Edition du 20-10-2021

Trisomie 21 : financement de 6M€ pour le projet ICOD pour le développement d’un traitement des déficits cognitifs

Publié le mardi 13 avril 2021

Trisomie 21 : financement de 6M€ pour le projet ICOD pour le développement d'un traitement des déficits cognitifsAelis Farma, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, annonce aujourd’hui que le projet ICOD (Improving Cognition in Down Syndrome) a reçu un financement de 6 M€ de la Commission Européenne dans le cadre du programme Horizon 2020. Le projet ICOD financera le développement clinique de l’AEF0217 d’Aelis Farma pour le traitement des déficiences cognitives des sujets souffrant du syndrome de Down.

Le syndrome de Down, aussi connu sous le nom de trisomie 21, est une condition génétique qui touche 1 million de personnes en Europe et aux Etats-Unis. Sa prévalence est aujourd’hui en forte croissance, principalement du fait de l’augmentation du nombre de grossesses tardives (+50% entre le début des années 1990 et 2015) et de l’augmentation de la durée de vie des personnes souffrant de ce syndrome (de 19 à 66 ans sur les 30 dernières années). Il n’existe à ce jour aucun traitement médical approuvé pour les troubles cognitifs associés au syndrome de Down, qui représentent une charge significative pour les personnes qui portent cette mutation, leurs familles et pour le système de santé.

Le projet ICOD est développé en collaboration avec l’Institut de Recherche Médicale de l’Hôpital del Mar (IMIM) de Barcelone en Espagne et le Professeur Rafael de la Torre. Il prévoit l’inclusion de cinq centres cliniques dans trois pays : la France, l’Espagne et l’Italie. L’objectif principal de ce projet est d’accélérer le développement de l’AEF0217 pour le rendre accessible aux personnes porteuses du syndrome de Down d’ici 6 à 7 ans. ICOD financera plus particulièrement les premières phases de développement clinique de l’AEF0217, qui comprennent des études de phase I menées sur des volontaires sains et atteints du syndrome de Down (2021-2022) ainsi qu’une phase II qui validera l’efficacité clinique de l’AEF0217 en 2023.

L’AEF0217, une nouvelle approche pour le traitement des troubles cognitifs. L’AEF0217 est un inhibiteur spécifique de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi), le principal récepteur du système endocannabinoïde, responsable de la régulation d’un large nombre de processus physiologiques et cognitifs. Des études récentes montrent ainsi que les troubles cognitifs liés au syndrome de Down impliquent une hyperactivation du récepteur CB1.

Les CB1-SSi sont une nouvelle classe de médicaments identifiés par le Dr. Piazza, Président d’Aelis Farma, au cours de ses travaux en tant que directeur du Neurocentre Magendie de l’INSERM à Bordeaux. Ces composés innovants inhibent spécifiquement l’hyperactivation pathologique du récepteur CB1 sans altérer son activité physiologique normale. L’AEF0217 a fait l’objet d’évaluations précliniques parmi les plus approfondies dans le secteur du syndrome de Down. Grâce à une approche translationnelle innovante récemment validée, ces études ont montré que l’AEF0217 éliminait complètement les principaux déficits cognitifs chez des animaux adultes trisomiques. Alliant un mécanisme d’action innovant à son fort potentiel thérapeutique, l’AEF0217 ouvre l’espoir d’améliorer significativement les capacités cognitives des personnes atteintes du syndrome de Down, sans provoquer d’effets secondaires significatifs.

« Nous sommes très fiers de l’obtention de ce financement et de l’évaluation exceptionnellement positive qu’a reçu le projet. L’attribution d’un tel financement au projet ICOD, qui fait suite à l’obtention du Label d’Excellence par Aelis Farma l’année dernière, constitue une véritable validation par la Commission Européenne de l’approche unique développée par Aelis Farma, » commente Pier Vincenzo Piazza, co-fondateur et Président d’Aelis Farma. « Le syndrome de Down, au même titre que de nombreuses conditions qui modifient l’activité du cerveau, est un véritable fardeau pour les personnes atteintes et pour leurs familles. Aelis Farma entend poursuivre ses efforts afin de développer rapidement des options de traitements efficaces qui permettraient d’alléger ce poids de manière significative et d’améliorer l’autonomie et l’insertion sociale des personnes porteuses de trisomie 21. »

« L’AEF0217 promet une grande efficacité thérapeutique couplée à une excellente tolérabilité, un critère essentiel dans la prise en charge de personnes aussi vulnérables que celles porteuses du syndrome de Down. Nous sommes très heureux que le projet ICOD ait reçu cet important financement qui nous permettra d’accélérer significativement le développement de cette approche thérapeutique innovante, » conclut le Professeur Rafael de la Torre, Investigateur principal des études cliniques et coordinateur du projet ICOD.

Source : Aelis Farma








MyPharma Editions

AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents