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Mucoviscidose: Vertex reçoit l’aval du CHMP, section européenne, pour KALYDECO™

Publié le samedi 26 mai 2012

Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la section européenne du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable unanime qui recommande l’approbation du KALYDECO™ (Ivacaftor) pour les sujets de six ans et plus atteints de fibrose kystique, ou mucoviscidose, possédant au moins une copie du gène G551D de mutation de la régulation de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).

KALYDECO est le premier médicament capable de traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, maladie génétique peu répandue résultant de la défaillance ou de l’absence des protéines du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Chez les sujets porteurs de la mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine défaillante du CFTR à fonctionner plus normalement. On estime à 1100 le nombre de personnes porteuses de cette mutation en Europe.

L’avis du CHMP est fondé sur les résultats concluants de deux études générales de phase 3 au cours desquelles le KALYDECO a indiqué des améliorations respiratoires sans précédent et d’autres mesures de la maladie chez des sujets âgés de six ans et plus porteurs d’une mutation génétique donnée. Les personnes traitées au KALYDECO ont connu des améliorations importantes et constantes de leurs voies respiratoires, de leur gain en poids et d’une certaine amélioration des mesures de la qualité de vie comparativement aux personnes du groupe placebo. De plus, les personnes ayant pris le KALYDECO étaient 55 pour cent moins susceptibles de souffrir d’exacerbations pulmonaires ou de périodes d’aggravations des signes et symptômes de la maladie qui nécessitent souvent le traitement par antibiotique et des visites à l’hôpital que ceux qui avaient reçu le placebo. Moins de participants des groupes de traitement au KALYDECO ont suspendu le traitement en raison d’événements indésirables que chez les groupes placebo. Les événements indésirables associés au KALYDECO variaient de gravité légère à modérée. Les événements indésirables qu’on observe le plus souvent lors de la prise du KALYDECO comprennent la céphalée, l’infection des voies aériennes supérieures (rhume simple), les douleurs abdominales et la diarrhée.

« Si on observe de grands progrès dans le traitement de la mucoviscidose pendant les dernières décennies, nous ne faisons toujours que traiter les symptômes et les complications de la maladie », indique Stuart Elborn, M.D., chercheur associé au KALYDECO et président de la European Cystic Fibrosis Society (ECFS). « Le KALYDECO constitue une voie fondamentalement différente de celle que nous avons empruntée pour le traitement de la mucoviscidose, car elle cible la cause sous-jacente de la maladie. Lors d’essais cliniques, le KALYDECO a aidé les sujets porteurs d’une mutation génétique spécifique à faciliter la respiration, à gagner du poids et à mieux se sentir en général. »

L’avis favorable du CHMP sera maintenant soumis à l’examen de la Commission européenne, à laquelle est conféré le pouvoir d’approuver les médicaments de l’Union européenne. La Commission européenne respecte généralement les recommandations du CHMP et fait généralement connaître son approbation de la mise en marché dans les trois ou quatre mois.

« Dès 1998, Vertex s’est engagée à développer de nouveaux médicaments pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique », indique Peter Mueller, Ph.D., conseiller scientifique en chef et premier vice-président, Recherche et développement – Affaires mondiales, chez Vertex. « Le KALYDECO constitue un succès important dans cet effort continu. Nous souhaitons travailler en collaboration avec l’Agence européenne des médicaments pour offrir à KALYDECO, notre premier et nouveau médicament en Europe, aux sujets atteints de fibrose kystique aussi tôt que possible. »

Le KALYDECO a été découvert dans le cadre d’une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., organisme sans but lucratif consacré à la découverte et au développement de médicaments affilié à la Cystic Fibrosis Foundation.

Source : Vertex

 








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