Edition du 26-09-2020

Accueil » Et aussi » Industrie » Produits

Mucoviscidose: Vertex reçoit l’aval du CHMP, section européenne, pour KALYDECO™

Publié le samedi 26 mai 2012

Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la section européenne du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable unanime qui recommande l’approbation du KALYDECO™ (Ivacaftor) pour les sujets de six ans et plus atteints de fibrose kystique, ou mucoviscidose, possédant au moins une copie du gène G551D de mutation de la régulation de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).

KALYDECO est le premier médicament capable de traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, maladie génétique peu répandue résultant de la défaillance ou de l’absence des protéines du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Chez les sujets porteurs de la mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine défaillante du CFTR à fonctionner plus normalement. On estime à 1100 le nombre de personnes porteuses de cette mutation en Europe.

L’avis du CHMP est fondé sur les résultats concluants de deux études générales de phase 3 au cours desquelles le KALYDECO a indiqué des améliorations respiratoires sans précédent et d’autres mesures de la maladie chez des sujets âgés de six ans et plus porteurs d’une mutation génétique donnée. Les personnes traitées au KALYDECO ont connu des améliorations importantes et constantes de leurs voies respiratoires, de leur gain en poids et d’une certaine amélioration des mesures de la qualité de vie comparativement aux personnes du groupe placebo. De plus, les personnes ayant pris le KALYDECO étaient 55 pour cent moins susceptibles de souffrir d’exacerbations pulmonaires ou de périodes d’aggravations des signes et symptômes de la maladie qui nécessitent souvent le traitement par antibiotique et des visites à l’hôpital que ceux qui avaient reçu le placebo. Moins de participants des groupes de traitement au KALYDECO ont suspendu le traitement en raison d’événements indésirables que chez les groupes placebo. Les événements indésirables associés au KALYDECO variaient de gravité légère à modérée. Les événements indésirables qu’on observe le plus souvent lors de la prise du KALYDECO comprennent la céphalée, l’infection des voies aériennes supérieures (rhume simple), les douleurs abdominales et la diarrhée.

« Si on observe de grands progrès dans le traitement de la mucoviscidose pendant les dernières décennies, nous ne faisons toujours que traiter les symptômes et les complications de la maladie », indique Stuart Elborn, M.D., chercheur associé au KALYDECO et président de la European Cystic Fibrosis Society (ECFS). « Le KALYDECO constitue une voie fondamentalement différente de celle que nous avons empruntée pour le traitement de la mucoviscidose, car elle cible la cause sous-jacente de la maladie. Lors d’essais cliniques, le KALYDECO a aidé les sujets porteurs d’une mutation génétique spécifique à faciliter la respiration, à gagner du poids et à mieux se sentir en général. »

L’avis favorable du CHMP sera maintenant soumis à l’examen de la Commission européenne, à laquelle est conféré le pouvoir d’approuver les médicaments de l’Union européenne. La Commission européenne respecte généralement les recommandations du CHMP et fait généralement connaître son approbation de la mise en marché dans les trois ou quatre mois.

« Dès 1998, Vertex s’est engagée à développer de nouveaux médicaments pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique », indique Peter Mueller, Ph.D., conseiller scientifique en chef et premier vice-président, Recherche et développement – Affaires mondiales, chez Vertex. « Le KALYDECO constitue un succès important dans cet effort continu. Nous souhaitons travailler en collaboration avec l’Agence européenne des médicaments pour offrir à KALYDECO, notre premier et nouveau médicament en Europe, aux sujets atteints de fibrose kystique aussi tôt que possible. »

Le KALYDECO a été découvert dans le cadre d’une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., organisme sans but lucratif consacré à la découverte et au développement de médicaments affilié à la Cystic Fibrosis Foundation.

Source : Vertex

 








MyPharma Editions

Gustave Roussy dans le Top 5 mondial des meilleurs hôpitaux en cancérologie

Publié le 25 septembre 2020
Gustave Roussy dans le Top 5 mondial des meilleurs hôpitaux en cancérologie

Gustave Roussy est le 5e meilleur hôpital spécialisé en cancérologie au monde et 1er hors Etats-Unis d’après le magazine Newsweek. Ce classement souligne la reconnaissance internationale de l’excellence des soins et de la puissance de la recherche déployées par l’Institut. C’est aussi l’assurance pour les patients de savoir qu’ils peuvent bénéficier, en France, des meilleurs soins et d’une recherche clinique des plus performantes.

Genfit : 1ère visite du 1er patient pour son essai clinique de Phase 3 ELATIVE évaluant elafibranor dans la PBC

Publié le 25 septembre 2020
Genfit : 1ère visite du 1er patient pour son essai clinique de Phase 3 ELATIVE évaluant elafibranor dans la PBC

Genfit, société biopharmaceutique de phase avancée engagée dans l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies hépatiques et métaboliques, a annoncé avoir réalisé la première visite du premier patient pour ELATIVE, l’essai clinique pivot international de Phase 3 évaluant elafibranor dans la Cholangite Biliaire Primitive (PBC).

Ipsen : Philippe Lopes-Fernandes nommé Vice-Président Exécutif, Chief Business Officer

Publié le 25 septembre 2020
Ipsen : Philippe Lopes-Fernandes nommé Vice-Président Exécutif, Chief Business Officer

Ipsen vient d’annoncer la nomination de Philippe Lopes-Fernandes en qualité de Vice-Président Exécutif, Chief Business Officer, à compter du 1er octobre 2020. Basé à Cambridge (Massachusetts, États-Unis), il sera responsable de toute l’activité business développement et gestion des partenariats. Il reportera directement à David Loew, Directeur général d’Ipsen, et sera membre de l’Executive Leadership Team.

Vivet Therapeutics et Pfizer concluent un accord de fabrication relatif à une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Wilson

Publié le 24 septembre 2020
Vivet Therapeutics et Pfizer concluent un accord de fabrication relatif à une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Wilson

Vivet Therapeutics, une société de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires, et Pfizer ont annoncé un accord de fabrication, en vertu duquel Pfizer fournira l’approvisionnement clinique pour un essai clinique de Phase I/II évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, le VTX-801, pour le traitement de la maladie de Wilson, un trouble hépatique rare et potentiellement mortel. L’essai devrait commencer début 2021. Les termes de l’accord n’ont pas été divulgués.

Theradiag annonce la création d’un nouvel établissement à Tours

Publié le 24 septembre 2020
Theradiag annonce la création d’un nouvel établissement à Tours

Dans la continuité de son partenariat avec l’Université de Tours annoncé en juillet concernant un accord spécifique de licence exclusive portant sur la fabrication de protéines virales du Covid-19 et un accord de collaboration globale, Theradiag, société spécialisée dans le diagnostic in vitro et le théranostic, a souhaité s’établir localement en Région Centre Val de Loire et a donc créé un établissement secondaire à Tours.

Carbogen Amcis annonce des investissements majeurs dont plus de 45 millions d’euros dans le Puy-de-Dôme

Publié le 24 septembre 2020
Carbogen Amcis annonce des investissements majeurs dont plus de 45 millions d'euros dans le Puy-de-Dôme

La société suisse Carbogen Amcis, spécialisée dans le développement des procédés chimiques à destination de l’industrie pharmaceutique ainsi que dans la production de principes actifs (PA) et de médicaments, a annoncé début septembre de nouveaux plans d’expansion en Suisse et en France.

Nutraceutiques : Nutri&Co réalise une levée de fonds de 4 millions d’euros

Publié le 24 septembre 2020
Nutraceutiques : Nutri&Co réalise une levée de fonds de 4 millions d’euros

Fondée en 2017, cette jeune société française spécialisée dans le domaine des compléments alimentaires vient de réaliser une levée de fonds de près de 4 millions d’euros auprès de la société d’investissement Creadev. En proposant aux consommateurs des produits de qualité supérieure, Nutri&Co affiche son ambition de devenir une des marques leaders du secteur européen des nutraceutiques. Un marché évalué à près de 16 milliards d’euros.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents