Edition du 17-01-2021

Accueil » Et aussi » Industrie » Produits

Mucoviscidose: Vertex reçoit l’aval du CHMP, section européenne, pour KALYDECO™

Publié le samedi 26 mai 2012

Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la section européenne du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable unanime qui recommande l’approbation du KALYDECO™ (Ivacaftor) pour les sujets de six ans et plus atteints de fibrose kystique, ou mucoviscidose, possédant au moins une copie du gène G551D de mutation de la régulation de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).

KALYDECO est le premier médicament capable de traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, maladie génétique peu répandue résultant de la défaillance ou de l’absence des protéines du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Chez les sujets porteurs de la mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine défaillante du CFTR à fonctionner plus normalement. On estime à 1100 le nombre de personnes porteuses de cette mutation en Europe.

L’avis du CHMP est fondé sur les résultats concluants de deux études générales de phase 3 au cours desquelles le KALYDECO a indiqué des améliorations respiratoires sans précédent et d’autres mesures de la maladie chez des sujets âgés de six ans et plus porteurs d’une mutation génétique donnée. Les personnes traitées au KALYDECO ont connu des améliorations importantes et constantes de leurs voies respiratoires, de leur gain en poids et d’une certaine amélioration des mesures de la qualité de vie comparativement aux personnes du groupe placebo. De plus, les personnes ayant pris le KALYDECO étaient 55 pour cent moins susceptibles de souffrir d’exacerbations pulmonaires ou de périodes d’aggravations des signes et symptômes de la maladie qui nécessitent souvent le traitement par antibiotique et des visites à l’hôpital que ceux qui avaient reçu le placebo. Moins de participants des groupes de traitement au KALYDECO ont suspendu le traitement en raison d’événements indésirables que chez les groupes placebo. Les événements indésirables associés au KALYDECO variaient de gravité légère à modérée. Les événements indésirables qu’on observe le plus souvent lors de la prise du KALYDECO comprennent la céphalée, l’infection des voies aériennes supérieures (rhume simple), les douleurs abdominales et la diarrhée.

« Si on observe de grands progrès dans le traitement de la mucoviscidose pendant les dernières décennies, nous ne faisons toujours que traiter les symptômes et les complications de la maladie », indique Stuart Elborn, M.D., chercheur associé au KALYDECO et président de la European Cystic Fibrosis Society (ECFS). « Le KALYDECO constitue une voie fondamentalement différente de celle que nous avons empruntée pour le traitement de la mucoviscidose, car elle cible la cause sous-jacente de la maladie. Lors d’essais cliniques, le KALYDECO a aidé les sujets porteurs d’une mutation génétique spécifique à faciliter la respiration, à gagner du poids et à mieux se sentir en général. »

L’avis favorable du CHMP sera maintenant soumis à l’examen de la Commission européenne, à laquelle est conféré le pouvoir d’approuver les médicaments de l’Union européenne. La Commission européenne respecte généralement les recommandations du CHMP et fait généralement connaître son approbation de la mise en marché dans les trois ou quatre mois.

« Dès 1998, Vertex s’est engagée à développer de nouveaux médicaments pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique », indique Peter Mueller, Ph.D., conseiller scientifique en chef et premier vice-président, Recherche et développement – Affaires mondiales, chez Vertex. « Le KALYDECO constitue un succès important dans cet effort continu. Nous souhaitons travailler en collaboration avec l’Agence européenne des médicaments pour offrir à KALYDECO, notre premier et nouveau médicament en Europe, aux sujets atteints de fibrose kystique aussi tôt que possible. »

Le KALYDECO a été découvert dans le cadre d’une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., organisme sans but lucratif consacré à la découverte et au développement de médicaments affilié à la Cystic Fibrosis Foundation.

Source : Vertex

 








MyPharma Editions

DBV Technologies : des avancées règlementaires sur Viaskin™ Peanut pour les enfants âgés de 4 à 11 ans

Publié le 15 janvier 2021
DBV Technologies : des avancées règlementaires sur Viaskin™ Peanut pour les enfants âgés de 4 à 11 ans

DBV Technologies a annoncé la réception de réponses écrites de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine aux questions figurant dans la demande de réunion de type A que la société a présenté en octobre 2020. La demande de réunion de type A a été formulée suite à la réception par la société d’une Lettre de Réponse Complète (CRL) en lien avec sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour Viaskin™ Peanut (DBV712), un patch épicutané expérimental, non invasif, à prise quotidienne unique, visant à traiter l’allergie aux arachides chez les enfants âgés de 4 à 11 ans.

Erytech : recrutement du 1er patient dans une étude de phase 1 conduite par un investigateur avec eryaspase dans le traitement de 1ère ligne du cancer du pancréas

Publié le 15 janvier 2021
Erytech : recrutement du 1er patient dans une étude de phase 1 conduite par un investigateur avec eryaspase dans le traitement de 1ère ligne du cancer du pancréas

Erytech Pharma, société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies innovantes en encapsulant des médicaments dans les globules rouges, a annoncé le recrutement du premier patient dans une étude clinique de phase 1, nommée rESPECT, conduite par un investigateur (IST), avec son produit phare, eryaspase, dans le traitement en première ligne du cancer du pancréas.

Biogen lance une étude en collaboration avec Apple pour développer des biomarqueurs digitaux

Publié le 15 janvier 2021
Biogen lance une étude en collaboration avec Apple pour développer des biomarqueurs digitaux

Biogen, entreprise pionnière en neurosciences, a annoncé une nouvelle étude en ligne, en collaboration avec Apple, pour étudier comment mieux surveiller ses capacités cognitives et dépister tout déclin cognitif, y compris l’apparition de troubles cognitifs légers (TCL), grâce à son Iphone ou son Apple Watch.

Transgene : Gaëlle Stadtler nommée Directrice des Ressources Humaines

Publié le 15 janvier 2021
Transgene : Gaëlle Stadtler nommée Directrice des Ressources Humaines

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, a annoncé la nomination de Gaëlle Stadtler au poste de Directrice des Ressources Humaines. Gaëlle rejoint le Comité de Direction et rapportera directement à Hedi Ben Brahim, Président-Directeur général de Transgene.

Thérapie cellulaire : Bone Therapeutics et Rigenerand signent un partenariat

Publié le 14 janvier 2021
Thérapie cellulaire : Bone Therapeutics et Rigenerand signent un partenariat

Bone Therapeutics, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires innovantes répondant aux besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans d’autres pathologies graves, et Rigenerand, société de biotech qui développe et fabrique des produits médicinaux pour des applications dans la thérapie cellulaire, principalement en médecine régénérative et en oncologie, ont annoncé la signature d’un premier accord pour un partenariat de développement de processus.

Sanofi investit plus de 60 millions d’euros sur son site de Sisteron

Publié le 14 janvier 2021
Sanofi investit plus de 60 millions d’euros sur son site de Sisteron

Sanofi a annoncé un investissement de plus de 60 millions dans une Unité de Lancement de Petits Volumes (ULPV) sur son site de Sisteron (Alpes-de-Haute-Provence, région Provence-Alpes-Côte d’Azur). Sanofi va ainsi créer un nouveau centre d’Accélération des Lancements et d’Innovation dans le domaine de la chimie destiné à anticiper le lancement des nouveaux principes actifs pharmaceutiques.

COVID-19 : Valneva en discussions avancées avec la Commission Européenne pour fournir jusqu’à 60 millions de doses de son candidat vaccin inactivé

Publié le 13 janvier 2021
COVID-19 : Valneva en discussions avancées avec la Commission Européenne pour fournir jusqu’à 60 millions de doses de son candidat vaccin inactivé

Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre les maladies infectieuses générant d’importants besoins médicaux, a annoncé aujourd’hui être en discussions avancées avec la Commission Européenne (EC) pour la fourniture d’un maximum de 60 millions de doses de son candidat vaccin contre la COVID-19, VLA2001. VLA2001 est actuellement le seul candidat vaccin à virus inactivé contre la COVID-19 en développement clinique en Europe.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents