familles qui, depuis des mois, attendent avec impatience que le feu vert nous soit donné par les agences règlementaires pour débuter l’essai, je sais qu’il est synonyme de tant d’espoir pour elles  » déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon

Source : Généthon








MyPharma Editions

Oncologie : Precision BioSciences et Servier étendent leur collaboration de développement de CAR-T

Publié le 18 septembre 2020
Oncologie : Precision BioSciences et Servier étendent leur collaboration de développement de CAR-T

Servier et Precision BioSciences, une société biotechnologique développant des traitements par correction génique in vivo et à base de cellules CAR T allogéniques avec sa plateforme d’édition de génomes ARCUS®, ont annoncé que les sociétés avaient ajouté deux cibles supplémentaires pour le cancer hématologique au-delà de la protéine CD19 ainsi que deux cibles de tumeurs solides à son accord de développement et de licence commerciale concernant son traitement à base de cellules CAR T.

COVID-19 : Sanofi et GSK vont fournir jusqu’à 300 millions de doses de leur vaccin à l’UE

Publié le 18 septembre 2020
COVID-19 : Sanofi et GSK vont fournir jusqu'à 300 millions de doses de leur vaccin à l'UE

Sanofi et GSK ont signé le 18 septembre 2020 un accord définitif avec la Commission européenne (CE) en vue de la fourniture de jusqu’à 300 millions de doses d’un vaccin contre la COVID-19, dès lors que celui-ci sera approuvé. Le candidat-vaccin repose sur la technologie à base de protéine recombinante que Sanofi a employée pour produire un vaccin contre la grippe et sur l’adjuvant développé par GSK.

COVID-19 : Pfizer et BioNTech vont potentiellement fournir à l’UE 200 millions de doses de leur candidat-vaccin

Publié le 18 septembre 2020
COVID-19 : Pfizer et BioNTech vont potentiellement fournir à l'UE 200 millions de doses de leur candidat-vaccin

Le groupe Pfizer et la société BioNTech ont annoncé qu’ils avaient conclu des discussions exploratoires avec la Commission Européenne concernant une proposition d’approvisionnement de 200 millions de doses de leur candidat-vaccin expérimental à ARNm BNT162 contre le SARS-CoV-2 aux États membres de l’Union européenne (UE), avec une option pour 100 millions de doses supplémentaires. Les livraisons devraient débuter d’ici la fin 2020, sous réserve de succès clinique et d’autorisation réglementaire.

LEO Pharma : nomination d’un nouveau vice-président exécutif chargé des RH et de la communication

Publié le 18 septembre 2020
LEO Pharma : nomination d'un nouveau vice-président exécutif chargé des RH et de la communication

LEO Pharma vient d’annoncer la nomination de Dennis Schmidt Pedersen au sein de l’équipe de direction en tant qu’Executive Vice President Global People & Communications à compter du 1er septembre 2020.

Fondation Sanofi Espoir : le Dr Jean-Christophe Rufin nommé Président

Publié le 18 septembre 2020
Fondation Sanofi Espoir : le Dr Jean-Christophe Rufin nommé Président

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé la nomination du Dr Jean-Christophe Rufin à la présidence de la Fondation d’entreprise Sanofi Espoir. Jean-Christophe Rufin succède à Xavier Darcos, qui présidait la Fondation depuis 2015.

Nicox : changement dans l’équipe de direction

Publié le 18 septembre 2020
Nicox : changement dans l’équipe de direction

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé un changement dans son équipe de direction. Le Dr. Tomas Navratil, PhD, Executive Vice President & Head of Research & Development du Groupe Nicox et General Manager de Nicox Ophthalmics, Inc. quittera ses fonctions le 16 octobre 2020 pour poursuivre d’autres opportunités professionnelles.

Le Top 10 des médicaments les plus vendus dans le monde en 2019

Publié le 17 septembre 2020
Le Top 10 des médicaments les plus vendus dans le monde en 2019

Dans son dernier bilan économique des entreprises du médicament, le LEEM propose un panorama du marché pharmaceutique mondial ainsi que le classement des dix produits les plus vendus dans le monde en 2019 et des principales aires thérapeutiques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents